财务数据关键指标变化：净亏损与累计赤字 - 公司截至2019年9月30日的九个月净亏损为5680万美元，上年同期为2950万美元[104] - 公司截至2019年9月30日的累计赤字为1.736亿美元[104] - 第三季度净亏损为2157.3万美元，同比增长965.6万美元或81%[126] - 前九个月净亏损为5675.9万美元，同比增长2730.9万美元或93%[129] - 截至2019年9月30日，公司累计赤字为1.736亿美元[136] 财务数据关键指标变化：研发费用 - 第三季度研发费用为1783.9万美元，同比增长890万美元或100%[126] - 前九个月研发费用为4703.4万美元，同比增长2211.3万美元或89%[129] 财务数据关键指标变化：收入与现金 - 前九个月因资助合同结束，拨款收入为零，同比减少388.8万美元或100%[129] - 截至2019年9月30日，公司现金、现金等价物、有价证券及受限现金总额为9020万美元[137] - 公司预计现有资金可支持运营至2021年第一季度[137] - 前九个月经营活动所用现金净额为4939.8万美元，投资活动所用现金净额为1206.5万美元[138] - 截至2019年9月30日，公司持有9020万美元的现金及现金等价物、有价证券和受限现金，主要为逆回购协议、美国政府证券、商业票据和公司债券[155] 财务数据关键指标变化：融资活动 - 2019年2月公开发行普通股及认股权证共募集毛收益6900万美元，净收益6450万美元[133] - 截至2019年9月30日的九个月，公司融资活动现金流入为6500万美元，主要来自2019年2月6900万美元的普通股公开发行，但被410万美元的承销折扣与佣金、70万美元的发行相关付费成本以及80万美元的股票期权行权和员工持股计划售股所部分抵消[143] - 截至2018年9月30日的九个月，公司融资活动现金流入为3980万美元，主要来自2018年4月4040万美元的后续公开发行，但被240万美元的承销折扣与佣金、30万美元的付费发行成本以及210万美元的股票期权行权和员工持股计划售股所部分抵消[144] 财务数据关键指标变化：合同义务与租赁 - 截至2019年9月30日，公司合同义务总额为111.1万美元（1年内），219.7万美元（1-3年），209.1万美元（4-5年）以及406.5万美元（5年以上）[146] - 公司于2019年1月1日采用新租赁会计准则（Topic 842），在资产负债表上确认了69.1万美元的使用权资产，以及33.9万美元的短期租赁负债和46.5万美元的非流动租赁负债[149] 业务线表现：临床试验进展与患者估计 - 在针对精氨酸酶1缺乏症的2期开放标签扩展试验中，79%（14名患者中的11名）的患者是临床应答者[105] - 针对小细胞肺癌的pegzilarginase联合pembrolizumab的1/2期临床试验中，截至2019年10月31日，35名患者出现1例完全缓解和6例部分缓解[108] - 公司估计全球可及市场中高胱氨酸尿症患者超过5000人[100] - 公司估计全球可及市场中胱氨酸尿症患者超过10000人[102] 管理层讨论和指引：研发管线计划 - 公司预计在2021年第一季度报告3期PEACE试验的顶线数据[107] - 公司计划在2020年第一季度为AEB4104项目提交IND或CTA[109] - 公司计划在2020年下半年为AEB5100项目提交IND或CTA[110] 其他重要内容：会计准则与风险 - 公司认为其利率风险敞口不重大，因其投资多为短期且风险较低，利率10%的变动不会对投资组合总市值产生重大影响[154] - 公司预计采用ASU 2016-13（金融工具信用损失）不会对其合并财务报表产生重大影响[152] - 公司预计采用ASU 2018-15（内部使用软件）不会对其合并财务报表产生重大影响[153] - 截至2019年9月30日，公司无任何表外安排[147] 其他重要内容：研究资助 - 公司从CPRIT获得的研究资助总额为1980万美元，截至2018年12月31日已全部收取[112][113]