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Analyst’s Disclosure:I/we have no stock, option or similar derivative position in any of the companies mentioned, and no plans to initiate any such positions within the next 72 hours. I wrote this article myself, and it expresses my own opinions. I am not receiving compensation for it (other than from Seeking Alpha). I have no business relationship with any company whose stock is mentioned in this article. This article is intended to provide informational content and should not be viewed as an exhaustive an ...

公司动态 - 公司召开电话会议 宣布其探索性二期试验的初步数据显示 setmelanotide 在普拉德-威利综合征中显示出积极的疗效信号 [1][2] - 公司已发布相关新闻稿和演示文稿 投资者可在其官网投资者关系部分获取 [2] - 公司董事长、总裁兼首席执行官 David Meeker 将在会议上介绍这些数据 [3] 临床试验 - 试验为探索性二期试验 主要研究者为佛罗里达大学儿科内分泌学教授 Jennifer Miller 博士 [3] - 试验药物 setmelanotide 在普拉德-威利综合征患者中显示出积极的疗效信号 [2]

Rhythm Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:RYTM) stock is higher on Thursday, after the company shared preliminary results from its exploratory Phase 2 trial of setmelanotide in patients with Prader-Willi syndrome (PWS).PWS is a rare genetic disorder characterized by muscle weakness and feeding difficulties in infancy. An insatiable hunger and tendency toward severe obesity starting in childhood could follow.PWS also involves delayed development, intellectual disability, behavioral issues, and physical traits, suc ...

市场整体表现 - 美国股市表现不一 道琼斯指数在周四上涨超过600点 [1] 并购交易 - First Eagle同意以每股175美元 总计4.73亿美元的全现金交易收购Diamond Hill Investment Group Inc [1] - Diamond Hill Investment Group Inc 股价因此飙升45.3%至170.74美元 [1] 公司业绩与指引 - Planet Labs PBC 股价上涨29.7%至16.79美元 原因是公司第三季度销售额超预期 且发布的第四季度销售额指引高于预期 [2] - Planet Labs PBC 同时上调了其2026财年的销售额指引 该指引也高于预期 [2] - Vail Resorts Inc 股价上涨8.3%至153.30美元 此前公司公布了第一季度业绩 [2] 监管批准与业务进展 - Gemini Space Station Inc 股价上涨19.2%至13.54美元 因其子公司Gemini Titan, LLC已获监管机构批准 可向美国客户提供预测市场服务 [2] 临床试验进展 - Rhythm Pharmaceuticals Inc 股价上涨13.5%至119.00美元 此前公司公布了setmelanotide用于普拉德-威利综合征患者的探索性二期试验初步结果 [2] 融资活动 - Immunovant Inc 股价上涨8.5%至25.57美元 公司完成了5.5亿美元的普通股发行定价 [2] 行业动态 - Mosaic Co 股价大涨7.2%至25.47美元 在乌克兰据报袭击俄罗斯化肥厂后 化肥类股票普遍走高 [2] 其他显著上涨股票 - Nextdoor Holdings Inc 股价上涨22.9%至3.11美元 [2] - Candel Therapeutics Inc 股价上涨12.4%至6.52美元 [2] - VersaBank 股价上涨12.34%至14.52美元 [2] - Perpetua Resources Corp 股价上涨10.4%至28.37美元 [2] - iHeartMedia Inc 股价上涨10.1%至5.19美元 [2] - NovaBay Pharmaceuticals Inc 股价上涨9.5%至2.65美元 [2] - Idaho Strategic Resources Inc 股价上涨9.3%至43.62美元 [2] - Wayfair Inc 股价上涨6.9%至99.76美元 [2] - Centene Corp 股价上涨5.3%至40.72美元 [2]

Rhythm Pharmaceuticals (NasdaqGM:RYTM) Update / Briefing December 11, 2025 08:00 AM ET Company ParticipantsSeamus Fernandez - Senior Managing DirectorRaghuram Selvaraju - Managing Director of Healthcare Equity ResearchRohan Mathur - Equity Research AssociateMichael Ulz - Executive Director of Biotechnology Equity ResearchJennifer Miller - Professor of Pediatric EndocrinologyTazeen Ahmad - Managing Director in U.S. Equity ResearchDavid Connolly - VP and Head of Investor RelationsDerek Archila - Managing Dire ...

核心观点 - Rhythm Pharmaceuticals宣布其药物setmelanotide在治疗普瑞德-威利综合征的探索性2期试验中获得积极初步结果 数据显示在治疗3个月和6个月时 患者的BMI和食欲过盛有所降低 公司计划基于此推进该药物的3期注册试验 并已启动另一款每周给药一次的MC4R激动剂RM-718在PWS患者中的1期D部分研究 [1][2][4] 临床试验结果与数据 - **Setmelanotide 2期试验初步疗效数据**：在治疗3个月时 8名患者中有6名实现了BMI降低 在治疗6个月时 5名患者中有3名实现了BMI降低 其中两名患者较第3个月时降幅加深 一名患者保持不变 [6] - **Setmelanotide 2期试验初步疗效数据**：在7名可评估患者中 有6名在治疗3个月时实现了临床试验食欲过盛问卷分数的有意义降低 另一名患者基线及第3个月分数均为0 因此无法评估 [6] - **Setmelanotide 2期试验安全性及患者留存**：截至数据截止日 18名入组患者中有17名仍在接受setmelanotide治疗 安全性和耐受性结果与该药物既定的临床特征一致 [1][6][9] - **试验设计与患者情况**：该2期试验为单中心、开放标签研究 入组了18名6至65岁的PWS伴肥胖患者 试验时长从26周延长至52周 主要终点是安全性和耐受性 [3][8][9] 研发管线进展与计划 - **Setmelanotide后续开发计划**：公司计划在成功完成当前2期试验后 将setmelanotide推进至针对PWS的3期注册试验 [2] - **RM-718新研究启动**：公司已启动MC4R激动剂RM-718的1期试验D部分 该研究将招募最多20名PWS患者 是一项为期26周的开放标签试验 预计在2025年12月对首位患者进行筛查 [2][4] - **未来数据预期**：公司期待在2026年上半年获得更多数据 并继续探索MC4R激动剂对于该患者群体的潜力 [4] 疾病背景与市场机会 - **普瑞德-威利综合征疾病负担**：PWS是一种罕见的遗传性疾病 主要特征之一是从约2岁开始持续存在的饥饿感 全球估计影响约400,000人 美国约20,000人 目前能有效减少极端食欲过盛并解决低静息能量消耗的治疗选择非常有限 [10] - **未满足的临床需求**：PWS相关的食欲过盛和严重肥胖给患者带来严峻挑战 并常导致严重的健康并发症 [3] 公司及药物背景 - **公司定位**：Rhythm Pharmaceuticals是一家全球商业阶段的生物制药公司 专注于改变罕见神经内分泌疾病患者的生活 [1] - **核心产品已获批适应症**：公司的主导产品IMCIVREE® 即setmelanotide 是一种MC4R激动剂 已获美国FDA批准用于治疗因Bardet-Biedl综合征或特定基因缺陷导致的综合征性或单基因性肥胖 以降低并长期维持超重体重 该药物也在欧盟和英国获得授权用于类似适应症 [11] - **研发管线布局**：除setmelanotide外 公司正在针对其他罕见疾病推进广泛的临床开发计划 包括研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718 以及用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物套件 [11]

公司动态 - Rhythm Pharmaceuticals将于美国东部时间12月11日周四上午8点举行电话会议和网络直播，披露其setmelanotide用于普瑞德-威利综合征患者的探索性二期试验的初步数据 [1] 产品管线与适应症 - 公司核心资产为IMCIVREE® (setmelanotide)，这是一种MC4R激动剂，旨在治疗食欲过盛和严重肥胖 [4] - 在美国，setmelanotide获FDA批准，用于治疗2岁及以上因Bardet-Biedl综合征或经基因证实的POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的综合征性或单基因性肥胖的成人和儿科患者，以减轻并长期维持减重效果 [4][5] - 在欧盟和英国，setmelanotide获授权用于治疗与经基因证实的BBS或POMC/PCSK1/LEPR双等位基因功能缺失缺陷相关的肥胖及饥饿控制，适用于2岁及以上的成人和儿童 [4][6] - 公司正在推进setmelanotide针对其他罕见疾病的广泛临床开发计划，以及研究性MC4R激动剂bivamelagon和RM-718，并有一套用于治疗先天性高胰岛素血症的临床前小分子药物 [4] 产品使用限制与警告 - setmelanotide不适用于治疗因POMC、PCSK1或LEPR基因变异被归类为良性或可能良性所导致的肥胖，也禁用于与POMC、PCSK1、LEPR缺陷或BBS无关的其他类型肥胖 [7][8] - 对setmelanotide或IMCIVREE中任何辅料有严重超敏反应史的患者禁用 [7] - 主要警告和注意事项包括：皮肤色素沉着、现有痣颜色加深和新发黑色素细胞痣；性唤起障碍；抑郁和自杀意念；超敏反应 [9][10][11][12] - 在儿科人群中，处方医生应定期评估治疗效果，并评估减重对生长和成熟的影响 [13] - IMCIVREE不推荐在母乳喂养期间使用，当确认怀孕时，除非治疗益处大于对胎儿的潜在风险，否则应停药 [16] 不良反应 - 最常见的不良反应（发生率≥20%）包括皮肤色素沉着、注射部位反应、恶心、头痛、腹泻、腹痛、呕吐、抑郁和自发性阴茎勃起 [15]

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文章作者与发布平台 - 文章作者Terry Chrisomalis是生物技术领域的私人投资者，拥有多年利用其应用科学背景在医疗保健领域创造长期价值的经验 [2] - 作者运营名为Biotech Analysis Central的投资研究服务，提供深度生物技术公司分析，该服务在Seeking Alpha平台的订阅费用为每月49美元，年度计划可享受3350%折扣至每年399美元 [1] - 作者的投资研究小组拥有超过600篇生物技术投资文章库，包含一个10多只中小盘股票的投资组合模型，并为每只股票提供深度分析 [2] Rhythm Pharmaceuticals公司提及 - 作者此前曾撰写关于Rhythm Pharmaceuticals Inc的Seeking Alpha文章，题为“Rhythm：晚期研究胜利为罕见肥胖疾病带来改变” [2]