公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2020年9月30日，公司总资产为541,174千美元，较2019年12月31日的497,908千美元增长8.7%[17] - 2020年第三季度，公司总营收为98,912千美元，较2019年同期的14,700千美元增长572.9%[18] - 2020年前九个月，公司总营收为133,122千美元，较2019年同期的23,465千美元增长467.3%[18] - 2020年第三季度，公司净利润为8,791千美元，而2019年同期净亏损34,584千美元[18] - 2020年前九个月，公司净亏损65,009千美元，较2019年同期的68,269千美元有所收窄[18] - 截至2020年9月30日，公司普通股发行和流通股数为37,404股，较2019年12月31日的36,992股增加412股[17] - 截至2020年9月30日，公司股东权益总额为415,660千美元，较2019年12月31日的450,197千美元下降7.7%[17] - 截至2020年9月30日九个月，公司净亏损6.5009亿美元，2019年同期为6.8269亿美元[26] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损2.428亿美元，自成立以来一直处于亏损状态[29] - 截至2020年9月30日，公司现金、现金等价物和有价证券为2.898亿美元，管理层认为足以支持未来至少12个月的运营[29] - 2020年九个月经营活动净现金使用量为9352.9万美元，2019年同期为8219.9万美元[26] - 2020年九个月投资活动净现金提供量为1.11189亿美元，2019年同期为7940.5万美元[26] - 2020年九个月融资活动净现金提供量为604.6万美元，2019年同期为682.7万美元[26] - 2020年9月30日现金及现金等价物和受限现金期末余额为9455万美元，2019年同期为8064.7万美元[26] - 截至2020年9月30日，普通股股份为37404股，2019年12月31日为36992股[23] - 截至2020年9月30日，额外实收资本为6.58224亿美元，2019年12月31日为6.2781亿美元[23] - 2020年九个月基于股票的薪酬费用为2436.8万美元，2019年同期为1997.9万美元[26] - 2020年第三季度基本和摊薄每股净收益分别为0.24美元和0.23美元，2019年同期基本和摊薄每股净亏损分别为0.94美元；2020年前九个月基本和摊薄每股净亏损均为1.75美元，2019年同期为1.86美元[95] - 截至2020年9月30日，应计费用和其他流动负债为4435.6万美元，2019年12月31日为2484.6万美元[96] - 2020年前9个月经营活动净现金使用量为9352.9万美元，较2019年的8219.9万美元增加1130万美元[140][141] - 2020年前9个月经营活动净现金使用量由6500万美元净亏损、7390万美元营运资金变动和4540万美元非现金项目调整组成[142] - 2019年前9个月经营活动净现金使用量由6830万美元净亏损、710万美元非现金项目调整和690万美元营运资金变动组成[143] - 2020年前9个月投资活动提供的净现金为1.11189亿美元，包括2.045亿美元有价证券销售和到期收入，减去7940万美元有价证券购买和1400万美元物业及设备购买[140][144] - 2019年前9个月投资活动提供的净现金为7940.5万美元，包括2.18亿美元有价证券销售和到期收入，减去1.279亿美元有价证券购买和1070万美元物业及设备购买[140][145] - 2020年前9个月融资活动提供的净现金为604.6万美元，来自股票期权行使和员工股票购买计划下普通股发行所得款项[140][146] - 2019年前9个月融资活动提供的净现金为682.7万美元，来自股票期权行使和员工股票购买计划下普通股发行所得款项[140][147] - 截至2020年9月30日，公司累计亏损，累计赤字为2.428亿美元，预计未来几年继续亏损，需大量额外资金[148] 公司股东权益及股票相关数据变化 - 2020年第三季度，公司因行使股票期权增加268千美元股东权益，因员工股票购买计划增加1,192千美元股东权益[20] - 2020年第三季度，公司股票薪酬费用为8,035千美元，2019年同期为7,162千美元[20] - 截至2020年9月30日，2015年和2014年股票计划授权发行的普通股总数为1241.2917万股，其中232.1306万股可用于未来授予[85] - 2020年第三季度和前九个月的基于股票的薪酬费用分别为803.5万美元和2436.8万美元，2019年同期分别为716.2万美元和1997.9万美元[86][87] - 截至2020年9月30日，公司有6860万美元与股票期权和2015年员工股票购买计划相关的未确认基于股票的薪酬费用，预计在2.5年的加权平均期间内确认[86] - 2020年前九个月授予的股票期权加权平均授予日每股公允价值为24.08美元，行使的股票期权总数为356,302份，产生总收益420万美元，行使期权的总内在价值为940万美元[89] - 2020年1月，董事会授权在2015年员工股票购买计划下额外发行369,924股股票，截至2020年9月30日，该计划下授权发行的普通股总数为623,924股，其中448,011股仍可用于未来发行，2020年前九个月发行了55,499股[90] 公司可供出售证券相关数据变化 - 2020年第三季度，公司可供出售证券未实现净损失为487千美元，2019年同期为108千美元[18][20] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司无剩余期限超三年的可供出售债务证券[52] - 2020年9月30日，公司可供出售债务证券未实现净收益（损失）为 - 0.5百万美元和0.1百万美元，所得税费用为零[53] - 2020年9月30日止三个月和九个月，公司可供出售债务证券出售或到期实现净收益分别少于0.1百万美元和0.1百万美元[53] - 2019年9月30日，公司可供出售债务证券未实现净收益（损失）为 - 0.1百万美元和1.7百万美元，所得税收益（费用）分别少于0.1百万美元和 - 0.6百万美元[53] - 2019年9月30日止三个月和九个月，公司可供出售债务证券出售或到期实现净收益少于0.1百万美元[53] - 2020年9月30日，处于未实现损失状态的可供出售债务证券公允价值为13,728千美元，未实现损失为 - 11千美元[54] - 2019年12月31日，处于未实现损失状态的可供出售债务证券公允价值为61,118千美元，未实现损失为 - 34千美元[54] - 2020年9月30日止三个月和九个月，公司普瑞维尔（Prevail）上市权益证券实现和未实现净损失分别为7.5百万美元和8.3百万美元[55] - 2019年9月30日止三个月和九个月，公司普瑞维尔（Prevail）上市权益证券未实现收益（损失）为 - 2.2百万美元和29.4百万美元，无实现收益或损失[55] - 截至2020年9月30日，公司有价证券摊余成本为184,145千美元，未实现收益为12,443千美元，未实现损失为 - 11千美元，公允价值为196,577千美元[51] - 截至2020年9月30日，现金等价物和有价证券公允价值总计2.67382亿美元，其中一级公允价值计量为1150.3万美元，二级为2.55879亿美元；截至2019年12月31日，总计3.86539亿美元，一级为3213.5万美元，二级为3.54404亿美元[56] 公司资产相关数据变化 - 截至2020年9月30日，非上市权益证券账面价值为110万美元，2019年12月31日公司未持有此类证券[57] - 截至2020年9月30日，物业和设备净值为3887.1万美元，2019年12月31日为2897.3万美元[58] 公司租赁相关数据变化 - 公司于2018年11月签订9804 Medical Center Drive运营租赁协议，2020年9月起租，截至2020年9月30日，使用权资产为5060万美元，租赁负债为5250万美元[59][61] - 9804 Medical Center Drive租赁中，公司获1950万美元租户改良津贴，截至2020年9月30日，未报销金额为1720万美元，已记录相关物业和设备1730万美元[60] - 2020年10月，公司修订9712 Medical Center Drive租赁协议，将租期延至2027年2月，额外租赁付款为880万美元[64] - 2020年9月30日止三个月，公司重新评估Blackwell Road租赁期限，使用权资产和租赁负债减少70万美元；2020年11月行使终止权，需支付提前终止费40万美元[66][67] - 2020年第三季度运营租赁成本为99.7万美元，可变租赁成本为17.4万美元，总计117.1万美元；前九个月运营租赁成本为279.3万美元，可变租赁成本为57.5万美元，总计336.8万美元[71] - 截至2020年9月30日，公司运营租赁加权平均剩余租期为13.8年，加权平均折现率为5.4%[72] - 截至2020年9月30日，公司运营租赁未折现未来最低租赁付款总额为1.243亿美元，扣除相关项目后，运营租赁负债为6102.5万美元，非流动部分为5746.1万美元[72] - 9712医疗中心大道租约期限从2021年10月1日延长至2027年2月28日，可进一步延长[183] - 9712医疗中心大道约10833平方英尺办公空间，9714医疗中心大道约39421平方英尺办公和实验室空间将续租[184] - 续租首年9712医疗中心大道月租金27732.48美元（每平方英尺2.56美元），9714医疗中心大道月租金104301.40美元（每平方英尺2.65美元），前5个月免租[185] - 公司将于2021年9月30日终止布莱克威尔路租约，预计支付约43万美元提前终止费[187] 公司应收账款及收入相关数据变化 - 2020年第三季度和前九个月，公司应收账款增加额分别为1.00243亿美元和1.3722亿美元，扣除额分别为0.21057亿美元和0.53843亿美元[75] - 截至2020年9月30日，公司应收账款净额为1.2568亿美元，其中坏账准备为0.07678亿美元[76] - 截至2020年9月30日，公司递延收入为0.43亿美元，代表尚未履行的履约义务收到的款项[77] - 2020年第三季度，因AveXis的Zolgensma累计净销售额达10亿美元，公司确认8000万美元销售里程碑收入[80] - 2020年前九个月，公司与AveXis的许可和特许权使用费收入为1.24223亿美元[81] - 截至2020年9月30日，公司从AveXis记录的应收账款总额为9890万美元[81] - Abeona Therapeutics未支付2800万美元许可费，截至2020年9月30日，公司记录的应收账款为3010万美元[82] - 因评估Abeona Therapeutics的信用风险，公司截至2020年9月30日记录了770万美元的坏账准备[84] - 截至2020年9月30日的三个月，许可和特许权使用费收入从1470万美元增至9891.2万美元，增长8421.2万美元；九个月从2346.5万美元增至1.33122亿美元，增长1.09657亿美元[128][130][134] - 2020年第三季度Zolgensma销售额较2019年第三季度增长82%，Zolgensma特许权使用费收入从920万美元增至1880万美元；九个月从1010万美元增至4070万美元[132][136] - 2020年第三季度Zolgensma累计净销售额达10亿美元，公司确认8000万美元里程碑费用收入[132][136][138] - 截至2020年9月30日，公司对Abeona Therapeutics Inc.的应收账款为3010万美元，相关信用损失拨备为770万美元[131][135] 公司税务相关数据变化 - 由于公司经营亏损历史，截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司为其净递延所得税资产提供了全额估值备抵[91] - 2020年前九个月，公司因《CARES法案》中合格改良财产的变更记录了50万美元的当期所得税收益[92] 公司费用相关数据变化 - 2020年第三季度和前九个月与FOXKISER LLP的协议产生的费用分别为120万美元和360万美元，2019年同期分别为120万美元和290万美元[93] - 2020年第三季度研发费用为4396.8万美元，2019年同期为3569.2万美元；2020年前九个月研发费用为1.19114亿美元，2019年同期为90