财务数据关键指标变化 - 2019 - 2015年公司营收分别为1000千美元、1000千美元、100千美元、0千美元、0千美元[30] - 2019 - 2015年研发费用分别为2674千美元、5268千美元、4640千美元、4180千美元、2560千美元[30] - 2019 - 2015年经营亏损分别为7156千美元、7826千美元、11966千美元、7183千美元、4069千美元[30] - 2019 - 2015年年度亏损分别为5893千美元、5569千美元、12913千美元、12125千美元、4202千美元[30] - 2019 - 2015年基本和摊薄后每股亏损分别为 - 0.30美元、 - 0.39美元、 - 1.37美元、 - 2.11美元、 - 4.36美元[30] - 2019 - 2015年加权平均普通股股数分别为19368千股、14205千股、9457千股、5756千股、963千股[30] - 2019 - 2015年现金及现金等价物分别为4385千美元、5163千美元、3947千美元、6758千美元、10558千美元[33] - 2019 - 2015年营运资金分别为4756千美元、5200千美元、4010千美元、13625千美元、9606千美元[33] - 2019 - 2015年总资产分别为14718千美元、14723千美元、14183千美元、14914千美元、10812千美元[33] - 2019 - 2015年总负债分别为 - 3859千美元、 - 3719千美元、 - 5495千美元、 - 1529千美元、 - 1383千美元[33] - 2015 - 2019年调整后运营亏损分别为4010千美元、6783千美元、9658千美元、7053千美元、5883千美元[34] - 截至2019年12月31日，公司因各类活动累计亏损约4950万美元[40] 公司业务产品现状 - 公司有一款FDA批准药物Consensi™，但未在相关地区开始销售；有两款肿瘤治疗候选药物NT219和CM - 24，均未获批上市[40] - 公司作为制药研发公司运营历史有限，目前仅收到Consensi™商业化协议的初始里程碑付款[41] - 公司分别于2013年、2017年和2020年从第三方获得FDA批准药物Consensi™、NT219和CM - 24的权利[126] 公司发展资金需求 - 公司需筹集额外资金实现战略目标，否则将影响未来运营和发展[42] - 公司长期资本需求不确定，受多种因素影响，如候选药物监管路径、商业化能力等[44][48] 药物研发及审批风险 - 若无法获得FDA和其他外国监管机构对候选药物的批准，公司将无法商业化这些药物[47] - 临床前研究、CMC和临床试验过程漫长、昂贵且结果不确定，公司在这方面经验有限[51][52] - 公司在候选药物的CMC、临床前研究和临床试验中面临多种风险，如制造延迟、结果不理想等[53] - 公司药物临床试验结果不确定，若不理想会影响监管批准及业务财务状况[55] - CM - 24首次人体临床试验于2015年启动，2017年中断，NT219未用于临床，安全性和有效性未知[64] - CM - 24和NT219临床试验可能因多种因素延迟或无法按计划完成，包括与监管机构达成共识、招募患者等问题[94] - 新冠疫情对CM - 24和NT219临床试验有未知影响，可能导致难以满足协议规定程序[96] - 公司与其他生物技术实体合作进行CM - 24和NT219临床试验可能面临额外延迟和费用，无法完成临床开发将增加成本并损害业务[97] - 公司未来临床试验患者招募可能遇困难，或致成本增加、影响试验进度和结果[100][107][108] - 公司依赖合作方开展CM - 24临床试验，若合作失败，临床开发和商业计划将受影响[109][110] - 公司临床试验可能无法证明候选疗法的安全性和有效性，导致监管审批和商业化受阻[102] - 公司药物候选物可能产生不良副作用，导致临床试验中断、监管审批延迟或拒绝[114][115] - 公司药物候选物制造复杂，生产可能遇困难，影响供应和成本结构[116][119] - CM - 24和NT219开发、市场接受度、报销覆盖和商业潜力存在不确定性[120] - CM - 24和NT219与第三方药物联合治疗可能增加成本，影响报销覆盖[121] - 临床研究CM - 24和/或NT219结果不佳，可能导致额外研究或放弃产品开发[103] 公司合作及运营风险 - 公司需建立合作或筹集资金，否则可能改变发展和商业化计划，合作也可能不成功[56][57] - 公司依赖第三方开展多项工作，存在多种风险，如结果受限、试验延迟等[58][59] - 公司当前业务模式基于新产品开发，Consensi™等产品安全性和有效性及市场接受度不确定[63] - 公司依赖第三方进行CMC、临床前研究和临床试验，第三方表现不佳会影响公司进度[67][71] - 公司依赖第三方数据管理，无法保证数据真实性和准确性，可能影响监管批准[72] - 公司依赖第三方制造药物，若供应不足或质量不达标，会延迟临床开发和商业化[73] - 公司依赖第三方供应API，若供应中断或更换供应商，会影响产品生产和业务[75][77] - 公司Consensi™药物产品于2018年5月31日获FDA批准，依赖第三方制造商按cGMP条件大规模生产，第三方或无法提升产能满足美国需求[80] - 公司和第三方制造商需遵守FDA和外国监管机构的cGMP法规，违规将面临制裁，影响业务和财务状况[81] - Consensi™药物产品和肿瘤治疗候选药物获批后需接受持续监管审查，审查结果可能导致产品退市、生产中断或限制标签和营销[82] - 公司与监管机构观点可能不同，若需对获批药物进行额外临床试验或测试，将面临巨额费用，甚至被撤销商业化批准[83] - 公司Consensi™药物产品仅获批用于同时治疗骨关节炎疼痛和高血压，推广非标签用途需补充新药申请并获批准，否则可能面临风险[87] - 公司销售和营销活动需符合FDA法规，违规将面临执法行动，损害业务和声誉[89] - 公司对获批产品进行修改可能需新的监管批准，否则可能召回或停止营销产品，影响业务和财务状况[93] 公司收购相关风险 - 公司考虑收购，但可能无法成功识别、完成或整合，还可能产生额外债务和费用[66] - 公司收购治疗候选药物可能使股东股权被稀释却无相应收益，此前和未来发行的美国存托股份会降低原股东股权和投票权[124] 公司许可协议风险 - 若公司未遵守许可协议义务或发生纠纷，将对业务和知识产权产生负面影响[122][123] - 若公司未履行与Yissum的许可协议义务或发生不可控事件，可能失去NT219治疗候选药物的权利、导致开发或商业化延迟或产生额外成本[127] 公司人员相关风险 - 公司在吸引和留住高级管理及关键人员方面面临竞争，若无法吸引和留住足够合格人员，可能影响治疗候选药物的开发和商业化[130][131] 外部环境影响 - 新冠疫情可能对公司收入、运营结果和财务状况产生不利影响，包括影响临床试验、产品供应和监管审批等[133][134][135][136] - 中国制药行业监管变化和政策调整可能影响Consensi™在中国的批准和商业化[138][139][140][141] - 子公司TyrNovo从以色列政府获得约550万新谢克尔（约160万美元）的研发资助，需按3% - 6%的年率支付销售产品和服务的特许权使用费，最高约550万新谢克尔（160万美元）[142][143][144] - 因需向以色列创新局支付特许权使用费，公司在为TyrNovo的治疗候选药物寻找商业化合作伙伴时可能遇到困难[142][144] - 以色列创新局的资助限制TyrNovo在以色列境外制造产品和转让技术诀窍的能力，可能影响其与境外实体的合作[146][147] - 公司转让IIA资助的技术需获批准，否则可能需支付高达资助金额600%的赎回费加利息[148] - 公司向以色列公司转让技术，受让方承担对IIA的责任后，虽无需支付赎回费，但需从销售交易收入中支付特许权使用费[149] - 2018年8月IIA更新规则，公司（跨国公司一部分）向集团实体授予使用资助技术的许可，需获批准并支付5%特许权使用费[152] - 2010 - 2016年美国超60万人死于阿片类药物过量，2017年达70237人，新的止痛药物或使Consensi™失去竞争力[160] - 公司产品Consensi™未获政府或第三方支付方报销，获批产品报销可能有延迟、额度不足等问题[162] - 第三方支付方寻求更大折扣和回扣，若产品价格或报销不足，公司投资回报将受影响[166] - 过去几年仿制药价格下降，仿制药公司利润和股价下跌，不确定对Consensi™营销的影响[167] - 美国有联邦和州提案限制医疗产品支出，可能影响公司产品销售和营收[168] - 2010年美国颁布《医疗改革法》，旨在扩大医保覆盖、控制医疗成本等，可能使公司产品选择减少或价格降低[170] - 《医疗改革法》改变了医疗融资方式和消费者、供应商购买习惯，若公司产品报销减少或费用增加，将影响业务和运营[171] - 医疗改革法或使美国政府成本增加，公司产品使用或报销减少会对业务产生不利影响[172] - 2017年12月通过的《减税与就业法案》消除了医疗改革法个人强制保险的处罚，2019年1月1日生效；2018年2月通过的《两党预算法案》废除了独立支付咨询委员会[173] - 2018年12月，德州地方法院裁定个人强制保险违宪，2020年1月21日美国最高法院拒绝加快审查第五巡回上诉法院的裁决，医疗改革法未来不确定[174] - 2016年6月佛蒙特州成为首个要求药企披露药品价格上涨理由的州，2018年10月10日《患者了解药品价格权利法案》和《了解最低价格法案》签署成为法律[178][179] - 公司若违反医疗相关法律法规，可能面临处罚，合规成本高[175][177] - 公司可能面临重大药品产品责任索赔，会耗费时间和成本，影响保险获取和业务开展[184] - 全球经济不利会影响公司业务，如需求减弱、资本筹集困难、供应链中断和客户付款延迟[185] - 公司处理受管制物质面临风险，可能影响研发，且合规成本高[186] 法律诉讼及费用 - 知识产权侵权诉讼或其他法律挑战会耗费公司时间和金钱，影响产品开发和商业化[188] - 专利侵权时公司可能需寻求许可并支付费用，许可可能无法以可接受条件获得，影响业务[190] - 2018年5月，一名个人股东对公司提起金额为110万新谢克尔的类似索赔[191] - 截至2019年12月31日，公司因ISA调查和正在进行的集体诉讼产生约208.6万美元法律费用，已从保险公司获得140.3万美元报销[192] - 公司已向承销商支付约18.69万美元，以赔偿其在加州假定集体诉讼中的法律费用[192] - 2019年3月22日，公司就美国集体诉讼达成和解协议，集体诉讼方将获得总计200万美元赔偿[192] - 2019年8月13日，公司与ISA达成行政执行协议，公司需支付150万新谢克尔（约43万美元）罚款，分24个月支付[193][195] - 首席执行官Isaac Israel需支付20万新谢克尔（约6万美元）罚款，分12个月支付，并可能面临12个月担任高级官员的条件性禁令[195] - 前董事长Paul Waymack需支付10万新谢克尔（约3万美元）罚款，在协议批准后60天内一次性支付[196] - 前首席财务官Simcha Rock需支付8万新谢克尔（约2万美元）罚款，分12个月支付，并可能面临6个月担任高级官员的条件性禁令[197] 产品专利及保密 - 公司正在中国和韩国等多个国家寻求Consensi™或治疗候选药物的监管批准，但在这些国家部分产品无专利保护[211] - 公司通过与相关方签订保密或非披露协议保护商业秘密，但这些协议难以执行且可能无法提供充分补救[212]