财务数据和关键指标变化 - 2019年第一季度确认收入不到10万美元，来自与Spark合作协议下的发货订单，而2018年第一季度无收入确认 [14] - 2019年第一季度研发费用为740万美元，2018年同期为1110万美元，减少原因是2019年第一季度初裁员致薪资和福利降低，以及SEL - 212的二期和三期临床项目费用 [14] - 2019年第一季度一般行政费用为450万美元，2018年同期为470万美元，成本降低主要因咨询费减少 [14] - 2019年第一季度净亏损1210万美元，合每股0.31美元，2018年同期净亏损1590万美元，合每股0.71美元 [14] - 截至2019年3月31日，公司现金、现金等价物、短期存款、投资和受限现金约4870万美元，预计现金余额足以支持运营至2020年第一季度 [14] 各条业务线数据和关键指标变化 痛风项目 - 3月宣布启动为期6个月的头对头COMPARE临床试验，比较SEL - 212与Krystexxa在成人慢性难治性痛风患者中的疗效和安全性，预计招募150名患者，主要终点是6个月时维持血清尿酸水平低于6毫克/分升 [11] - 预计在2019年第四季度提供6个月的中期数据，2020年第一季度公布完整的统计优势数据分析，COMPARE试验的中期结果将为计划于2019年第四季度启动的三期临床试验设计提供参考 [11] 基因治疗项目 - 去年宣布与欧洲财团CureCN合作，将ImmTOR技术与他们的AAV基因疗法用于Crigler - Najjar综合征，该项目工作持续推进 [7] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有16万慢性难治性痛风患者，目前只有小部分由风湿科医生治疗，SEL - 212有潜力满足该患者群体未被满足的需求，代表着超10亿美元的市场机会 [12] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 持续开发ImmTOR平台，为今年晚些时候的里程碑奠定基础，认为该平台技术潜力巨大，尤其在AAV基因疗法再给药方面 [6] - 加强管理和临床团队，3月任命Elona Kogan为总法律顾问兼公司秘书，Horacio Plotkin为临床开发主管 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对独特的ImmTOR平台感到兴奋，基于数据和医生反馈，对慢性痛风的后期资产尤其期待，期待在第四季度公布COMPARE试验的中期数据，也渴望挖掘AAV基因疗法再给药技术的价值 [15] 其他重要信息 - 电话会议中的某些言论属于前瞻性陈述，实际结果可能与这些陈述有重大差异，公司不承担更新这些前瞻性陈述的义务 [4] 问答环节所有提问和回答 问题1: 裸雷帕霉素和纳米颗粒包裹雷帕霉素在基因治疗中的区别 - 两者作用模式不同，包裹的雷帕霉素通过脾脏摄取，选择性诱导T载体细胞，在痛风项目临床中已得到验证，希望在基因治疗项目中也能看到相同效果，其作用机制是诱导耐受，而游离雷帕霉素是免疫抑制 [19] 问题2: 与Krystexxa相比，SEL - 212在注射第一个月约32%的患者出现痛风发作，Krystexxa的相应数据是多少 - 公司代表不了解确切的可比数据，但Krystexxa的总体痛风发作率在70%以上，且大多数发作出现在治疗的第一个月和第二个月，SEL - 212在第一个月发作率为33%，后续会逐渐降低，减少痛风发作是SEL - 212的主要差异化优势，因为发作常导致患者住院 [20][21][22] 问题3: COMPARE研究的患者招募情况如何，以及战略合作伙伴对ImmTOR平台的合作意向如何 - 公司对招募进展满意，3月下旬开始试验，在开设试验点和招募患者方面都按计划进行，该试验有两个活跃组，对患者有好处；公司不评论正在进行的讨论，但表示合作伙伴对ImmTOR平台持续感兴趣，因其是一个有痛风和基因治疗应用的平台，公司近期在华盛顿展示的数据也引起了很多关注，有具体情况会后续更新 [24][25]