财务数据关键指标变化 - 公司2018年和2019年净亏损分别为2940万美元和3300万美元，截至2019年12月31日累计亏损1.295亿美元[138] - 截至2019年12月31日，公司有联邦净运营亏损结转额1750万美元（2038年到期）和1890万美元（可无限期结转），州净运营亏损结转额3350万美元（2039年到期）和10万美元（可无限期结转）[334] - 截至2019年12月31日，公司有联邦和州研发税收抵免结转额分别为200万美元和50万美元，若未使用，将于2039年到期[334] 融资与资金相关 - 公司2019年9月与Solar Capital Ltd.和硅谷银行重组贷款和担保协议，获得2000万美元定期贷款[153] - 公司开发产品项目耗时、昂贵且不确定，可能需要大量额外资金[143] - 公司若通过出售股票等方式筹集资金，可能会稀释股东所有权[146] 盈利与市场影响 - 公司预计在可预见的未来将产生重大且不断增加的亏损，可能永远无法实现或保持盈利[138] - 公司若无法实现盈利，将压低普通股市场价格，削弱融资、扩张业务等能力[140] 产品研发与审批计划 - 公司计划在2020年年中重新提交包含SmartDose药物输送系统的FUROSCIX新药申请[149] - 公司计划在2020年年中重新提交纳入SmartDose药物输送系统的FUROSCIX的NDA[157][164] - 公司打算利用505(b)(2)途径获得FUROSCIX的监管批准[171] 产品收入情况 - 公司尚未从FUROSCIX获得任何收入，不确定何时或是否能产生收入[141] 产品研发历史与变更 - 2018年6月公司收到FDA关于2017年8月提交的NDA的CRL，要求对sc2Wear Infusor进行设备修改[157] - 2019年2月公司停用sc2Wear Infusor，改用下一代SmartDose药物输送系统[164] 临床试验相关 - 公司支持评估利用FUROSCIX治疗对口服利尿剂反应降低且无需住院的心力衰竭患者的研究者发起的临床试验[167] 监管途径风险 - 若FDA不允许公司按预期采用505(b)(2)监管途径，获得FDA批准的时间和财务资源可能大幅增加[172] - 若FDA改变对505(b)(2)的解释或其解释在法庭上被成功挑战，可能延迟或阻止公司提交的任何505(b)(2)申请获批[173] 产品开发与商业化风险 - 公司产品候选药物是药物 - 设备组合产品，可能因监管时间限制和产品开发及审批过程的不确定性而导致开发和商业化延迟[174] - 即使产品候选药物获得批准，其商业成功也取决于医院网络、医生、患者、第三方支付者和医疗界的市场接受度[176] - 若无法成功获得FUROSCIX的批准或商业化，公司业务将受到重大损害，普通股价格将受到不利影响[169] 产品获批后风险 - 产品获批后若出现不良副作用，可能面临监管撤回批准、增加标签声明等后果，还会影响市场接受度和营收[177][178] 销售与营销风险 - 若无法建立销售和营销能力或与第三方合作推广FUROSCIX，可能无法产生收入[180] - 建立自有销售和营销能力存在费用和风险，可能导致产品推出延迟[181] 生产相关风险 - 公司依赖第三方生产产品，原材料供应受限或供应商变更可能导致生产延迟和成本上升[187] - 制药生产存在诸多困难，若无法满足商业要求或制造商违约，会影响产品获批和上市[188] 产品使用与市场接受风险 - 产品获批后，其成功依赖患者、医护人员和护理人员的正确使用，否则可能无法实现市场接受和有效商业化[190][191] - 即使产品被正确使用，个别设备仍可能出现故障，制造错误会影响市场接受度并增加诉讼风险[192] 产品责任诉讼风险 - 产品责任诉讼会分散资源、导致巨额负债并降低产品商业潜力[193] 国际市场风险 - 即使在美国获批，产品可能无法在其他司法管辖区获批和商业化，限制市场潜力[194] 产品报销风险 - 若无法获得和维持产品的覆盖范围和足够的报销水平，产品商业成功可能严重受阻[195] 竞争与专利相关风险 - 若FDA先批准竞争对手产品并给予独占期，公司类似产品505(b)(2)申请需等独占期结束才能获批[202] - 公司于2017年8月提交的FUROSCIX新药申请中，认证橙皮书中速尿无未到期专利[207] - 若提交Paragraph IV认证，专利所有者在收到通知45天内提起专利侵权诉讼，FDA对505(b)(2)新药申请的批准将自动暂停30个月[208] 法律法规合规风险 - 若公司未能遵守环境、健康和安全法律法规，可能面临罚款、处罚或承担成本，影响业务[210] - 公司产品名称需获FDA批准，若FDA反对，公司可能需采用替代名称并投入额外资源[213] - 若公司拓展国际业务，需遵守各国法律法规，遵守《反海外腐败法》成本高且困难[214][215] - 美国以外政府倾向实施严格价格控制，可能影响公司收入[218] - 公司获批产品需接受持续监管审查，可能面临上市后限制或撤市，违规将受处罚[219] 行业立法与监管变化 - 《患者保护与平价医疗法案》等立法和监管变化可能增加公司获得营销批准和商业化FUROSCIX的难度和成本[222][223] - 制造商在医疗补助药品回扣计划下法定最低回扣提高，品牌药为平均制造商价格的23.1%，仿制药为13.0%[225] - 2018年6月14日，美国联邦巡回上诉法院裁定联邦政府无需向第三方支付超过120亿美元的ACA风险走廊款项[226] - 自2019年1月1日起，个人强制保险条款取消[227] - 自2019年1月1日起，BBA修订ACA以填补大多数医疗保险药品计划的覆盖缺口[227] - 2011年预算控制法案触发政府项目自动削减，2025年前每个财政年度医疗保险向供应商付款总额削减2%，该削减在BBA下延长至2027年[230] - 2012年美国纳税人救济法案将政府追回供应商多付款项的诉讼时效从三年延长至五年[230] - 自2019年1月1日起，医疗保险优势计划可对B部分药物使用阶梯疗法[231] - 2018年10月，CMS提议新规则，要求通过医疗保险或医疗补助支付的处方药和生物制品的电视广告包含批发采购成本[231] - 2019年12月18日，FDA发布拟议规则制定通知，若最终确定，将允许从加拿大进口某些处方药[231] - 制造商在医疗保险D部分覆盖缺口折扣计划中，自2019年1月1日起需提供70%的销售点折扣（此前为50%）[228] 监管合规成本与风险 - 公司获批产品及制造商需持续投入时间、资金和精力以确保监管合规，否则可能被撤销营销批准，影响盈利能力[240][241] 临床开发风险 - 公司临床开发可能因多种原因延迟或受阻，如难以获得监管批准、与第三方合作存在问题、招募受试者困难等[244][245][246] - 公司产品候选药物可能有严重副作用，导致临床试验中断、延迟或停止，影响产品获批和商业前景[247] 产品开发与业务增长风险 - 公司未能成功开发和推广更多产品候选药物，可能影响业务增长[248] 产品许可与收购风险 - 公司获取产品候选药物或获批产品的许可或收购过程漫长复杂，可能面临竞争和资源限制[249] - 未来收购可能带来运营和财务风险，如承担未知负债、增加成本、整合困难等[250] - 公司收购的产品候选药物可能需要额外开发工作，包括临床测试和监管批准[251] 第三方合作风险 - 公司依赖第三方制造产品候选药物，可能面临供应不足、成本过高、难以维持合作关系等风险[252][253] - 若无法维持与关键制造商的关系，公司可能难以找到替代制造商或开发自身制造能力，影响产品获批[254] - 公司主要候选产品FUROSCIX是药械组合产品，第三方制造商若无法遵守cGMP和QSR等法规要求，可能面临制裁，影响产品供应[255] - 若FDA或外国监管机构不批准或撤销合同制造商生产设施的批准，公司需寻找替代设施，影响产品开发、获批和上市[256] - 第三方制造商若无法扩大生产规模或提高产品产量，公司生产成本可能增加，商业化可能延迟[258] - 公司依靠第三方进行临床前研究和临床试验，若其表现不佳或未按时完成，会损害公司业务[259] 合同赔偿风险 - 公司在业务中签订含赔偿条款的合同，若赔偿义务超出保险范围或无保险，会对业务和财务产生不利影响[262] 合作开发风险 - 公司预计为产品候选物寻求合作，若无法以合理商业条款达成合作，可能改变开发和商业化计划[264] - 公司在寻找合适合作伙伴时面临激烈竞争，合作谈判复杂且耗时，可能无法及时达成合作[265] 专利认证与侵权风险 - 公司药物开发策略依赖505(b)(2)监管批准途径，认证不侵权可能引发第三方知识产权侵权索赔，不利结果会影响开发和商业化[268] - 公司产品获批需向FDA认证不侵权，若第三方在45天内提起专利侵权诉讼，FDA将暂停批准申请最长30个月[269] 知识产权保护风险 - 公司成功依赖保护自身及合作伙伴的知识产权，专利申请和审批过程昂贵且耗时，可能无法及时获得必要专利保护[270] - 美国专利自然有效期一般为申请后20年，《1984年药品价格竞争和专利期限恢复法案》允许专利期限最多延长5年[272][290] - 公司拥有和授权的专利及待批专利申请即使未受挑战，也可能无法提供有效保护[273] - 公司或未来合作伙伴可能错过加强专利地位的潜在机会[274] - 专利或专利申请在形式、准备、审查或执行方面存在缺陷，可能导致专利无效或无法执行[275] - 生物技术和制药公司的专利地位高度不确定，公司专利权利的授予、范围、有效性、可执行性和商业价值也不确定[276] - 公司专利或待批专利申请可能在国内外法院或专利局受到挑战，若存在相关现有技术，可能使专利无效或阻止专利获批[277] - 公司可能卷入专利授权后审查程序等挑战专利或专利申请的程序，不利裁决可能限制专利保护[278] - 待批和未来专利申请可能无法获批保护公司业务的专利，专利法变化可能降低专利价值或缩小保护范围[279] - 公司依赖商业秘密和专有技术保护，但无法确保协议全部有效执行，第三方可能获取相关信息[282] - 获得和维持专利保护取决于遵守政府专利机构的各种要求，不遵守可能导致专利权利部分或全部丧失[289] - 美国《莱希 - 史密斯美国发明法案》于2011年9月16日签署成为法律，2013年3月16日许多实质性变更生效，该法案将美国专利系统从“先发明制”改为“先发明者申请制”，可能削弱公司2013年3月16日后提交申请在美国获得专利保护的能力[291] - 对于有效申请日期为2013年3月16日或之后的专利，第三方可在专利颁发后的九个月内提交授权后复审请愿书；对于有效申请日期在2013年3月16日之前的专利，第三方可在专利颁发后立即提交多方复审请愿书[293] - 公司在全球范围内申请、起诉、执行和捍卫产品候选专利成本过高，且美国以外一些国家的知识产权保护范围可能不如美国广泛[295] - 美国和欧洲以外一些国家的法律对知识产权的保护程度不如美国和欧洲，公司可能难以阻止专利侵权或其他知识产权被挪用[296] - 若第三方对公司或其许可方的专利提出所有权主张，公司可能卷入诉讼，消耗大量资源，若败诉可能需支付巨额特许权使用费或授予交叉许可[299] - 若公司被起诉侵犯第三方知识产权，诉讼可能成本高昂且耗时，可能阻止或延迟产品候选的开发或商业化[300] - 若公司被认定侵犯第三方知识产权，可能被迫停止开发、制造或商业化侵权产品，或需获得许可，但可能无法以合理商业条款获得许可[303] - 公司可能面临第三方声称员工或公司挪用其知识产权或对公司视为自身的知识产权主张所有权的索赔[304] - 公司为保护或执行专利等知识产权可能提起诉讼，诉讼可能昂贵、耗时且可能不成功，还可能导致公司机密信息泄露[306] - 对于某些授权专利权利，公司无权提起侵权诉讼，需依赖第三方执行这些权利，否则可能在某些市场难以竞争[308] 员工与管理风险 - 截至2019年12月31日，公司有17名全职或兼职员工[311] - 公司预计员工数量和业务范围将显著增长，可能面临管理困难、运营中断等问题[317][318] 上市公司合规风险 - 作为上市公司，需遵守相关报告和义务，合规成本将增加且不一定能满足要求[319] - 公司受《2002年萨班斯 - 奥克斯利法案》第404节约束，可能存在内部控制缺陷和财务报表错报风险[320][321] 系统故障风险 - 计算机系统故障会使公司业务和运营受损，如导致临床试验数据丢失、产品开发延迟等[322] 疫情影响风险 - COVID - 19可能对公司业务和财务结果产生重大不利影响，包括影响运营、延迟产品审批和商业化等[323][324][325] 股票市场风险 - 公司普通股活跃交易市场可能无法持续，会影响未来融资和收购能力[326] - 公司普通股交易价格可能高度波动，受多种因素影响，还可能面临证券集体诉讼风险[327][328] 商业秘密与商标保护风险 - 公司商业秘密保护存在风险，若泄露或被不当获取，业务和竞争地位可能受损[309] - 公司商标和商号保护不足会影响品牌知名度和业务竞争力[310] 新兴成长公司身份相关 - 公司作为新兴成长公司，自首次公开募股完成后最多可保持五年该身份[329] - 公司选择不利用新兴成长公司对新的或修订的会计准则的豁免，将与非新兴成长公司遵循相同准则[331] - 公司可选择利用新兴成长公司部分披露要求豁免，只要保持该身份会继续利用[300] 股票出售与股价风险 - 未来出售普通股可能导致股价大幅下跌，上市前股东持有的大量股份可在公开市场出售[332] 税收抵免与所有权变更风险 - 若公司发生“所有权变更”（一般指三年内股权价值变动超过50%），使用变更前净运营亏损结转额和其他税收属性抵减变更后收入的能力可能受限[334] - 2017年公司经历所有权变更，预计会限制使用净运营亏损和抵免的能力，未来也可能因股票发行或所有权变更再次经历[335] 股息分配情况 - 公司预计在可预见的未来不会支付现金股息，股东回报依赖股票增值[336] - 公司现有及潜在未来的债务或信贷协议会限制支付股息，如与Solar Capital Ltd.和硅谷银行的贷款和担保协议[336]