财务数据关键指标变化 - 截至2019年3月31日，公司通过出售普通股和可转换优先股筹集净收益1.733亿美元，现金及现金等价物为5460万美元，短期投资为500万美元，累计亏损约1.665亿美元[98] - 2019年和2018年第一季度净亏损分别为1380万美元和1320万美元[98] - 2019年第一季度研发费用为933.7万美元，2018年同期为847.5万美元，增加86.2万美元[111][112] - 2019年第一季度一般及行政费用为471.6万美元，2018年同期为495.5万美元，减少23.9万美元[111] - 2019年第一季度一般及行政费用为470万美元，较2018年同期的500万美元减少20万美元[113][114] - 2019年第一季度利息收入增至30万美元，较2018年同期的20万美元增加10万美元[115] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为5960万美元，较2018年12月31日的4150万美元增加1810万美元[116] - 2019年和2018年第一季度净亏损分别约为1380万美元和1320万美元，截至2019年3月31日累计亏损约1.665亿美元，营运资金为5480万美元[118] - 2019年第一季度经营活动净现金使用量为1290万美元，2018年同期为1300万美元[122][123] - 2019年第一季度投资活动净现金使用量为9000美元，较2018年同期的4510万美元大幅减少[122][124] - 2019年第一季度融资活动净现金流入为3100万美元，主要来自2月发行股票的净收益；2018年同期为7.5万美元[122][125] - 截至2019年3月31日，公司无重大合同义务或承诺，但许可协议下可能需支付最高2.713亿美元的里程碑付款[126] 融资情况 - 2019年2月，公司出售13993778股普通股和2500股A类可转换优先股，总收益3300万美元，估计净收益3050万美元[99] - 2019年2月，公司公开发行股票，总收益3300万美元，扣除费用后净收益3050万美元[117] 业务发展预期 - 公司预计未来几年将继续产生重大费用和不断增加的运营亏损，费用将随临床试验和研发活动增加而大幅上升[99] 候选药物临床试验进展 - 公司最先进的候选药物OV101在2018年完成成人和青少年安吉尔曼综合征2期试验，预计2019年下半年启动针对儿科患者的3期试验，招募约60名4至12岁患者[92] - 2017年6月，公司与武田制药启动OV935针对成人dEE的1b/2a期试验，2018年12月达到主要安全和耐受性终点[93] - 2018年7月，公司启动OV101治疗脆性X综合征的2期ROCKET临床试验，预计招募最多30名13至22岁男性患者，预计2019年下半年出数据[94] - 2018年12月，公司启动SKY ROCKET研究，评估几种行为量表对脆性X综合征患者的适用性，将招募10 - 30名5至30岁男性患者[95] 公司特殊身份及政策 - 公司作为新兴成长公司，可享受某些披露要求豁免，直至满足特定条件，且已选择不使用会计准则过渡延期[129]