财务数据和关键指标变化 - 第一季度末现金、现金等价物和受限现金为7430万美元 [14] - 第一季度经营活动净现金使用量为1170万美元，2019年同期为2020万美元 [14] - 第一季度研发费用为1470万美元，2019年同期为740万美元 [16] - 第一季度总务和行政费用为410万美元，2019年同期为450万美元 [17] - 第一季度净亏损1960万美元，合每股0.21美元，2019年同期净亏损1210万美元，合每股0.31美元 [17] 各条业务线数据和关键指标变化 SEL - 212业务线 - 慢性难治性痛风的SEL - 212头对头对比临床试验仍按计划进行，预计今年第三季度公布顶线数据，截至2020年4月，一半患者已完成研究，所有患者已达到3个月治疗期 [8][9] - SEL - 212的III期项目准备工作仍按计划进行，计划在2020年下半年启动 [10] 基因治疗业务线 - 与AskBio合作开发下一代AAV基因疗法组合，计划在2020年底进入临床，并在下半年提供初始概念验证研究的更多细节 [11] - 继续推进鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症的自有项目 [11] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将基因治疗项目作为关键优先事项，与AskBio合作开发下一代AAV基因疗法 [11] - 目前公司专注于将SEL - 212推进到III期临床，暂未提及加强痛风业务的类似计划，而竞争对手Horizon正在痛风领域开展额外的发现项目以保持领先地位 [51] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2020年第一季度因COVID - 19疫情带来挑战，但公司能够应对这些障碍，优先考虑患者和医疗服务提供者的健康与安全 [7] - 公司团队的努力使关键里程碑按计划推进，包括COMPARE试验顶线数据公布、SEL - 212的III期研究启动以及基因治疗项目进入临床 [19] - 公司致力于在基因治疗再给药方面取得突破，期待从ImmTOR平台创造更多价值 [20] 其他重要信息 - 公司任命Goran Ando博士为董事会成员，他将推动ImmTOR的发展 [12] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: COVID对COMPARE研究的影响，包括剂量错过比例、应急计划以及基因治疗概念验证的衡量标准 - 药物在专门输液中心给药，中心在疫情期间基本保持开放，虽有部分站点因COVID关闭2周，但患者可转至其他站点，目前未对研究产生重大影响，站点采取了安全措施，如远程医疗咨询、减少患者数量、消毒等 [24] - 已完成一半患者的研究且所有患者完成3个月治疗，正在制定应急计划以应对潜在退出情况，最坏情况下可进行患者分析和数据预测 [25] - 基因治疗概念验证是将基因疗法与ImmTOR一起给药，在给药后30 - 60天检查中和抗体的存在，若能预防抗体形成则表明可进行再给药 [27] 问题2: 关键试验的患者招募范围 - 关键试验将排除肾移植患者和曾接受Krystexxa治疗的患者，招募初治患者 [30] 问题3: 与风湿病专家交流中关于SEL - 212在COVID - 19情况下的好处 - SEL - 212每月给药一次，减少了患者与站点的接触，是一个积极因素；风湿病专家仍致力于治疗慢性难治性痛风患者，避免患者停药导致病情恶化和使用高剂量类固醇 [32] 问题4: 基因治疗平台从ASGCT会议数据中的收获以及MMA研究中母源中和抗体的情况 - 给携带MUT转基因抗体的小鼠幼崽同时使用ImmTOR和AAV载体，即使存在母源转移抗体，小鼠存活率也更高，且可进行再给药，最终所有小鼠都获救 [35] 问题5: COVID - 19影响下SEL - 212给药时间的灵活性以及基因治疗项目的相关问题 - 给药时间有±5天的灵活性，错过剂量可重新安排，站点关闭时可转至其他站点；血液检测也有灵活性，患者可去其他站点或实验室，还探索了上门采血服务 [37] - 未确定哪个基因治疗项目先进入临床，MMA是与AskBio合作项目的一部分；OTC项目仍在规划中；基因治疗初期希望证明首次给药后能预防中和抗体形成，最终目标是成功再给药 [38] 问题6: COVID - 19危机期间COMPARE研究中两组患者的退出情况以及痛风发作的分析方法 - 不推测数据，但认为SEL - 212每月给药一次是关键差异化因素，患者和研究人员在两组中都有积极性 [41] - 痛风发作是研究的次要终点，将分析发作次数，还可分析类固醇的伴随使用情况，医生在治疗中倾向减少类固醇使用，在COVID - 19危机期间更为明显 [42] 问题7: SEL - 212关键试验前是否会有永久首席医疗官以及协议修订的影响和统计计划 - 目前由Peter Traber担任代理首席医疗官，他经验丰富，团队也很有经验，可能会进行招聘，但目前Peter负责COMPARE试验和III期准备工作 [44] - 放宽纳入标准是为了加快招募速度，患者仍为严重慢性难治性痛风患者；研究旨在证明在血清尿酸控制方面的统计学优势，但未详细说明统计计划 [46][47] 问题8: SEL - 212试验的持续时间、是否有中期分析、FDA批准所需试验数量 - 计划进行两项6个月的安慰剂对照III期研究，其中一项有6个月安全延长期，计划今年下半年启动，完成招募后6个月和12个月分别有数据读出 [50] 问题9: 加强痛风业务的计划 - 目前公司专注于将SEL - 212推进到III期临床 [51] 问题10: AskBio合作项目进入临床的剩余关键事项 - 未确定具体适应症，公司负责ImmTOR的制造，AskBio负责AAV衣壳的制造，双方共同决定推进的适应症 [52]