疾病相关数据 - 杜氏肌营养不良症约每3500至5000例活产男婴中有1例受影响，美国估计有10000至15000例[62] 产品表达数据 - 2019年12月，2E14 vg/kg剂量的前两名患者中，第四名患者10% - 20%的微肌营养不良蛋白阳性肌纤维表达SGT - 001微肌营养不良蛋白，第五名患者为50% - 70%；第四名患者表达水平接近检测定量水平（非营养不良对照样本的5%），有一个检测复制品为5.5%，第五名患者为正常对照样本的17.5%[68] - 2020年3月，2E14 vg/kg剂量队列第三名患者，50% - 70%的肌纤维表达SGT - 001微肌营养不良蛋白，微肌营养不良蛋白表达为正常对照样本的8%[69] 公司人员调整 - 2020年1月，公司裁员约三分之一以聚焦SGT - 001[70] - 2020年1月公司进行组织架构调整，裁员约30%以专注推进SGT - 001[88] 净亏损数据 - 2020年和2019年第一季度净亏损分别为2670万美元和2960万美元，截至2020年3月31日累计亏损3.43亿美元[72] 融资收益数据 - 2018年1月30日首次公开募股，出售8984375股普通股，净收益1.291亿美元；2019年7月30日私募配售，净收益5790万美元[75] - 2018年1月30日，公司完成首次公开募股，出售8984375股普通股，发行价每股16美元，净收益1.291亿美元[111] - 2019年7月30日，公司私募发行10607525股普通股，每股4.65美元，以及2295699份预融资认股权证，每份4.64美元，净收益5790万美元[112] 现金及证券数据 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为5360万美元[76] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为5360万美元，无未偿还债务[104] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为5360万美元，预计可支撑到2021年运营和资本支出[113] 收入预期 - 公司尚无获批产品，预计未来几年不会从产品销售中获得收入[78] 运营费用构成 - 公司运营费用主要包括研发活动和一般及行政成本，人员成本是重要组成部分[79] 研发费用构成 - 研发费用主要包括与第三方协议费用、研发人员薪酬等[80] 各费用变化数据 - 2020年第一季度研发费用为1966.5万美元，较2019年同期的2326.9万美元减少360.4万美元[95][96] - 2020年第一季度一般及行政费用为525万美元，较2019年同期的703.3万美元减少178.3万美元[95][97] - 2020年第一季度重组费用为194.4万美元，预计未来12个月还将支付约100万美元[95][98] - 2020年第一季度利息收入为16.4万美元，较2019年同期的50.8万美元减少34.4万美元[95][99] - 2020年第一季度其他收入为1万美元，较2019年同期的21.2万美元减少21.1万美元[95][100] 资金筹集数据 - 截至2020年3月31日，公司通过销售优先股、普通股及认股权证共筹集资金3316万美元[101] 经营及投资活动现金数据 - 2020年第一季度经营活动使用现金2592.7万美元，较2019年同期的2927.4万美元减少334.7万美元[105][106][107] - 2020年第一季度投资活动产生现金641.8万美元，较2019年同期的 - 644.5万美元增加1286.3万美元[105][108] - 2019年第一季度，投资活动使用现金640万美元，主要用于购买可供出售证券和物业设备[109] 融资活动情况 - 2020年和2019年第一季度，无融资活动[110] 产品供应计划 - 公司临床开发项目SGT - 001的药品将由合规设施供应，并计划建立多渠道商业规模供应能力[115] 会计标准选择 - 公司选择不利用新兴成长公司身份的会计标准过渡期，将按非新兴成长上市公司要求采用新会计标准[120] 资产负债表外安排情况 - 公司无资产负债表外安排[121] 利率市场风险情况 - 公司面临利率市场风险，投资组合为短期，市场利率即时变动10%对其无重大影响[122]