财务数据和关键指标变化 - 2019年第二季度确认收入低于0.1百万美元，而2018年同期无收入确认 [30] - 2019年第二季度研发费用为1210万美元，2018年同期为1440万美元，减少原因是人员减少及部分项目完成 [31] - 2019年第二季度总务和行政费用为410万美元，2018年同期为440万美元，主要因法律费用减少 [32] - 2019年第二季度净亏损1640万美元，合每股亏损0.37美元，2018年同期净亏损1880万美元，合每股亏损0.84美元 [32] - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为4200万美元，截至3月31日为4870万美元 [33] 各条业务线数据和关键指标变化 慢性难治性痛风项目（SEL - 212） - 已完成的SEL - 212二期试验数据显示，66%的可评估患者在接受五次每月一次治疗后，血清尿酸水平维持在每分升6毫克以下 [21] - 接受五次SEL - 212治疗的患者中，仅35%在第一个月出现痛风发作，且在第二至五个月发作率持续降低 [22] - 与Krystexxa的头对头COMPARE临床试验正在招募患者，预计招募150人，预计今年第四季度提供中期数据分析，2020年第二季度提供完整统计优势数据分析 [24] AAV基因疗法项目 - 与AskBio达成战略合作，将结合双方技术进行人体概念验证试验，验证联合产品组合及患者重新给药的潜力 [11][12] - 与欧洲财团[POCM]的合作持续推进，预计POCM在2019年下半年获得德国药品监管机构的科学建议以指导临床试验设计 [14] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 专注于ImmTOR平台的合作，认为其有潜力改变需要静脉注射的基因疗法，战略合作伙伴关系能为患者提供差异化和持久的基因疗法解决方案 [15] - 慢性难治性痛风市场约有16万患者，目前仅小部分患者接受治疗，SEL - 212有望满足该患者群体未被满足的需求，市场机会超10亿美元 [25][28] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司独特平台有广泛潜力，对慢性难治性痛风的后期资产尤其乐观，期待第四季度公布COMPARE试验中期数据 [35] - 渴望通过AAV基因疗法的重新给药潜力释放平台价值，并推进与AskBio等的合作 [35] 其他重要信息 - 2019年7月，公司迎来Alison Schecter博士担任首席医疗官 [16] - 2019年6月，Rainier Therapeutics的Scott Myers加入公司董事会 [17] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 与AskBio合作对财务的近期影响以及公司开展其他合作的能力 - 合作在2019年对财务影响较小，明年会指导成本情况，此次合作不限制公司未来开展其他合作 [39] 问题2: 是否收到Spark选择加入其他适应症的最新消息 - 公司与Spark保持联系，Spark仍有机会选择加入除A型血友病外的四个额外适应症，有消息会更新 [45] 问题3: SEL - 212的III/IV期试验会在中期数据读出之前还是之后开始 - 原计划III期和COMPARE试验并行，目前因资金问题受限，计划仍为在第四季度开始III期试验 [49] 问题4: 中期数据读出预计涉及的患者数量范围 - 公司未给出相关指导，但承诺在今年年底进行中期数据读出，会为最终读出提供参考 [50] 问题5: 再治疗开发的一般财务安排以及Spark选择加入额外项目的截止日期 - 公司不评论潜在的预付款和特许权使用费，Spark预计在第四季度末决定是否加入另外四个适应症 [51] 问题6: 第四季度中期数据读出是否会有统计分析以及是否会采用类似二期试验的格式 - 第四季度进行数值读出，最终读出进行统计分析，因是开放标签试验，读出无惩罚 [55] 问题7: 若资源充足，是否有计划开发内部基因疗法项目 - 公司有MMA和OTC两个内部基因疗法项目，计划将MMA项目纳入与AskBio的合作中 [56] 问题8: 与AskBio的合作协议除MMA项目外是否有其他开发计划 - 会与AskBio一起追求多个适应症，第一个是肝脏相关疾病，后续会有更多适应症并适时公布 [63] 问题9: 与AskBio的成本和利润分配是否为50 - 50 - 是50 - 50的合作，双方平等分担成本和分享利润，共同开发、制造和商业化产品 [64]