财务数据关键指标变化：收入与利润 - 公司2019年上半年净亏损3520万美元，2018年同期为1750万美元[96] - 截至2019年6月30日的三个月，公司净亏损为1801.9万美元，同比增长860.5万美元（91%）[122] - 截至2019年6月30日的六个月，公司净亏损为3518.6万美元，同比增长1765.3万美元（101%）[125] 财务数据关键指标变化：成本与费用 - 截至2019年6月30日的三个月，公司研发费用为1480.6万美元，同比增长568.4万美元（62%）[122] - 截至2019年6月30日的六个月，公司研发费用为2919.5万美元，同比增长1320.3万美元（83%）[125] 财务数据关键指标变化：累计亏损与现金流 - 截至2019年6月30日，公司累计亏损为1.52亿美元[97] - 截至2019年6月30日，公司累计赤字为1.52亿美元[132] - 2019年上半年经营活动所用现金净额为3219万美元[134] - 2019年上半年融资活动提供现金净额为6473.6万美元，主要来自2019年2月的公开发行[134] 财务数据关键指标变化：现金状况与资金支持 - 截至2019年6月30日，公司现金、现金等价物、有价证券及受限现金总额为1.07亿美元，预计可支持运营至2021年第一季度[133] - 截至2019年6月30日，公司持有1.07亿美元现金、现金等价物、有价证券及受限现金，主要为逆回购协议、商业票据和美国政府证券[150] 融资活动与资金来源 - 2019年2月公开发行普通股及认股权证，总募集资金6900万美元，净募集资金6450万美元[129] - 根据2018年销售协议，公司仍有6000万美元普通股可供出售[130] - 公司已收到并确认来自CPRIT的1980万美元研究资助的全部款项[108] 临床试验进展与数据 - 针对小细胞肺癌的pegzilarginase与pembrolizumab联合1/2期临床试验中期数据显示，35名患者中观察到1例完全缓解，4例部分缓解，11例疾病稳定[102] - 公司预计将在2019年9月报告所有接受至少20剂治疗的患者的2期扩展研究新数据[100] 研发管线与未来计划 - 公司预计将在2021年第一季度报告全球关键性3期PEACE试验的顶线数据[100] - 公司预计将在2020年第一季度为AEB4104项目提交IND或CTA申请[94][105] - 公司预计将在2019年下半年提供AEB4104临床试验设计的更新[105] 市场潜力与运营展望 - 公司估计全球可及市场中高胱氨酸尿症患者超过5000人[103] - 公司预计未来几年将继续产生运营亏损，且亏损额可能大幅波动[97] 合同义务与租赁负债 - 截至2019年6月30日，公司合同义务总额为919,000美元（1年内）、2,293,000美元（1-3年）、2,075,000美元（4-5年）及4,335,000美元（5年以上）[141] - 公司运营租赁负债为887,000美元（1年内）、2,244,000美元（1-3年）、2,075,000美元（4-5年）及4,335,000美元（5年以上）[141] - 公司融资租赁负债为32,000美元（1年内）及49,000美元（1-3年）[141] 会计准则变更影响 - 采用新租赁准则（Topic 842）后，2019年1月1日资产负债表新增经营租赁使用权资产691,000美元，使其他非流动资产增至741,000美元[144] - 采用新租赁准则（Topic 842）后，2019年1月1日资产负债表确认流动经营租赁负债339,000美元及非流动经营租赁负债465,000美元[144] - 采用新租赁准则（Topic 842）使应计及其他流动负债减少41,000美元至9,535,000美元，并清除了720,000美元的其他非流动负债[144] 其他财务与风险披露 - 截至2019年6月30日，公司无任何表外安排[142] - 公司认为利率风险不重大，利率变动10%对投资组合总市值无重大影响[148]