临床试验进展 - PH94B鼻喷雾剂在治疗社交焦虑障碍(SAD)的2期临床试验中，15分钟内显著降低公开演讲焦虑(p=0.002)和社交互动焦虑(p=0.009)[123] - PH94B的3期临床试验将采用与2期研究相似的公开演讲焦虑评估方法[123] - 公司计划在纽约开展PH94B治疗适应障碍的2A期研究，预计招募25名受试者[124] - PH10在2A期临床试验(n=30)中显示快速抗抑郁效果(p=0.022)，效果持续8周[130] - PH10的剂量为6.4微克，未出现酮胺类疗法和口服抗抑郁药的副作用[130] - AV-101获得FDA快速通道资格，作为MDD辅助治疗和非阿片类神经病理性疼痛治疗[131] - PH94B的III期临床试验计划在北美约15个中心进行，目标招募182名社交焦虑症成人患者[143] 市场与疾病背景 - 社交焦虑障碍(SAD)影响超过2000万美国人，是第三大常见精神疾病[119] - 目前仅有三种口服抗抑郁药获FDA批准治疗SAD，但起效慢(需数周至数月)且副作用明显[121] - 约三分之二的MDD患者对初始抗抑郁药物治疗无反应[128] - 全球抑郁症市场规模达数十亿美元，现有治疗药物常无法满足患者需求[129] 研发项目结果 - AV-101在Elevate研究（n=199）中未显示出与安慰剂在主要终点（MADRS-10总分变化）上的显著差异，可能由于7-Cl-KYNA在大脑中的亚治疗水平[132] - 临床前研究表明，AV-101与probenecid联用可显著提高大脑中AV-101及其活性代谢物7-Cl-KYNA的浓度[133] - Baylor研究中，健康退伍军人接受高剂量AV-101（1440 mg）后，40 Hz听觉稳态反应（ASSR）出现剂量相关性增加[134] 财务表现（收入与利润） - 截至2020年9月30日，公司累计赤字约为2.083亿美元，2020年前六个月净亏损约为640万美元，同比2019年亏损1150万美元有所减少[140] - 2020年第三季度获得EverInsight协议分许可收入33.4万美元，2019年同期为零[149][150] - 2020年9月30日结束的六个月内，公司获得33.4万美元的分许可收入，而2019年同期为零[177][178] - 2020年9月30日结束的六个月内，公司净亏损为642.5万美元，而2019年同期为1,154.5万美元[177] - 净亏损从565万美元降至364.5万美元，改善35.5%[149] 财务表现（成本与费用） - 研发费用从2019年同期的420.5万美元下降至235.8万美元，降幅43.9%，主要由于Elevate研究完成[149][152] - AV-101相关项目费用从252.1万美元大幅降至22万美元，降幅91.3%[152][157] - PH94B和PH10开发费用从67万美元增至128.4万美元，增幅91.6%[152][158] - 总运营费用从535.1万美元降至362.8万美元，降幅32.2%[149] - 研发费用从2019年同期的851.9万美元降至2020年的409万美元，主要由于Elevate研究的完成[177][179] - 2020年9月30日结束的六个月内，PH94B和PH10开发费用为191.9万美元，而2019年同期为109.4万美元[179] 管理费用与其他支出 - 管理费用从114.6万美元增至127万美元，增幅10.8%[149][162] - 股票薪酬费用从22.6万美元增至28.9万美元[162][163] - EverInsight协议产生31.4万美元摊销合同获取成本[162][171] - 保险费用从8.8万美元增至11.6万美元，主要因董事责任险续保涨价[162][168] - 2020年9月30日结束的六个月内，股票薪酬费用为73.7万美元，而2019年同期为89.8万美元[187] - 2020年9月30日结束的六个月内，一般及行政费用从2019年同期的305.6万美元降至266万美元[187] 融资与资金流动 - 2020年6月与EverInsight Therapeutics达成协议，获得500万美元预付款，未来可能获得高达1.72亿美元的里程碑付款及销售分成[144] - 2020年8月公开发行15,625,000股普通股，每股0.80美元，总收益1250万美元，超额配售2,243,250股，额外收益179.46万美元[145] - 截至2020年9月30日，公司向Lincoln Park Capital Fund出售6,301,995股注册普通股，获得现金收益289.12万美元[146] - 公司从EverInsight协议中获得500万美元的非稀释性预付款，预计将在2021财年及以后确认收入[178] - 公司与EverInsight Therapeutics签订协议，获得500万美元首付款，并有资格获得最高1.72亿美元里程碑付款及销售特许权使用费[201] - 2020年8月公司从EverInsight协议中获得500万美元非稀释性预付款，显著减少了运营活动现金流出[207] - 融资活动在2020年六个月内带来1594.6万美元净现金流入，主要来自公开发行股票和私募融资[207] 现金与投资活动 - 公司现金及现金等价物在2020年9月30日结束的六个月内净增加1404.4万美元，而2019年同期净减少902.8万美元[207] - 2020年六个月内运营活动现金流出为180.3万美元，较2019年同期的889.8万美元大幅减少79.7%[207] - 2020年投资活动现金流出9.9万美元，其中9.6万美元用于购买PH94B药品生产设备[207] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物余额为1539.9万美元，较期初135.5万美元增长1036%[207] - 截至2020年9月30日，公司现金及等价物为1,540万美元，并通过8月公开发售普通股（每股0.80美元）获得净收益约1,290万美元[200] 内部控制与风险管理 - 公司确认存在两项财务报告内部控制重大缺陷：职责分离和会计软件功能性问题[211] - 公司披露无表外安排[208] - 管理层认为当前内部控制缺陷未导致财务报告错误[211] - 公司披露委员会评估认为披露控制和程序在报告期末有效[210] 其他重要事项 - COVID-19大流行导致公司运营及供应链延迟，可能对临床开发计划产生重大影响[142] - 公司因COVID-19大流行导致PH94B和PH10的生产和分析流程延迟[184] - VistaStem Therapeutics的干细胞技术已授权给BlueRock Therapeutics，用于心脏干细胞治疗心脏病的开发和商业化[137] - 公司确认了34.72万美元和31.38万美元的Series B优先股股息，分别对应2020年和2019年第三季度[175] - 2020年第三季度净利息支出为3,900美元，而2019年同期净利息收入为15,400美元[172] - 2020年9月30日止六个月期间，净利息支出为7,100美元（2019年同期净利息收入31,900美元），主要因市场利率下降及现金存款减少[197]