财务数据和关键指标变化 - 截至2019年第三季度末，公司现金、现金等价物、受限现金和短期投资为3590万美元，而截至2019年6月30日为4200万美元 [16] - 2019年第三季度研发费用为810万美元，2018年同期为1190万美元，减少原因包括COMPARE研究费用确认时间、人员减少导致薪资福利降低及前期工作项目完成 [18] - 2019年第三季度一般及行政费用为370万美元，2018年第三季度为410万美元，成本降低主要因法律和专业费用减少 [19] - 2019年第三季度净亏损1200万美元，合每股0.26美元；2018年同期净亏损1600万美元，合每股0.71美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 基因治疗业务 - 10月在ESGCT会议上展示四项临床前研究新数据，表明ImmTOR可解决基因治疗关键挑战，特别是重新给药限制，能实现重复给药并使首次给药转基因表达比单独使用AAV载体提高四倍 [10] - 与AskBio的合作预计2020年进入临床，将利用双方技术平台开展人体概念验证试验，验证产品组合及重新给药潜力 [11] 慢性难治性痛风业务 - 预计2019年底完成COMPARE试验（SEL - 212与pegloticase头对头试验）患者招募，2020年第一季度公布中期数据，2020年年中公布顶线统计优势数据 [8][14] - 2期剂量范围研究显示，在五个每月剂量队列中，SEL - 212使66%可评估患者血清尿酸水平维持在6mg/dL以下，且这些队列中仅35%患者在治疗第一个月出现发作 [13] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 与AskBio建立战略联盟，共同开发、制造和商业化一系列AAV基因疗法，预计2020年进入临床 [7] - 公司近期专注两大优先事项，即推进慢性难治性痛风的COMPARE研究和基因治疗管线 [20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为现金、现金等价物和受限现金足以满足2020年第一季度的运营需求 [16] - 管理层对SEL - 212帮助患者的潜力感到兴奋，认为其有潜力满足慢性难治性痛风这一疾病的重大未满足需求，代表着超10亿美元的市场机会 [8] 其他重要信息 - 第三季度完成570万美元融资，主要参与者为管理团队和董事会成员，按市场价格进行，展示了对ImmTOR平台广泛适用性的持续信心 [9] - 公司加强了高管管理团队，任命Alison Schecter为首席医疗官，Brad Dahms为首席财务官 [9] 问答环节所有提问和回答 问题1: 即将在风湿病学会会议上公布的数据有多少新内容及随访时间 - 公司将展示三张海报，数据比以往更详细，包括对痛风发作的具体分析（患者第一个月痛风发作率为35%，第二个月后无新的初始发作）以及血清尿酸控制与抗体使用之间相关性的深入分析 [26][28] 问题2: 与CureCN的合作有无更新及对方单药基因治疗研究进展 - CureCN未披露相关信息，公司指导不变，仍在等待德国当局的指导，目前因无实际更新未在本次财报电话会议提及，但仍按上季度指引推进，且公司目前更关注与AskBio的合作 [30] 问题3: 与AskBio合作的人体概念验证研究的规模、时长、时间安排及研发费用阶段情况 - 公司计划2020年与AskBio进入临床，其中一个项目是MMA，主要关注能否预防中和抗体形成，这将是一个观察终点，后续会提供更详细指导；完成COMPARE研究后研发费用将大幅下降，目前未对3期和基因治疗费用进行指引，且基因治疗试验规模较小 [35][39] 问题4: ImmTOR能否克服低水平预先存在抗体的问题 - 动物实验显示可以克服较低水平的突变抗体，但在人体研究中的情况有待观察 [43] 问题5: 基因治疗项目的时间安排 - 公司有MMA和OTC两个基因治疗项目，MMA将作为与AskBio合作的一部分进入临床，OTC仍处于临床前阶段，未确定进入临床时间，合作中的其他适应症也未披露和指引 [45] 问题6: 2020年第一季度SEL - 212中期数据将包含哪些内容 - 公司将关注SEL - 212和pegloticase在第三个月和第六个月的数值差异，后续临近数据公布时会提供更多更新 [46] 问题7: COMPARE试验时间安排有无变化 - 上季度曾指引有一个季度的延迟，原因是在孤儿病中使用全新试验点招募150名患者的时间比预期长，但目前招募率令人满意，数据公布时间未改变，仍预计2019年底完成招募 [50] 问题8: 与Spark的合作有无更新及是否选择更多适应症 - Spark获得ImmTOR用于治疗血友病A的许可，公司有权在年底前选择另外四个适应症，将在年底听取Spark意见后进行指引 [52] 问题9: 1月与FDA会议前可能无中期数据，此前有无2期会议，此次能提供哪些不同信息 - 去年12月有过2期结束会议，公司不披露与FDA的私下讨论内容，但COMPARE试验独立于3期，此次计划从FDA获得3期最终指导 [56]