现金及现金等价物增长 - 现金及现金等价物从2019年12月31日的8989.3万美元增长至2020年9月30日的1.46261亿美元，增幅达62.8%[17] - 截至2020年9月30日，现金及等价物与受限现金总额为1.476亿美元[39][49] 总资产增长 - 总资产从2019年12月31日的9956.9万美元增长至2020年9月30日的1.80996亿美元，增幅达81.7%[17] 递延收入增长 - 递延收入从2019年12月31月的167.4万美元大幅增长至2020年9月30日的6437.3万美元，主要来自合作收入[17] - 递延收入大幅增加9951.2万美元，主要来自合作款项[28] 净亏损扩大 - 九个月期间净亏损达5343万美元，较2019年同期的4046.2万美元扩大32.1%[19] - 公司九个月净亏损5343万美元，较上年同期的4046.2万美元扩大32%[28] - 公司净亏损2020年第三季度为972.9万美元，2019年同期为1199.4万美元[89] - 2020年前九个月净亏损5343万美元，2019年同期为4046.2万美元[89] 研发费用增长 - 研发费用在九个月期间达3941.4万美元，较2019年同期的2759.1万美元增长42.8%[19] 经营活动现金流改善 - 经营活动产生净现金流入4213.1万美元，去年同期为净流出3855.9万美元[28] 股权激励费用增长 - 股权激励费用为418.6万美元，较上年同期的373.4万美元增长12%[28] - 2020年前九个月股票薪酬总费用为418.6万美元，2019年同期为373.4万美元[168] 认股权负债公允价值变动 - 认股权负债公允价值变动在第三季度产生477.9万美元收益，但九个月期间仍录得360.6万美元损失[19] - 认股权负债重估产生360.6万美元费用[28] - 认股权负债公允价值从2019年底4154.9万美元下降至2020年9月30日2543.3万美元[90][95] - 认股权负债公允价值变动导致2020年前九个月产生360.6万美元收益[95] 累计赤字扩大 - 累计赤字从2019年12月31日的3.35753亿美元扩大至2020年9月30日的3.89183亿美元[17] - 累计赤字达3.892亿美元，较2019年底的3.358亿美元增长16%[39] 股东权益变化 - 股东权益从2019年12月31日的839.7万美元转为2020年9月30日的738.2万美元赤字[17] 普通股流通股数增长 - 普通股流通股数从2019年12月31日的8632.5547万股增至2020年9月30日的1.07235976亿股，增长24.2%[17][22] 授予与合作收入 - 第三季度单季授予与合作收入达464.6万美元，而2019年同期为零[19] 长期债务发行 - 长期债务发行获得净收益2483.8万美元[28] 财产和设备变化 - 2020年9月30日净财产和设备为136.3万美元，较2019年12月31日的122.2万美元增长11.5%[96] - 2020年9月30日累计折旧为416.3万美元，较2019年12月31日的478.1万美元下降12.9%[96] 应计费用变化 - 2020年9月30日应计费用总额为1128.5万美元，较2019年12月31日的1349.2万美元下降16.4%[97] - 2020年9月30日外部研发应计费用为579.9万美元，较2019年12月31日的437.9万美元增长32.4%[97] 租金费用增长 - 2020年第三季度租金费用为63.2万美元，较2019年同期的55.5万美元增长13.9%[103][104] - 2020年前九个月租金费用为209.4万美元，较2019年同期的166.2万美元增长26.0%[103][104] 贷款活动 - 2020年8月31日公司获得2500万美元A轮定期贷款，总贷款额度为3500万美元[106] - 贷款最终付款费用为230万美元，按贷款本金总额的9%计算[108] - 债务发行成本为40万美元，与2020年定期贷款相关[112] - 公司使用2020年定期贷款中的1370万美元偿还2017年定期贷款的全部未偿债务，并确认50万美元债务清偿损失[117] - 2017年定期贷款总额为2100万美元，于2017年9月13日全额发放[118] - 截至2020年9月30日，2020年定期贷款未偿还本金余额为2500万美元，2017年定期贷款为1820万美元[121] - 2020年定期贷款未来最低本金加利息支付总额为3350.5万美元，其中利息部分为625.4万美元[122] 股权融资活动 - 2020年8月公司提交S-3表格注册声明，计划发行最多2亿美元证券[123] - 2020年通过市场发行计划出售1,069,486股普通股，平均价格2.16美元/股，净收益210万美元[127] - 2020年6月与Sobi达成私募配售协议，以4.6156美元/股价格出售5,416,390股，总收益2500万美元[128] - 2019年12月私募发行融资6560万美元净收益，发行成本440万美元[134] - 普通权证公允价值在发行时为4070万美元，2019年底重估为4150万美元[134][135] - 2020年8月31日发行认股权证196,850股，行权价格每股2.54美元，公允价值为40万美元[115] 认股权证与期权 - 截至2020年9月30日，公司发行在外认股权证1388.85万份，加权平均行权价1.58美元[144] - 潜在稀释性普通股等价物包括股票期权7,487,154份和认股权证13,888,525份[89] - 认股权证估值使用95%波动率和0.28%无风险利率[94] - 认股权证预期存续期为4.23年，股息率为零[94] - 公司采用Black-Scholes模型进行认股权证公允价值计量[91] 股票薪酬 - 截至2020年9月30日，公司员工股票期权未确认薪酬费用为830万美元，预计在2.4年内摊销[158] - 2020年前九个月，公司股票期权行权数量为13,888,525股，而2019年同期为31,426,248股[149] - 2020年第三季度员工股票期权加权平均授予日公允价值为1.88美元，2019年同期为1.26美元[157] - 截至2020年9月30日，未归属限制性股票单位（RSU）未确认薪酬费用为60万美元，预计在2.2年内摊销[163] - 2020年第二季度因期权修改确认的后续股票薪酬费用低于10万美元[156] - 2020年前九个月，员工股票购买计划（ESPP）新增授权863,254股，2019年同期为224,717股[167] 股权激励计划 - 截至2020年9月30日，2016年激励计划剩余可发行股票为2,379,188股[151] - 2018年诱导激励计划剩余可授予股票为1,358,333股[153] - 员工股票购买计划（ESPP）截至2020年9月30日剩余可发行股票为1,500,448股[167] 合作与许可协议 - 与Sobi的许可协议包括7500万美元预付款和最高6.3亿美元的里程碑付款[169] - Sobi需承担SEL-212三期临床试验的全部预算开发成本[170] - 公司确认与Sobi协议的交易价格包含7500万美元预付款和500万美元的首位患者给药里程碑[175] - 截至2020年9月30日，公司确认与Sobi协议产生短期合同负债6270万美元及长期合同负债3510万美元[178] - Sarepta协议包含200万美元预付款及中高个位数分层销售分成[180] - 截至2020年9月30日，Sarepta协议产生长期合同负债170万美元，当期确认收入30万美元[185] - AskBio协议包含700万美元预付款及最高2.37亿美元里程碑付款[188] - AskBio的销售分成条款为全球净销售额的中高个位数百分比[188] - 截至2020年9月30日，AskBio协议产生短期合同负债170万美元及长期合同负债530万美元[193] - 2020年前九个月AskBio协议因未交付产品确认零收入[193] - 公司与Spark Therapeutics签订许可协议，获得1000万美元预付款和两笔各250万美元的额外付款（总500万美元）[195] - Spark可支付最高200万美元/目标的费用以获取最多4个额外靶点选项[195] - 每个适应症最高可获得6500万美元开发与监管里程碑付款及3.65亿美元商业化里程碑付款[196] - 商业化后公司可获得全球净销售额中个位数到低双位数百分比的分层特许权使用费[197] - 公司以2535美元/股向Spark出售197,238股普通股，募资500万美元[199] - Spark通过首次收购权以1541美元/股购买324,362股（总500万美元），通过二次收购权以2436美元/股购买205,254股（总500万美元）[204][212][214] - 协议总交易价格包含1230万美元预付款（扣除270万美元股权公允价值）[207] - 710万美元分配至综合许可与供应义务，520万美元分配至靶点选项折扣（每个选项130万美元）[207] - 截至2020年9月30日存在920万美元递延收入合同负债[210] - 2019年12月1日因靶点选项到期确认670万美元收入[209] 收入确认方法 - 收入确认按五步法模型执行 对Sobi等合作方采用产出法按实际交付比例确认[62][63] - 合作收入含预付款、里程碑付款、销售分成及研发成本分摊等要素[65] 研发成本处理 - 研发费用发生时计入当期损益 非退还预付款在服务执行时确认支出[71] - 临床试验成本由Sobi全额承担SEL-212相关开发费用（不含ImmTOR独立开发成本）[73] 金融工具公允价值计量 - 金融工具公允价值计量中认股权证负债采用第三层级不可观察输入参数[56] 长期资产减值测试 - 长期资产减值测试显示公司市值超过资产组账面价值 2020年前九个月未确认重大减值损失[59] 债务处理 - 债务发行成本作为债务折扣处理 按实际利率法摊销计入利息支出[60] 递延所得税资产 - 递延所得税资产以估值准备金调整至很可能实现金额[74] 权证分类标准 - 权证根据ASC 480-10和ASC 815-40标准划分负债或权益分类[76] 货币市场基金公允价值 - 2020年9月30日货币市场基金公允价值为3057.5万美元，全部归类为第一层级[90] 加权平均普通股数量 - 加权平均普通股和预融资认股权证数量2020年第三季度为105,325,788股，2019年同期为46,407,846股[89] 俄罗斯子公司现金持有 - 俄罗斯子公司持有约30万美元现金，全部以美元计价[50] 表外安排 - 公司无任何表外安排截至2020年9月30日及2019年12月31日[51] 现金流预测 - 研发投入导致运营亏损持续，预计现金流可支撑运营至2023年第一季度[39]