财务数据关键指标变化 - 公司截至2019年9月30日通过出售普通股和可转换优先股筹集净收益1.728亿美元，现金及现金等价物为3790万美元，2019年和2018年前九个月净亏损分别为4350万美元和3910万美元，累计亏损约1.962亿美元[99] - 2019年10月4日公司公开发行股票，总收益3250万美元，扣除费用后净收益3050万美元；11月5日承销商行使期权，总收益340万美元，净收益320万美元[100] - 2019年第三季度与2018年同期相比，研发费用从854.5万美元增至1159.8万美元，一般及行政费用从463.1万美元增至516.8万美元，总运营费用从1317.6万美元增至1676.6万美元，净亏损从1296.2万美元增至1663.5万美元[111] - 公司尚未从商业药物销售中获得任何收入，预计未来几年将继续产生大量费用和运营亏损[99][100][101] - 2019年第三季度研发费用为1160万美元，2018年同期为850万美元，增长310万美元[112] - 2019年第三季度一般及行政费用为520万美元，2018年同期为460万美元，增长50万美元[114] - 2019年第三季度利息收入为10万美元，2018年同期为20万美元[115] - 2019年前九个月研发费用为3010万美元，2018年同期为2520万美元，增长490万美元[117] - 2019年前九个月一般及行政费用为1410万美元，2018年同期为1460万美元，减少50万美元[119] - 2019年前九个月利息收入为60万美元，2018年同期为70万美元[120] - 截至2019年9月30日，公司现金及现金等价物为3790万美元，较2018年12月31日减少360万美元[121] - 2019年和2018年前九个月公司净亏损分别约为4350万美元和3910万美元[122] - 2019年前九个月经营活动净现金使用量为3420万美元，2018年同期为3460万美元[126] - 截至2019年9月30日，公司无重大合同义务或承诺，但许可协议下有最高2.793亿美元或有付款[129] - 截至2019年9月30日，公司现金等价物为3790万美元，短期投资为0[135] 各条业务线数据关键指标变化 - OV935的1b/2a期临床试验实现主要终点，治疗92天时癫痫发作频率降低61%，两名受试者治疗结束时无癫痫发作[94] - OV935的ENDYMION 2期开放标签扩展研究显示，治疗25 - 36周时癫痫发作频率中位数降低84%，37 - 48周时降低90%[95] - 公司最先进的候选药物OV101针对安吉尔曼综合征的NEPTUNE 3期临床试验于2019年6月启动，预计2020年年中公布数据[90][91] - OV101针对脆性X综合征的ROCKET 2期临床试验正在进行，预计2020年初公布数据[93] - 公司与武田制药合作开发和商业化OV935，武田制药启动TAK - 935治疗复杂性区域疼痛综合征的安慰剂对照试验，公司有一次性选择加入该项目的权利[94][97] - 公司正在进行多项临床研究，包括OV101和OV935的不同阶段试验，以及探索OV329和OV881的早期研究项目[93][94][97] 公司财务相关政策及特点 - 公司作为新兴成长型公司可利用简化报告要求，直至满足特定条件，如年度总收入达10.7亿美元以上等[132] - 公司不可撤销地选择不利用《创业企业融资法案》规定的新或修订会计准则的延期过渡期[132] - 公司财务报表编制需进行估计和假设，会影响资产、负债、收入和费用的报告金额[133] - 2019年9月30日止九个月，公司关键会计政策与2018年12月31日止年度相比无重大变化[134] 公司投资活动相关情况 - 公司投资活动主要目标是确保流动性和保存资本，主要市场风险是利率敏感性[135] - 利率立即变动100个基点对公司现金等价物和短期投资的公允价值无重大影响[135] - 公司未来打算将现金等价物和短期投资组合维持在由美国国债等组成的机构市场基金中[135]