公司整体财务状况 - 截至2019年6月30日，公司通过出售普通股和可转换优先股筹集净收益1.728亿美元，现金及现金等价物为4740万美元，累计亏损约1.796亿美元，2019年和2018年上半年净亏损分别为2690万美元和2610万美元[92] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为4740万美元，较2018年12月31日增加590万美元[113] - 2019年和2018年上半年净亏损分别约为2690万美元和2610万美元[114] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为2470万美元，投资活动净现金流入为500万美元，融资活动净现金流入为3060万美元[117][118][119][120] - 截至2019年6月30日，公司无重大合同义务或承诺，但许可协议下或有里程碑付款最高达2.793亿美元[121] - 截至2019年6月30日，公司现金等价物为4740万美元，短期投资于国债的金额为零[128] 运营费用及收入变化 - 2019年3月至6月和2018年同期相比，研发费用从811.6万美元增至911.7万美元，管理费用从509.3万美元降至420.5万美元，总运营费用从1320.9万美元增至1332.2万美元，运营亏损从1320.9万美元增至1332.2万美元，利息收入从27.4万美元降至26.5万美元，净亏损从1293.5万美元增至1305.7万美元[103] - 2019年3月至6月研发费用中，临床前和开发费用从484.8万美元增至572.3万美元，工资及工资相关费用从281.6万美元降至244.6万美元，其他费用从45.2万美元增至94.8万美元[104] - 2019年第二季度一般及行政费用为420万美元，较2018年同期的510万美元减少90万美元[105][106] - 2019年和2018年第二季度利息收入均为30万美元[107] - 2019年上半年研发费用为1850万美元，较2018年同期的1660万美元增加190万美元[108][109] - 2019年上半年一般及行政费用为890万美元，较2018年同期的1000万美元减少110万美元[108][110][111] - 2019年和2018年上半年利息收入均为50万美元[112] 候选药物临床试验进展 - 公司最先进候选药物OV101在2018年完成成人和青少年安吉尔曼综合征2期STARS试验，预计2019年第三季度启动针对儿科患者的3期NEPTUNE试验，招募约60名4 - 12岁和少数2 - 3岁患者[86] - 2019年2月启动OV101开放标签扩展研究ELARA，6月欧盟委员会授予OV101治疗安吉尔曼综合征孤儿药资格[86] - 2018年12月与武田合作的OV935在成人发育性和癫痫性脑病1b/2a期试验达到主要安全耐受性终点及次要探索性终点[87] - 2018年7月启动OV101治疗脆性X综合征2期ROCKET临床试验，预计招募最多30名13 - 22岁男性，预计2019年第四季度或2020年第一季度出数据[88] - 2018年12月启动SKY ROCKET研究，评估几种行为量表对脆性X综合征患者的适用性，将招募10 - 30名5 - 30岁男性[89] - 公司与武田继续在三项临床试验中招募患者，预计2019年第三季度对ENDYMION试验进行中期分析[90] 许可协议变更 - 2019年5月修改与灵北的许可协议，里程碑付款从1.81亿美元增至1.89亿美元，首个3期试验里程碑付款从1000万美元降至100万美元，特许权使用费从低两位数降至个位数和低两位数[93] 公司相关政策及风险 - 公司为新兴成长公司，可享受部分披露要求豁免，将按规定日期采用新会计准则[123][125] - 公司主要市场风险为利率敏感性，受美国利率总体水平变化影响[128] - 利率立即变动100个基点，不会对公司现金等价物和短期投资的公允价值产生重大影响[128] - 为降低未来风险，公司打算将现金等价物和短期投资组合维持在由美国国债、美国国债支持的回购协议、国债和优质短期公司债券组成的机构市场基金中[128]