收入和利润（同比环比） - 2019年第三季度净亏损为1199.4万美元，较2018年同期的1600.1万美元改善25.1%[18] - 2019年前九个月净亏损为4046.2万美元，较2018年同期的5068.5万美元改善20.2%[18] - 截至2019年9月30日九个月，公司净亏损为4046.2万美元，较上年同期的5068.5万美元亏损收窄20.2%[26] - 2019年第三季度净亏损为1199.4万美元，基本和稀释后每股净亏损为0.26美元[93] - 2019年前九个月净亏损为4046.2万美元，基本和稀释后每股净亏损为0.94美元[93] - 2019年第三季度每股基本及摊薄净亏损为0.26美元，较2018年同期的0.71美元改善63.4%[18] 成本和费用（同比环比） - 2019年第三季度研发费用为810.4万美元，较2018年同期的1188.5万美元下降31.8%[18] - 2019年前九个月研发费用为2759.1万美元，较2018年同期的3743.1万美元下降26.3%[18] - 2019年第三季度总租赁费用为55.5万美元，其中经营租赁费用34.1万美元，可变租赁费用21.1万美元[110] - 2019年第三季度和九个月，与2017年定期贷款相关的利息费用均为40万美元和120万美元[122] - 截至2019年9月30日的九个月内，公司确认的基于股票的薪酬费用总额为373.4万美元，其中研发费用146.8万美元，行政费用226.6万美元[159] 现金及流动性状况 - 现金及现金等价物与受限现金总额为3592.2万美元，较2018年底的3768.2万美元下降4.7%[16] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物及受限现金总额为3590万美元，较2018年12月31日的7102.7万美元减少49.5%[26][35] - 截至2019年9月30日九个月，经营活动所用现金净额为3855.9万美元，较上年同期的4641.3万美元减少16.9%[26] - 截至2019年9月30日九个月，融资活动提供现金净额为3650.7万美元，主要来自发行普通股净收益3094.2万美元及私募配售净收益571.5万美元[26] - 截至2019年9月30日，公司持有的3590万美元现金及等价物中，有40万美元为其俄罗斯子公司专用于运营的资金[35] - 截至2019年9月30日，公司受限现金余额为165.8万美元，其中137.9万美元为长期受限现金[46] - 截至2019年9月30日，公司在俄罗斯银行账户持有约40万美元，全部为美元[47] - 截至2019年9月30日，公司现金等价物为688万美元，全部为货币市场基金[95] - 公司预计在可预见的未来将继续产生经营亏损，并需要大量额外融资以维持运营和执行战略[35] - 管理层认为，由于资本资源不足，对公司能否在财务报表发布后一年内持续经营存在重大疑虑[36] 资产、负债及权益变动 - 截至2019年9月30日，公司总资产为3954.4万美元，较2018年底的4448.2万美元下降11.1%[16] - 截至2019年9月30日，累计赤字为3.20865亿美元，较2018年底的2.80403亿美元增加14.4%[16] - 截至2019年9月30日，公司累计赤字为3.209亿美元，较2018年12月31日的2.804亿美元增加14.4%[35] - 截至2019年9月30日，流通普通股为4819.6387万股，较2018年底的2247.1776万股增加114.5%[16] - 应计费用总额从2018年12月31日的1170万美元大幅下降至2019年9月30日的531.6万美元，降幅约54.6%[97] - 截至2019年9月30日，物业和设备净值为145.2万美元，累计折旧为458.4万美元[96] - 2019年第三季度折旧费用为20万美元，前九个月折旧费用为50万美元[96] - 公司于2019年1月1日采用新租赁准则，确认使用权资产160万美元和租赁负债180万美元[98] - 截至2019年9月30日，经营租赁负债总额为73.4万美元，加权平均剩余租赁期为0.5年，加权平均折现率为10%[110][111] - 2017年定期贷款未偿还本金从2018年底的2100万美元降至2019年9月30日的2030万美元[120] - 截至2019年9月30日，2017年定期贷款未来最低本金和利息支付总额为2267.3万美元，其中2020年需支付916.3万美元[121] - 截至2019年9月30日，公司贷款应付账面的账面金额近似其估计公允价值[50] - 截至2018年12月31日，累计其他综合收益（亏损）为-455.7万美元，主要由-455.7万美元的外币折算调整构成[60] - 在截至2019年9月30日的期间，其他综合收益为2.4万美元，使累计其他综合收益（亏损）余额变为-453.3万美元[60] 收入来源与合作协议 - 公司目前没有产品收入来源，所有收入均来自合作和赠款[34] - 公司收入主要通过与战略合作方的资助、合作和许可协议产生，用于候选产品的开发和商业化[62] - 协议条款通常包括预付款、与开发/监管/商业目标相关的里程碑付款、许可产品净销售额的特许权使用费、研发费用报销/分摊以及共同推广安排产生的利润/亏损分摊[63] - 与Spark Therapeutics的许可协议包含总额1500万美元的前期现金付款，并有资格获得高达6500万美元的开发和监管里程碑付款，以及每个适应症高达3.65亿美元的商业化里程碑付款[161][162] - 公司确定与Spark的协议包含五个不同的履约义务，交易价格中的未来里程碑付款和销售特许权使用费均被视为可变对价，截至2019年9月30日均受到限制[169][171][172] - 公司从Spark交易中获得的首付款为1230万美元，其中710万美元分配给综合许可与供应义务，520万美元分配给期权义务折扣（每个期权130万美元）[173] - 截至2019年9月30日，与该协议相关的合同负债（递延收入）为1590万美元，其中100万美元为流动负债，1490万美元为非流动负债[178] - 截至2019年9月30日，交易价格总额为1830万美元，其中1160万美元分配给综合许可与供应义务，670万美元分配给期权义务折扣（每个期权170万美元）[183] - 公司从Skolkovo基金会获得总计200万美元的资助款，但仅确认180万美元为收入，剩余20万美元记为合同负债[185] - 截至2019年9月30日，分配给剩余履约义务的交易价格总额为930万美元，公司预计在未来12个月内确认其中约8.8%（约81.84万美元）的收入[188] - 在截至2019年9月30日的九个月中，合同负债（递延收入）期初余额为1477.7万美元，期间增加125万美元，减少2.3万美元，期末余额为1600.4万美元[189] - 公司与AskBio将平均分摊合作产品的研发和商业化成本，各方按承担成本比例分享产品净利润[197] - 截至2019年9月30日的九个月内，公司未确认任何AskBio许可下的合作费用[199] - 公司根据ASC 730将合作方报销款项记为研发费用的抵减项[201] 融资与资本活动 - 2019年前九个月通过股票发行（扣除发行成本）净融资约3673.4万美元[21] - 公司于2019年8月通过私募发行3,178,174股普通股，净筹资约570万美元，每股价格1.81美元[123] - 公司于2019年1月完成后续公开发行，以每股1.50美元的价格发行20,000,000股普通股，并通过超额配售权额外发行2,188,706股，扣除承销折扣和费用后净收益为3090万美元[124] - 公司于2017年8月提交了总额高达2亿美元的通用储架注册声明，并于2017年8月28日生效[125] - 根据与Jefferies LLC签订的销售协议，公司可进行总额高达5000万美元的“按市价”发行[126] - 在截至2019年6月30日的季度，公司根据销售协议出售164,926股普通股，净收益约为40万美元[129] - 公司于2017年6月完成PIPE融资，向机构投资者以每股16.00美元的价格出售2,750,000股普通股，向董事Timothy A. Springer以每股17.71美元的价格出售338,791股普通股及认股权证，扣除费用后净收益约为4710万美元[131][132] - 公司于2016年6月完成IPO，以每股14.00美元的价格发行5,000,000股普通股，净收益6080万美元，随后通过超额配售权额外发行289,633股，净收益约370万美元，IPO总净收益为6450万美元[135] - 2019年8月，公司完成私募配售，其中Timothy A. Springer博士购买160万股普通股，总购买价格289.6万美元[191] - 2019年1月，公司完成后续发行，其中Timothy A. Springer博士购买400万股普通股，总购买价格600万美元[191] - 根据Spark股票购买协议，公司以每股25.35美元的价格向Spark出售了197,238股普通股，总收益为500万美元[165] 股权与薪酬激励 - 截至2019年9月30日，潜在稀释性普通股等值物总计约567.5264万股，包括股票期权、未归属限制性股票单位和认股权证[93] - 截至2019年9月30日，公司已授权发行2亿股普通股，已发行并流通48,196,387股[136] - 截至2019年9月30日，公司为未来发行预留的普通股总计8,882,306股，包括未行使认股权证95,619股、可用于未来激励的股份3,207,042股、未归属限制性股票单位225,000股及已发行股票期权5,354,645股[140] - 截至2019年9月30日，2016年激励计划下未来可发行的股份为1,709,636股，2019年九个月期间该计划下的可发行股份数量增加了898,871股[142] - 截至2019年9月30日，与未归属员工股票期权相关的未确认薪酬费用为910万美元，预计在2.8年的加权平均期限内确认；与非员工股票期权相关的未确认薪酬费用为80万美元，预计在1.5年的加权平均期限内确认[148][149][150] - 员工期权未行权数量从2018年底的3,681,575份增至2019年9月30日的4,905,061份，加权平均行权价从9.49美元降至6.03美元，剩余加权平均合约期限为8.62年[152] - 员工已归属期权数量为1,180,429份，加权平均行权价为10.72美元，内在价值为5.7万美元[152] - 非员工期权未行权数量从2018年底的412,404份增至2019年9月30日的449,584份，加权平均行权价从6.44美元降至6.12美元[152] - 2019年第一季度授予了100,000份限制性股票单位，其中50,000份基于授予日收盘价2.29美元/股，价值约10万美元[153] - 截至2019年9月30日，未归属限制性股票单位数量为225,000份，加权平均公允价值为5.20美元/股[155] - 员工购股计划在截至2019年9月30日的九个月内新增授权股份224,717股，期间发行了17,205股，截至期末仍有747,406股可供未来发行[158] - 公司与董事Omid Farokhzad博士修订咨询协议，2019年1月1日至12月31日期间的补偿包括8.5万美元付款和7.5万股股票期权授予[193] - 在截至2019年9月30日的九个月中，公司向其创始人支付的咨询服务费用为40万美元[194] 租赁承诺 - 新总部租赁承诺总额为1579.4万美元，租期8年，预计2020年3月开始，首年月基础租金为20万美元/月[107][109] - 截至2019年9月30日，公司经营租赁负债的到期情况为：2019年剩余期间37.4万美元，2020年37.5万美元[110] - 公司于2019年1月1日采用ASC 842租赁会计准则，在资产负债表上确认了额外的租赁负债和使用权资产[85] 其他重要事项 - 公司自成立以来持续报告净亏损，因此基本和稀释后每股亏损相同[76] - 研发成本在发生时费用化，包括薪资福利、设施成本、合同服务等，不可退还的预付款在活动执行或货物收到时费用化[68] - 截至2019年9月30日及2018年12月31日，公司没有任何表外安排[49] - 在截至2019年9月30日的九个月及截至2018年12月31日的年度内，公允价值层级内无任何转移[54] - 管理层评估认为，资产组的公允价值（以公司市值衡量）超过其账面价值，因此在截至2019年9月30日和2018年9月30日的九个月内未确认任何重大减值损失[56] - 截至2019年9月30日和2018年12月31日，公司未持有可供出售的有价证券[92] - 2019年第三季度加权平均流通股为4640.7846万股，前九个月为4326.5909万股[93] - 公司已就授予Spark的分许可向MIT支付总计220万美元合同款，并就Spark股权投资的溢价支付40万美元[203] - 公司已根据3SBio许可协议累计支付300万美元首付款和里程碑付款[204] - 截至2019年9月30日，公司已根据MEE许可支付总计40万美元许可费，另有不足10万美元的许可费已计提[205] - 在截至2019年9月30日的三个月和九个月内，公司未记录当期或递延所得税费用或收益[206] - 公司已为其净递延税资产全额计提估值备抵[207] - 在截至2019年9月30日的九个月内，公司401(k)计划匹配供款分别为10万美元（2019年）和20万美元（2018年）[213] - 在截至2019年9月30日的三个月内，公司401(k)计划匹配供款均少于10万美元[213]