收入和利润表现 - 第二季度净亏损1639.4万美元，较2018年同期的1879.6万美元收窄12.8%[17] - 上半年净亏损2846.8万美元，较2018年同期的3468.4万美元收窄17.9%[17] - 2019年上半年净亏损为2846.8万美元，较2018年同期的3468.4万美元改善17.9%[26] - 2019年第二季度净亏损1639.4万美元，每股亏损0.37美元；上半年净亏损2846.8万美元，每股亏损0.68美元[94] - 第二季度每股亏损为0.37美元，较2018年同期的0.84美元改善56.0%[17] 成本和费用 - 研发费用上半年为1948.7万美元，较2018年同期的2554.6万美元下降23.7%[17] - 2019年上半年股权激励费用为243.1万美元[26] - 2019年第二季度，公司确认的股权激励薪酬总额为125.1万美元，上半年为243.1万美元[160] - 2019年六个月期间与2017年定期贷款相关的利息支出为80万美元[125] - 2019年六个月期间的总租赁费用为110.7万美元，其中运营租赁费用为68.2万美元，可变租赁费用为41.4万美元[111] 现金及现金等价物状况 - 现金及现金等价物为3047.9万美元，较2018年末的3740.3万美元下降18.5%[15] - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物和受限现金总额为3047.9万美元，较2018年同期的6056.6万美元下降49.7%[26][46] - 2019年6月30日现金等价物为34.5万美元，较2018年12月31日的1012.3万美元大幅减少[96] - 公司俄罗斯子公司的现金余额约为40万美元，全部以美元持有[35][47] 现金流活动 - 2019年上半年经营活动所用现金净额为2743.7万美元，较2018年同期的3038.2万美元改善9.7%[26] - 2019年上半年融资活动提供现金净额为3147.9万美元，主要来自发行普通股净收入3094.2万美元[26] - 2019年上半年投资活动所用现金净额为1127.4万美元，主要用于购买短期投资1818.8万美元[26] 融资活动 - 通过发行普通股（扣除发行成本）净融资3094.2万美元[20] - 公司于2019年1月完成公开发行，以每股1.50美元的价格出售22,188,706股普通股，净收益为3090万美元[126] - 公司通过ATM发行计划出售164,926股普通股，获得净收益约40万美元[128] - 2017年PIPE融资中，公司向机构投资者发行2,750,000股普通股，每股价格16.00美元[130] - 2017年PIPE融资中，公司向董事Timothy Springer发行338,791股普通股，每股价格17.71美元[130] - 2017年PIPE融资净收益约为4,710万美元[131] - 公司IPO发行5,000,000股普通股，每股公开发行价14.00美元，净收益6,080万美元[134] - 公司IPO额外发行289,633股普通股，获得额外净收益约370万美元，IPO总净收益达6,450万美元[134] - 在2019年1月的后续公开发行中，公司以每股1.50美元的价格发行了22,188,706股普通股，总收益约为3330万美元，其中董事及相关方参与了认购[192] 资产和投资 - 总资产为4694.7万美元，较2018年末的4448.2万美元增长5.5%[15] - 短期存款及投资为1148万美元，2018年末该项为0[15] - 截至2019年6月30日，公司累计赤字为3.089亿美元，短期存款和投资为1150万美元[35] - 可供出售证券投资总额为1.148亿美元，其中美国政府证券7489万美元，公司债券和商业票据3991万美元[93] - 美国政府证券平均到期日为33天，公司债券平均到期日为122天，商业票据平均到期日为32天[97][98] - 所有可供出售证券均未出现12个月或更长的未实现亏损，公司认为不存在非暂时性减值[93] - 公司物业和设备净值从2018年12月31日的212.7万美元下降至2019年6月30日的162万美元，降幅为23.8%[99] - 累计折旧从2018年12月31日的455.2万美元略降至2019年6月30日的442.4万美元[99] 负债和权益 - 股东权益从2018年末的赤字541.8万美元转为盈余5.6万美元[15] - 累计赤字扩大至3.08871亿美元[15] - 截至2019年6月30日，公司累计赤字为3.089亿美元[35] - 由于上述持续经营疑虑，2017年定期贷款的全部未偿还金额已被分类为流动负债[37] - 应计费用总额从2018年12月31日的1170万美元大幅下降至2019年6月30日的578.9万美元，降幅为50.5%[100] - 外部研发成本应计费用从534.4万美元降至181.6万美元，降幅为66%[100] - 2019年采用新租赁准则后，公司确认160万美元使用权资产和180万美元租赁负债[101] - 截至2019年6月30日，未来最低租赁付款总额为112.2万美元，租赁负债现值为108.5万美元[111] - 截至2019年6月30日，2017年定期贷款未偿还本金余额为2100万美元[124] - 公司确认与Spark许可协议相关的合同负债（递延收入）为1590万美元，其中100万美元为流动负债，1490万美元为非流动负债[180] - 截至2019年6月30日，合同负债总额从期初的1477.7万美元增加至1600.6万美元，新增部分为125.2万美元，扣除额为2.3万美元[191] 股权激励和薪酬 - 潜在稀释性普通股等价物总计500.8万股，包括463.7万份股票期权、27.5万个未归属限制性股票单位和9.56万份认股权证[94] - 截至2019年6月30日，员工股票期权未确认薪酬费用为930万美元，预计摊销加权平均期限3.0年[148] - 截至2019年6月30日，非员工股票期权未确认薪酬费用为90万美元，预计摊销加权平均期限1.7年[149] - 截至2019年6月30日，员工股票期权未偿付数量为4,175,059份，加权平均行权价为6.95美元，总内在价值为7.2万美元[151] - 截至2019年6月30日，非员工股票期权未偿付数量为462,404份，加权平均行权价为5.96美元，总内在价值为1.7万美元[151] - 2018年第四季度授予的175,000份限制性股票单位加权平均公允价值为每股6.03美元，总价值约为110万美元[152] - 2019年第一季度授予的50,000份限制性股票单位加权平均公允价值为每股2.29美元，授予日价值约为10万美元[153] - 截至2019年6月30日，未确认的薪酬费用为100万美元，预计在3.2年的加权平均期内确认[154] - 截至2019年6月30日，员工持股计划（ESPP）下剩余可供未来发行的股票为752,668股[159] 合作协议与收入确认 - 公司收入主要通过与战略合作方的赠款、合作和许可协议产生[63] - 根据Spark许可协议，公司已收到1500万美元的首付款，并有资格获得最高4.3亿美元的开发和监管里程碑付款以及最高36.5亿美元的商业化里程碑付款[162][163][170] - 根据Spark股票购买协议，公司以每股25.35美元的价格向Spark出售了197,238股普通股，总收益为500万美元[166] - 公司将Spark许可协议和Spark购买协议合并评估为一项单独协议，与股票和未来收购权相关的270万美元被记录在权益中[169] - 截至2019年6月30日，分配给剩余履约义务的交易价格为930万美元，公司预计在未来12个月内确认其中约8.8%（约81.84万美元）的收入[190] - 公司从Skolkovo基金会获得了200万美元的赠款资金，但仅确认180万美元为收入，剩余20万美元记为合同负债[187] - 公司记录了与Spark协议相关的预付费用和其他资产调整，分别减少当期和长期资产20万美元和240万美元，并增加累计赤字260万美元[178] - 在截至2019年6月30日的六个月内，公司有两批交付，确认收入不足10万美元；而截至2018年12月31日的十二个月内，未确认任何与Spark许可协议相关的收入[179] - 根据与MIT的独家专利许可协议，公司因向Spark授予分许可而支付了220万美元，并就Spark股权投资的溢价支付了40万美元[197] - 公司与3SBio的许可协议已支付总计300万美元的前期和里程碑款项[198] - 截至2019年6月30日，与Spark协议的总交易价格更新为1830万美元，其中1160万美元分配给组合许可和供应义务，670万美元分配给期权义务的折扣[185] - 截至2019年6月30日，公司为MEE许可协议累计支付了40万美元的许可费，并有不到10万美元的应计费用[199] - 2019年8月6日，公司与AskBio签订了可行性研究与许可协议，以合作研究、开发和商业化某些AAV基因治疗产品[213] 会计政策和公允价值 - 公司采用ASC 842租赁会计准则，自2019年1月1日起在资产负债表上确认使用权资产和租赁负债[79][86] - 公司选择不分离租赁和非租赁组件，并将初始期限不超过12个月的租赁排除在资产负债表之外[81][85] - 公司尚未采用ASU 2016-13信用损失准则，该准则对2019年12月15日之后开始的年度生效[87] - 公司贷款应付的公允价值使用第二层级输入值进行确定[53] - 在截至2019年6月30日的六个月或截至2018年12月31日的年度内，公允价值层次结构内无任何转移[54] - 物业和设备按成本计量，使用直线法折旧，家具和固定装置为7年，实验室设备、软件和办公设备为5年，计算机设备为3年[55] - 研发成本在发生时计入费用，包括员工薪酬福利、设施成本、合同服务等[69] - 临床研究费用是研发费用的重要组成部分，外包给第三方，相关预付款记为预付资产[70] - 由于公司报告净亏损，所有期间的基本每股亏损和稀释后每股亏损相同[94] - 累计其他综合亏损为452.5万美元，其中外币折算调整亏损为452.8万美元，可供出售证券未实现收益为0.3万美元[61] 税务状况 - 公司尚未因不确定的税务状况而产生利息和罚款[73] - 公司认为其递延所得税资产很可能无法实现，因此为其全部净递延所得税资产计提了估值准备[201] - 由于2019年1月的股权发行导致所有权变更，公司认为约4950万美元的联邦和马萨诸塞州净经营亏损及税收抵免相关的递延所得税资产将无法在未来使用[203] - 在截至2019年6月30日的三个月和六个月内，公司均未记录当期或递延所得税费用或收益[200] - 截至2019年6月30日，公司没有未确认的税收优惠以及相关的应计利息和罚款[204] 风险与不确定性 - 管理层认为存在对公司持续经营能力的重大疑虑，因其资本资源不足且需要大量额外融资[35][36] - 公司长期资产未发生任何重大减值损失，因资产组的公允价值（以公司市值衡量）超过其账面价值[56] - 截至2019年6月30日，公司无任何资产负债表外安排[49] - 公司是各种其他合同纠纷和潜在索赔的一方，但认为这些事项的解决不会对其业务产生重大不利影响[212] 其他重要事项 - 在截至2019年6月30日的三个月内，公司为401(k)计划的供款总额均低于10万美元；在六个月内，供款总额均为10万美元[209] - 截至2019年6月30日，公司已发行普通股44,952,951股，授权股份200,000,000股[135] - 截至2019年6月30日，公司预留未来发行普通股总计8,947,568股[139]