收入和利润（同比环比） - 2020年第一季度净亏损1962万美元，较2019年同期的1207万美元亏损扩大62.5%[20] - 2020年第一季度基本和稀释后每股净亏损为0.21美元，较2019年同期的0.31美元有所收窄[20] - 公司2020年第一季度净亏损为1962万美元，2019年同期为1207.4万美元[93] - 2020年第一季度基本和稀释后每股净亏损为0.21美元，2019年同期为0.31美元[93] 成本和费用（同比环比） - 2020年第一季度研发费用为1472万美元，较2019年同期的735万美元增长100.3%[20] - 2020年第一季度总运营费用为1882万美元，较2019年同期的1187万美元增长58.6%[20] - 2020年第一季度股票薪酬总费用为140.9万美元，其中研发费用62.3万美元，一般及行政费用78.6万美元[163] 现金及流动性状况 - 现金及现金等价物从2019年12月31日的8990万美元下降至2020年3月31日的7260万美元，减少1730万美元（约19.2%）[18] - 2020年第一季度经营活动所用现金净额为1169.8万美元，较2019年同期的2024万美元有所改善[29] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物及受限现金总额为7430万美元，其中170万美元为与租赁承诺相关的受限现金，30万美元为俄罗斯子公司运营专用资金[39] - 截至2020年3月31日，公司货币市场基金公允价值为5052.8万美元，归类为一级资产[94] 资产与负债变化 - 应收账款从2019年12月31日的500万美元降至2020年3月31日的0美元[18] - 使用权资产从2019年12月31日的30.1万美元大幅增加至2020年3月31日的1184.7万美元[18] - 公司股东权益从2019年12月31日的840万美元盈余转为2020年3月31日的876万美元赤字[18] - 公司所有债务（2017年定期贷款）在2020年3月31日均被分类为流动负债[42] - 截至2020年3月31日，公司认股权负债公允价值为4239.5万美元，归类为三级负债[94] - 2020年第一季度三级认股权负债公允价值变动增加84.6万美元[100] - 截至2020年3月31日，公司财产和设备净值为113.4万美元，较2019年底的122.2万美元有所下降[101][102] - 截至2020年3月31日，公司应计费用总额为877.5万美元，较2019年底的1349.2万美元下降[104] - 公司新总部租赁（65 Grove Street）产生使用权资产和租赁负债1180万美元，年化贴现率为8.9%[108] - 截至2020年3月31日，经营租赁负债总额为11,865,000美元，其中流动部分为1,425,000美元，非流动部分为10,440,000美元[112] 债务与融资活动 - 截至2020年3月31日，2017年定期贷款未偿还本金余额为16.1百万美元（2019年12月31日为18.2百万美元）[122] - 截至2020年3月31日，2017年定期贷款未来最低本金和利息支付总额为17,712,000美元，其中2020年剩余部分为6,629,000美元[123] - 2020年第一季度，公司与2017年定期贷款相关的利息支出为300,000美元（2019年同期为400,000美元）[124] - 2020年第一季度，公司根据销售协议以平均每股约2.11美元的价格出售598,977股普通股，获得净收益110万美元[129] - 2019年12月融资中，公司出售普通股、认股权证及预融资认股权证获得净收益65.6百万美元，扣除交易成本和佣金4.4百万美元[132] - 2017年PIPE融资扣除配售代理费和发行费用后，获得净收益约47.1百万美元[136] 股权与资本结构 - 2020年第一季度加权平均流通股为9472万股，较2019年同期的3845万股增长146.4%[20] - 2020年第一季度加权平均普通股及预融资认股权证为94,723,513股，2019年同期为38,447,319股[93] - 截至2020年3月31日，公司已发行并流通的普通股为87,019,172股，授权股本为200,000,000股[141] - 截至2020年3月31日，公司流通在外的认股权证总计31,426,248份，加权平均行权价为1.12美元[140] - 截至2020年3月31日，为未来发行预留的普通股总计44,390,813股，其中31,426,248股用于认股权证行权，7,745,936股为已发行期权[145] 股权激励与薪酬 - 在2016激励计划下，2020年第一季度可发行普通股数量增加了3,453,022股，截至期末仍有2,416,239股可供未来发行[147] - 2020年第一季度授予员工股票期权的加权平均授予日公允价值为1.69美元，2019年同期为1.77美元[152] - 截至2020年3月31日，与未归属员工股票期权相关的未确认薪酬费用为1020万美元，预计在2.5年的加权平均期限内确认[153] - 2020年第一季度员工股票期权活动：授予1,708,309份，行权5,128份，作废753,914份，期末流通7,272,863份，加权平均行权价4.44美元[155] - 截至2020年3月31日，限制性股票单位的未确认薪酬费用为70万美元，预计在2.6年的加权平均期限内确认[156] - 在员工持股计划下，2020年第一季度发行了78,583股普通股，截至期末仍有1,532,077股可供未来发行[162] 合作与授权协议收入 - AskBio就庞贝病基因疗法许可协议向公司支付700万美元首付款[165] - 公司可能从AskBio获得最高2.37亿美元的开发、监管和销售里程碑付款[165] - 若产品商业化，公司有资格获得全球净销售额中个位数中高段的阶梯式分成[165] - 与Spark Therapeutics的协议包含总计1500万美元的预付款[173][183] - 公司可能从Spark获得最高4.3亿美元的里程碑付款（开发/监管6500万美元，商业化3.65亿美元）[174] - 公司有资格获得Spark产品全球净销售额中个位数中段到低两位数段的阶梯式分成[174] - 公司向Spark出售股票，初始197,238股售价500万美元，第二次205,254股售价500万美元[176][180] - Spark向公司支付了250万美元的里程碑付款，并以500万美元购买了205,254股普通股，每股价格为24.36美元，相当于通知日前30天平均日VWAP的115.0%[193] 合同负债与递延收入 - 截至2020年3月31日，与AskBio协议相关的合同负债为170万美元（短期）和530万美元（长期）[171] - 截至2020年3月31日，与Spark协议相关的递延收入合同负债为920万美元[189] - 截至2020年3月31日，分配给剩余履约义务的交易价格总额为1630万美元[201] - 截至2020年3月31日，资产负债表上仍有10万美元的合同负债，预计在2021年4月三年审计期结束后或更早解决时确认为收入[198] 研发活动与成本确认 - 研发成本在发生时费用化，包括人员薪酬、设施、外包服务等，预付款在相关活动执行或货物收到时确认费用[75] - 临床试验费用是研发支出的重要部分，大量外包给第三方，相关预付款记为预付资产并在服务履行时确认为费用[76] - 在截至2020年3月31日的三个月内，公司根据AskBio合作协定确认了120万美元的合作费用，双方实际发生的成本大致按50%分摊[210] 会计政策与估计 - 公司采用ASC 606五步法确认收入，包括识别合同、履约义务、交易价格、价格分摊及履约时确认收入[67] - 公司收入来源于与战略合作方的授权及合作协议，形式包括预付款、里程碑付款、销售分成、研发费用分摊及共促利润分成[68][69][70] - 对于可区分的知识产权许可，公司在许可转让时确认不可退还的预付款收入；若不可区分，则与其他履约义务合并处理[71] - 里程碑付款根据是否与公司履约努力直接相关来分配，并评估实现可能性以确定是否计入交易价格[72] - 公司为暂时性差异确认递延税资产和负债，并使用估值准备将递延税资产减记至很可能实现的金额[78] - 权证根据ASC 480和ASC 815-40分类为负债或权益，负债类权证需按公允价值计量且变动计入损益[80][81] - 公司对所有授予员工和非员工的股权激励采用公允价值法计量，在服务期内按直线法确认费用[82] - 公司根据ASC 842对租期超过一年的租赁确认使用权资产和租赁负债，并选择不分离租赁与非租赁组成部分[86][87] - 公司确定Spark协议包含五个独立的履约义务，并将1230万美元交易价格分配给这些义务[183][184][186] - 截至2019年12月31日年度，公司更新了交易价格中的可变对价估计，包含了应付给Spark的120万美元未报销款项[194] 持续经营风险与不确定性 - 公司目前没有产品收入来源，且预计在可预见的未来不会产生产品收入[38] - 公司经营活动自成立以来一直产生亏损和负现金流[39] - 截至2020年3月31日，公司累计赤字为3.554亿美元，较2019年12月31日的3.358亿美元有所增加[39] - 公司预计在可预见的未来将持续经营亏损，并需要大量额外融资以维持运营和执行战略[39] - 公司管理层认为存在重大疑问，质疑公司在财务报表发布后一年内持续经营的能力[40] - 公司财务面临COVID-19大流行带来的重大不确定性，可能影响其业务、收入和财务状况[41] 租赁承诺 - 截至2020年3月31日的三个月总租赁费用为673,000美元，同比增长21.9%（2019年同期为552,000美元）[112] - 截至2020年3月31日，经营租赁加权平均剩余租赁期为8.0年，加权平均贴现率为8.9%[113] 折旧与摊销 - 2020年第一季度折旧费用为20万美元，其中包含与新总部搬迁相关的加速折旧费用（低于10万美元）[103] 其他资产与负债 - 截至2020年3月31日，公司持有的俄罗斯银行账户资金约为30万美元，全部为美元[54] - 在截至2020年3月31日的三个月内，公司未确认任何重大的长期资产减值损失[64] 许可付款义务 - 截至2020年3月31日，公司已根据独家专利许可向MIT支付了总计220万美元的款项（用于授予Spark的分许可），以及与Spark股权投资的溢价相关的40万美元[214] - 截至2020年3月31日，公司已根据3SBio许可支付了总计300万美元的前期和里程碑付款，未来可能支付高达2100万美元（含ImmTOR平台产品）和4150万美元（不含ImmTOR平台产品）的里程碑款项[215] 政府资助 - 从项目开始到2020年3月31日，公司从Skolkovo基金会获得了200万美元的资助款[195] - 公司估计有权确认来自Skolkovo资助的180万美元收入，剩余的20万美元被记录为合同负债[196] - Skolkovo要求公司归还少于10万美元的未使用资助款，并报销10万美元被认为超支的费用[197]