疾病相关数据 - 杜氏肌营养不良症影响每3500至5000例活产男婴中的约1例，美国估计有10000至15000例病例[65] 产品表达数据 - 2019年12月，2E14 vg/kg剂量组前两名患者的活检数据显示，第四名患者10% - 20%的微肌营养不良蛋白阳性肌纤维表达SGT - 001微肌营养不良蛋白，第五名患者为50% - 70%；第五名患者微肌营养不良蛋白表达水平为正常对照样本的17.5%，第四名患者接近检测定量水平（5%），一个检测复制品为5.5% [71] - 2020年3月，2E14 vg/kg剂量组第三名患者的活检数据显示，50% - 70%的肌纤维表达SGT - 001微肌营养不良蛋白，微肌营养不良蛋白表达为正常对照样本的8% [72] 公司组织调整 - 2020年1月，公司裁员约三分之一以聚焦SGT - 001推进[73] - 2020年1月公司实施组织架构调整，裁员约30%以专注推进SGT - 001[91] 净亏损数据 - 2020年和2019年上半年净亏损分别为4570万美元和5610万美元，截至2020年6月30日累计亏损3.62亿美元[75] 资金募集情况 - 2018年1月30日首次公开募股，出售8984375股普通股，净收益1.291亿美元；2019年7月30日私募配售，净收益5790万美元[78] - 截至2020年6月30日，公司通过销售优先股、首次公开募股和私募普通股等方式共筹集资金33160万美元[110] 现金及等价物情况 - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物为4040万美元[79] - 2020年6月30日，公司现金、现金等价物和可供出售证券为4040万美元，无未偿还债务[113] 持续经营疑问 - 基于当前和预计现金流，公司能否持续经营存在重大疑问，现有资金预计可支撑运营至2021年第一季度[80] - 公司预计现有资金可支持运营至2021年第一季度，之后需筹集更多资金[123] 产品销售情况 - 公司尚无获批产品，预计未来几年不会有产品销售收入[81] 运营费用构成 - 公司运营费用主要由研发活动和一般行政成本构成[82] 3个月研发费用情况 - 2020年3个月研发费用为1344.8万美元，2019年同期为2161万美元，减少816.2万美元[97][98][99] - 2020年3个月研发费用减少原因：未分配研发成本降341.1万美元，SGT - 001成本降312.3万美元，其他候选产品成本降162.8万美元[98][99] 3个月行政费用情况 - 2020年3个月行政费用为552.6万美元，2019年同期为535.9万美元，增加16.7万美元[97][100] - 2020年3个月行政费用增加原因：公司费用增70万美元，人员相关费用降60万美元[100] 3个月利息费用情况 - 2020年3个月利息费用不到10万美元，2019年同期利息收入为36.7万美元，减少38万美元[97][101] 3个月其他收入情况 - 2020年3个月其他收入为0万美元，2019年同期为7.7万美元，减少7.7万美元[97][102] 6个月研发费用情况 - 2020年6个月研发费用为3311.3万美元，2019年同期为4487.9万美元，减少1176.6万美元[103][104][105] - 2020年6个月研发费用减少原因：未分配研发成本降467.9万美元，SGT - 001成本降428.8万美元，其他候选产品成本降279.9万美元[104][105] 6个月行政费用情况 - 2020年6个月行政费用为1077.6万美元，2019年同期为1239.2万美元，减少161.6万美元[103] 上半年一般及行政费用情况 - 2020年上半年一般及行政费用为1080万美元，较2019年同期的1240万美元减少160万美元[106] 上半年重组费用情况 - 2020年上半年重组费用为190万美元，已支付140万美元，预计未来九个月支付约50万美元[107] 上半年利息收入情况 - 2020年上半年利息收入为20万美元，较2019年同期的90万美元减少[108] 上半年其他收入情况 - 2020年上半年其他收入不足10万美元，较2019年同期的30万美元减少[109] 上半年现金流量情况 - 2020年上半年经营活动使用现金4230万美元，较2019年同期的5220万美元减少990万美元[114] - 2020年上半年投资活动提供现金670万美元，较2019年同期的1770万美元减少1100万美元[114] 融资活动情况 - 2020年和2019年上半年均无融资活动[119]