收入和利润表现 - 公司净亏损1207.4万美元，较2018年同期的1588.8万美元亏损收窄24.0%[19] - 2019年第一季度净亏损为1207.4万美元，每股基本及摊薄净亏损为0.31美元，加权平均流通股为3844.7319万股[97] - 2018年同期净亏损为1588.8万美元，每股基本及摊薄净亏损为0.71美元，加权平均流通股为2234.5523万股[97] - 公司自成立以来一直报告净亏损，基本和稀释后每股净亏损相同，因为所有潜在普通股均具反稀释作用[81] 成本和费用表现 - 研发费用为735.3万美元，较2018年同期的1113.9万美元下降34.0%[19] - 研发成本在发生时计入费用，包括员工薪酬福利、设施成本、合同服务等[73] - 临床实验费用是研发费用的重要组成部分，外包给第三方，成本基于患者入组、临床中心激活等估计值计提[74] - 2019年第一季度折旧费用为20万美元，与2018年同期持平[102] - 2019年第一季度总租赁费用为55.2万美元，其中运营租赁费用为34.1万美元，可变租赁费用为20.3万美元，短期租赁费用为8000美元[117] - 2019年第一季度与2017年定期贷款相关的利息费用为40万美元，2018年同期为30万美元[129] - 2019年第一季度基于股票的薪酬费用总额为118万美元，其中研发费用519,000美元，一般及行政费用661,000美元[166] 现金及现金等价物变化 - 现金及现金等价物为3245.2万美元，较2018年12月31日的3740.3万美元下降13.2%[16] - 截至2019年3月31日，现金及现金等价物为3217.3万美元，受限现金为27.9万美元，现金流量表总额为3245.2万美元[50] - 截至2018年3月31日，现金及现金等价物为5822.8万美元，受限现金为40.5万美元（76美元+32.9万美元），现金流量表总额为5863.3万美元[50] - 截至2019年3月31日，现金等价物为48.9万美元，全部为货币市场基金，而2018年12月31日为1012.3万美元[99] 资产和投资状况 - 总资产为6248.2万美元，较2018年12月31日的4448.2万美元增长40.4%[16] - 短期存款和投资为1624.4万美元，2018年12月31日该项为0[16] - 截至2019年3月31日，公司短期存款和投资为1620万美元，现金及现金等价物和受限现金为3250万美元，其中俄罗斯子公司持有40万美元[39] - 预付款项及其他流动资产为1083.2万美元，较2018年12月31日的467.3万美元增长131.8%[16] - 截至2019年3月31日，财产和设备净值为179.9万美元，较2018年12月31日的212.7万美元下降[102] - 截至2019年3月31日，公司已发行和流通在外的普通股为44,788,025股[139] 融资活动 - 公司通过发行普通股净融资3094.2万美元[26] - 2019年1月公司完成公开募股，以每股1.50美元的价格发行20,000,000股普通股，扣除费用后净筹资3090万美元[130] - 2019年1月，公司完成公开发行，以每股1.50美元的价格发行22,188,706股普通股，总收益约3330万美元[205] - 2017年PIPE融资净收益约为4710万美元，用于营运资本和一般公司用途[135] - 2016年首次公开募股（IPO）以每股14.00美元的价格发行5,000,000股普通股，扣除费用后净筹资6450万美元[138] 负债和租赁情况 - 由于存在重大疑问，2017年定期贷款的所有应付款项在2019年3月31日均被分类为流动负债[41] - 截至2019年3月31日，应计费用总额为850万美元，较2018年12月31日的1170万美元下降，主要因应计外部研发成本从534.4万美元降至382.6万美元[104] - 截至2019年3月31日，公司2017年定期贷款未偿还本金余额为2100万美元[128] - 采用Topic 842后，公司确认了160万美元的使用权资产和180万美元的租赁负债[106] - 截至2019年3月31日，公司未来最低运营租赁付款总额为149.4万美元，运营租赁负债总额为142.8万美元[117] - 截至2019年3月31日，运营租赁的加权平均剩余租赁期为1.0年，加权平均贴现率为10%[118] 累计赤字和权益变动 - 累计赤字从2018年12月31日的2.804亿美元扩大至2.9247亿美元[16] - 截至2019年3月31日，公司累计赤字为2.925亿美元，较2018年12月31日的2.804亿美元增加1210万美元[39] - 普通股加权平均流通股数从2018年同期的2234.6万股增至3844.7万股，增长72.1%[19] - 累计其他综合收益（损失）在2019年3月31日的余额为-453.3万美元，其中外币折算调整部分为-453.5万美元，可供出售证券的未实现收益为2万美元[64] - 公司从2018年12月31日至2019年3月31日期间的其他综合收益为24,000美元，其中外币折算调整收益22,000美元，可供出售证券收益2,000美元[64] 经营活动现金流 - 经营活动所用现金净额为2024.0万美元，较2018年同期的1340.9万美元增加50.9%[26] 收入来源和确认 - 公司目前没有产品收入来源，预计在可预见的未来不会产生产品收入，所有收入至今均为合作和拨款收入[38] - 公司目前通过战略合作者的赠款、合作和许可协议产生收入[66] - 公司收入确认遵循ASC 606五步法模型，仅在很可能收回对价时应用该模型[65] - 在截至2019年3月31日的三个月内，公司因一次交付确认了不到10万美元的收入[185] 管理层讨论和指引 - 公司预计在可预见的未来将继续出现运营亏损，需要大量额外融资来维持运营和执行战略[39] - 公司认为其拥有完成SEL-212与Krystexxa的头对头二期试验的财务资源，但需要进行三期临床试验计划则需要额外外部资本[40] - 管理层已得出结论，由于在确保额外资本方面存在不确定性以及2019年3月31日的资本资源不足，对公司持续经营的能力存在重大疑问[40] 合作与许可协议 - 根据Spark许可协议，公司获得1000万美元首付款，并在2016年12月2日后的十二个月内收到两笔各250万美元的额外付款，总额500万美元[168] - 公司有资格为每个额外靶点选项收取最高200万美元的可变费用[168] - 假设成功开发和商业化，公司每个适应症有资格获得高达6500万美元的开发和监管里程碑付款，以及3.65亿美元的商业化里程碑付款[169] - 商业化后，公司有资格获得全球净销售额的分级特许权使用费，比例从中单位数到低双位数[169] - 公司与3SBio的许可协议规定，未来基于临床和监管里程碑的付款总额最高可达6250万美元[211] - 根据股票购买协议，公司以每股25.35美元的价格向Spark出售197,238股普通股，总收益500万美元[171] - 2017年10月31日，Spark行使第二收购权，以每股24.36美元购买205,254股普通股，总价500万美元[176] - 公司向MIT支付了总额220万美元的许可协议款项，以及40万美元与Spark股权投资的计算溢价相关的款项[173] - 截至2019年3月31日，与Spark协议相关的合同负债（递延收入）为1470万美元[186] - 公司确定前期付款中的1230万美元（1500万美元减去总计270万美元的股权公允价值）包含在交易价格中[180] 资助款项 - 公司从Skolkovo基金会获得总额高达270万美元的资助，覆盖研究计划总成本的48.5%[191] - 截至2019年3月31日，公司已从Skolkovo基金会收到200万美元资助款[191] - 公司估计有权确认来自Skolkovo资助的收入为180万美元，剩余20万美元记为合同负债[194] - 公司决定停止Skolkovo资助项目后，需退还少于10万美元的未使用资金，并报销10万美元的超额支出[195] - 截至2019年3月31日，资产负债表上仍有10万美元的合同负债[196] - 公司从美国国家药物滥用研究所获得高达810万美元的资助[197] - 截至2017年12月31日，公司已确认来自NIDA的资助收入720万美元，2018年第四季度确认90万美元[198] - 截至2019年3月31日，分配给剩余履约义务的交易价格总额为860万美元，预计未来12个月内确认其中8.9%的收入[199] 股权激励计划 - 2016年激励计划初始授权1,210,256股普通股，并于2019年第一季度自动增加898,871股，截至2019年3月31日，该计划下剩余1,759,539股可供未来发行[146] - 2018年诱导激励计划初始预留1,175,000股，2019年3月25日董事会批准额外预留2,000,000股，截至2019年3月31日，该计划下剩余1,500,000股可供未来授予[149][151] - 截至2019年3月31日，与未归属员工股票期权相关的未确认薪酬费用总额为1030万美元，预计在3.1年的加权平均期内确认[155] - 截至2019年3月31日，与未归属非员工股票期权相关的未确认薪酬费用总额为100万美元，预计在2.0年的加权平均期内确认[156] - 2019年第一季度授予员工股票期权的加权平均授予日公允价值为1.77美元，2018年同期为7.07美元[154] - 2019年第一季度员工股票期权行权的内在价值总额为10万美元[154] - 员工股票期权活动：2019年第一季度授予1,319,500股，行权115,600股，作废733,137股，截至2019年3月31日流通在外4,152,338股，加权平均行权价7.29美元[158] - 2019年第一季度授予50,000股限制性股票单位，加权平均公允价值为每股2.29美元，授予日估值约为10万美元[160] - 截至2019年3月31日，与限制性股票单位相关的未确认薪酬费用为110万美元，预计在3.4年的加权平均期内确认[161] - 截至2019年3月31日，公司为未来发行预留的普通股总数为8,947,568股[143] 会计政策 - 权证根据ASC 480-10和ASC 815-40分类为负债或权益，负债类权证按公允价值计量且变动计入损益[77][78][79] - 公司采用ASC 842租赁准则，将期限超过一年的租赁确认为使用权资产和租赁负债[83] - 公司为递延所得税资产计提估值备抵，将其减记至更可能实现的金额[75]