新药研发计划 - 公司计划在2019年第四季度或2020年第一季度完成POMC缺乏性肥胖和LEPR缺乏性肥胖的新药申请提交[64] - 公司预计在2019年底完成巴德 - 毕德氏综合征和阿斯特姆综合征的3期试验入组，并在2020年公布顶线数据[65] - 公司预计在2020年为RM - 853提交研究性新药申请[68] 人员结构 - 公司目前有70名员工，其中46人从事研发活动，10人从事预商业化活动，14人从事支持管理工作[69] 股权发行收入 - 2018年6月25日，公司公开发行659.18万股普通股，发行价为每股26.42美元，获得约1.742亿美元毛收入；2019年10月18日，公开发行932.4324万股普通股，发行价为每股18.50美元，获得约1.725亿美元毛收入[70] 累计亏损与净亏损情况 - 截至2019年9月30日，公司累计亏损2.924亿美元，2019年和2018年截至9月30日的三个月和九个月净亏损分别为3600万美元、1770万美元、1.078亿美元和4860万美元[71] 资金状况 - 截至2019年9月30日，公司现有现金、现金等价物和短期投资约为1.624亿美元，预计现有资金加上2019年10月公开发行所得资金至少可支持运营至2021年底[73] - 截至2019年9月30日，公司现有现金及现金等价物和短期投资约为1.624亿美元[100] 研发费用情况 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月研发费用分别为26572美元和10705美元，九个月研发费用分别为84641美元和31575美元[77] - 2019年第三季度，研发费用从2018年的1070.5万美元增至2657.2万美元，增加1586.7万美元，增幅148%；2019年前九个月，研发费用从2018年的3157.5万美元增至8464.1万美元，增加5306.6万美元，增幅168%[96][98] 销售、一般和行政费用情况 - 2019年和2018年截至9月30日的三个月销售、一般和行政费用分别为10535美元和8539美元，九个月销售、一般和行政费用分别为27135美元和19691美元[82] - 2019年第三季度，销售、一般和行政费用从853.9万美元增至1053.5万美元，增加199.6万美元，增幅23%；2019年前九个月，销售、一般和行政费用从1969.1万美元增至2713.5万美元，增加744.4万美元，增幅38%[96][98] 费用增长预期 - 公司预计未来研发费用和销售、一般及行政费用将显著增加[79][82] 股权奖励计划 - 截至2019年9月30日，公司在2017年股权奖励计划下预留了6,027,629股普通股[87] - 2017年计划规定，拥有公司总投票权低于10%的参与者，激励性股票期权行权价格不得低于授予日普通股公平市场价值的100%；拥有投票权超过10%的参与者，行权价格不得低于110%[89] 税收抵免与亏损结转 - 截至2018年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转额分别约为1.362亿美元和1.134亿美元，其中联邦净运营亏损结转额中有6310万美元可无限期结转；联邦和州研发税收抵免额分别约为290万美元和80万美元；联邦孤儿药税收抵免额为430万美元[94] 总运营费用与净亏损增幅 - 2019年第三季度，总运营费用从1924.4万美元增至3710.7万美元，增加1786.3万美元，增幅93%；净亏损从1768.6万美元增至3600.3万美元，增加1831.7万美元，增幅104%[96] - 2019年前九个月，总运营费用从5126.6万美元增至11177.6万美元，增加6051万美元，增幅118%；净亏损从4855.7万美元增至10777.3万美元，增加5921.6万美元，增幅122%[98] 现金流量情况 - 2019年前九个月，经营活动净现金使用量为9052.9万美元，主要由9790万美元的净亏损调整非现金项目构成，运营资产和负债变化反映现金使用约460万美元，同时收到租户改良补贴90万美元[103] - 2019年前九个月，投资活动净现金为11115.7万美元，融资活动净现金为151.1万美元，现金、现金等价物和受限现金净增加2213.9万美元；2018年前九个月，经营活动净现金使用量为4107.3万美元，投资活动净现金为 - 9942.3万美元，融资活动净现金为16453.3万美元，现金、现金等价物和受限现金净增加2403.7万美元[101] - 2018年前9个月经营活动净现金使用量为4110万美元，主要包括3950万美元净亏损及190万美元运营资产和负债变动[104] - 2019年前9个月投资活动提供的净现金为11.11亿美元，2018年前9个月为净购买短期投资9910万美元[105] - 2019年前9个月融资活动提供的净现金为150万美元，2018年前9个月为1.645亿美元[106] 费用预提情况 - 公司根据与合同研究组织（CRO）、合同生产组织（CMO）和顾问的报价及合同，对相关费用进行预提，若实际服务情况与估计不同，会相应调整预提或预付费用，目前估计费用与实际发生额无重大差异[86] 历史融资情况 - 2015 - 2017年发行A类优先股获8100万美元，2017年IPO获1.257亿美元，2018年和2019年公开发行普通股分别获1.63亿和1.613亿美元[110] 许可协议费用 - 与Ipsen、Camurus和Takeda的许可协议，若产品成功开发、获批和商业化，分别可能支付至多4000万、6475万和1.4亿美元[114] 租赁协议付款 - 修订后的波士顿总部租赁协议，未来最低付款总额为478.8万美元[116] 市场风险情况 - 公司不受外汇汇率变化带来的重大市场风险影响[119] 会计标准选择 - 公司选择不利用JOBS法案的会计标准过渡延期，将按其他上市公司要求采用新会计标准[120] 新兴成长公司相关情况 - 作为新兴成长公司，公司将依赖某些豁免，直至2022年12月31日或满足特定条件为止[121] - 若不再是新兴成长公司，非关联方持有的普通股市值低于一定标准，公司仍可作为较小报告公司享受披露要求缩减[121]