VistaGen Therapeutics (VTGN) 2025 Conference June 05, 2025 11:40 AM ET Speaker0 All right, we're going to get started with our next session. I'm Andrew Tsai, senior biotech analyst at Jefferies. Thanks for tuning in and it's my pleasure to have Sean Singh, CEO of Vistagen joining me today. Welcome Sean. Speaker1 Thanks Andrew. Great to see you again. Speaker0 Great. So maybe a brief introduction about Vistagen, what you're working on and what you're trying to achieve and milestones over the next six to twel ...

文章核心观点 - 介绍Vistagen Therapeutics公司的领先候选药物fasedienol在治疗社交焦虑症方面进展良好，同时推广Biotech Analysis Central制药服务 [1][2] 公司相关 - Vistagen Therapeutics公司（NASDAQ: VTGN）的领先候选药物fasedienol在治疗社交焦虑症患者方面进展良好 [2] 行业服务相关 - Biotech Analysis Central制药服务提供对许多制药公司的深入分析，有600多篇生物技术投资文章库、10多只中小盘股票的模型投资组合及详细分析、实时聊天和一系列分析与新闻报道，帮助医疗保健投资者做出明智决策 [1][2] - Biotech Analysis Central SA市场服务每月收费49美元，年度计划可享33.50%折扣，每年399美元，目前提供两周免费试用 [1]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第四季度研发费用为1130万美元，去年同期为450万美元，增长主要源于fasedienol和SAD的Palisade 3期项目以及itruvone和PH80的IND启用计划相关费用增加 [18][19][20] - 2024年第四季度一般及行政费用为400万美元，去年同期为380万美元，增长主要是由于员工人数增加 [20] - 2024年第四季度归属于普通股股东的净亏损为1410万美元，去年同期为640万美元；截至2024年12月31日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券8860万美元 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 - fasedienol用于急性治疗社交焦虑障碍（SAD）的Palisade 3和Palisade 4试验正继续推进，预计今年晚些时候出 topline 结果；还启动了一项探索性2期重复剂量研究 [12][13] - 公司正在为itruvone在美国进行潜在的2b期临床开发做准备，并开展必要的非临床研究，以计划向美国FDA提交研究性新药申请（IND），以促进PH80用于更年期潮热的进一步2期临床开发 [14] - 公司最近公布了PH284在癌症恶病质的探索性2a期试验的积极结果 [15] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在开发一类名为pherines的新型鼻内产品候选药物，旨在利用鼻脑神经回路的力量和潜力，实现广泛多样的治疗益处，且无需全身吸收或与大脑中的神经元结合 [10] - 公司认为其产品候选药物有机会打破治疗模式，改善患者预后，并为股东创造价值 [22] - 行业中神经精神疾病治疗没有一刀切的方法，有很多治疗方法的空间；公司产品依靠鼻脑神经回路，与现有药物作用机制不同，具有独特性，且在起效时间和避免常见问题上有优势 [36][37][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对产品候选药物解决多个重大治疗缺口、改变护理标准和改善生活的潜力持乐观态度 [16] - 公司对Palisade 3和Palisade 4在2025年出数据有信心，且认为研究执行情况良好，有很大成功机会 [26][28][33] 其他重要信息 - 公司提醒电话中会有前瞻性陈述，这些陈述仅代表今日观点，除法律要求外，公司不承担更新义务，实际结果可能与预期有重大差异 [4][5] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: Palisade 3和4的数据是否会在今年下半年出来，是否有延迟预期 - 公司表示按照指引，有信心在2025年看到Palisade 3和Palisade 4的数据，指引无变化 [26] 问题2: 在研究执行方面还有什么可以改进的，是否会为此担忧 - 公司认为研究执行中的增强措施和团队表现良好，与过去相比有积极变化，且对研究情况有更多可见性，能确保研究按协议进行，所以不担忧 [28][32][33] 问题3: 如何看待社交焦虑障碍新药的竞争，fasedienol为何不受竞争影响 - 公司认为神经精神疾病治疗没有一刀切的方法，市场有多种治疗方法的空间；fasedienol依靠鼻脑神经回路，作用机制独特，与现有药物不同，在起效时间和避免常见问题上有优势，所以有信心 [36][37][40] 问题4: AV - 101在神经性疼痛方面的潜在发展路径，以及鉴于Affinix的NMDA调节剂在糖尿病周围神经病变（DPN）中的先前失败，对AV - 101在该适应症上的信心来源 - 公司表示AV - 101是合作候选药物，不仅在疼痛方面，在帕金森病相关运动障碍方面也有潜力；有1期数据表明其安全性，临床前模型显示其有不同的作用方式，是一种选择性和强效的甘氨酸位点拮抗剂，具有调节能力 [48][49][50] 问题5: 请说明Palisade 3和4中临床医生给药的理由，以及临床医生给药与自我给药在安慰剂反应上是否有预期差异 - 公司表示这样做是为了减少潜在变异性，只需培训现场的评估人员或临床医生，他们能在整个过程中一致给药；开放标签阶段患者可自行按需使用，预计对标签或预期用途无影响；给药方式应确保药物能发挥最佳效果，对安慰剂的影响有待确定 [52][53][54] 问题6: 如何看待在Palisade 3和4中同时达到SUDs和CGI的需求，是否需要显示SUDs与CGI的独立锚定 - 公司表示SUDs是群体水平评估，CGI是个体水平评估，两者是不同的评估方式，主要关注治疗组和安慰剂组之间的群体水平变化；CGI和PGIC（现为Palisade 3和4的次要终点）对提供群体水平临床意义的背景信息很重要 [56][57] 问题7: 请详细介绍正在进行的重复剂量研究，其原理和期望看到的结果是什么；如果fasedienol安全，但两剂看起来比一剂更有效，是否存在监管风险 - 公司表示重复剂量研究与Palisade 3和4基本相同，只是增加了一个臂，以观察首次给药十分钟后再给药是否对公开演讲挑战有影响，这是FDA要求的，目的是了解是否有安全影响和潜在疗效益处；如果Palisade 3或4在单剂量主要终点上呈阳性，看到第二剂的潜在益处不会对批准造成问题，可能会为标签提供信息，指导医生告知患者在十分钟内是否可再次给药 [63][64][66]

文章核心观点 文章围绕VistaGen Therapeutics公司季度财报展开，分析其盈利、营收情况及股价表现，还提及行业影响和未来展望，同时介绍了同行业Coherus BioSciences公司的预期业绩 [1][2][3] 分组1：VistaGen Therapeutics公司盈利情况 - 本季度每股亏损0.46美元，好于Zacks共识预期的每股亏损0.50美元，去年同期每股亏损0.22美元，此次财报盈利惊喜为8% [1] - 上一季度预期每股亏损0.40美元，实际亏损0.42美元，盈利惊喜为 - 5% [1] - 过去四个季度，公司三次超出共识每股收益预期 [2] 分组2：VistaGen Therapeutics公司营收情况 - 截至2024年12月的季度营收为0.23百万美元，未达Zacks共识预期35%，去年同期营收为0.41百万美元 [2] - 过去四个季度，公司未能超出共识营收预期 [2] 分组3：VistaGen Therapeutics公司股价表现 - 自年初以来，公司股价下跌约7.1%，而标准普尔500指数上涨2.9% [3] 分组4：VistaGen Therapeutics公司未来展望 - 股票近期价格走势和未来盈利预期主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 公司盈利前景可帮助投资者判断股票走向，包括当前对未来季度的共识盈利预期及预期变化 [4] - 近期盈利预测修正趋势与短期股价走势有强相关性，可通过Zacks Rank工具跟踪 [5] - 财报发布前，公司盈利预测修正趋势喜忧参半，当前Zacks Rank为3（持有），预计短期内股价表现与市场一致 [6] - 未来季度和本财年的盈利预测变化值得关注，当前未来季度共识每股收益预期为 - 0.59美元，营收0.36百万美元；本财年共识每股收益预期为 - 1.85美元，营收0.77百万美元 [7] 分组5：行业影响 - Zacks行业排名中，医疗 - 生物医学和遗传学行业目前处于前27%，排名前50%的行业表现优于后50%行业两倍多 [8] 分组6：同行业公司情况 - 同行业Coherus BioSciences公司尚未公布2024年12月季度财报 [9] - 预计该公司本季度每股亏损0.23美元，同比变化 + 62.9%，过去30天该季度共识每股收益预期未变 [9] - 预计该公司本季度营收为51.42百万美元，较去年同期下降43.8% [9]

社交焦虑障碍（SAD）市场情况 - 社交焦虑障碍（SAD）影响美国超3000万成年人，平均病程约20年，与其他严重精神疾病终生共病率约81%[73][74] - 目前无FDA批准的SAD急性治疗药物，现有药物有起效慢、副作用多等问题[75] fasedienol药物进展 - 公司领先临床阶段候选产品fasedienol正在进行美国注册导向的3期临床开发计划，用于SAD成人患者急性焦虑治疗[77] - 2023年8月，fasedienol的PALISADE - 2 3期试验取得积极顶线结果，fasedienol治疗组较安慰剂组平均SUDS评分变化差值为 - 5.8（p = 0.015）[80] - PALISADE - 2试验中，fasedienol治疗组临床医生评估有效率为37.7%，安慰剂组为21.4%（p = 0.033）[80] - PALISADE - 2试验中，fasedienol治疗组患者自我评估有效率为40.6%，安慰剂组为18.6%（p = 0.003）[80] - PALISADE - 2试验中，fasedienol治疗组SUDS评分改善20分以上的患者比例为35.7%，安慰剂组为18.6%（p = 0.020）[80] - 2024年3月底启动PALISADE - 3 3期试验，9月启动PALISADE - 4 3期试验，均有长达12个月的开放标签扩展期[81] - 2025年1月启动Repeat Dose Study 2期试验，也有长达12个月的开放标签扩展期[81] - FDA已授予fasedienol用于SAD急性治疗的快速通道认定[83] 伊曲伏酮药物效果 - 伊曲伏酮6.4微克剂量每日两次鼻内给药八周，基于17项汉密尔顿抑郁量表得分，早在一周内就显著减轻抑郁症状，p值为0.022[88] - 美国FDA授予伊曲伏酮治疗重度抑郁症的快速通道指定[89] 潮热市场情况 - 潮热影响60% - 80%的绝经女性和约40%的围绝经期女性，平均持续7 - 9年，三分之一女性可持续超10年[90] PH80药物效果 - PH80治疗潮热，基线时PH80组和安慰剂组平均每日潮热次数分别为7.7次和8.0次，治疗一周后降至2.8次和6.4次，p值小于0.001；四周后降至1.5次和5.1次，p值小于0.001[93] - PH80治疗经前烦躁障碍，在第4天至第6天使用受试者自评量表有统计学和临床显著改善，p值为0.008；第6天使用临床医生评定量表总分有统计学和临床显著改善，p值为0.006[97] - 经前烦躁障碍研究中，安慰剂组和PH80组最常见治疗中出现的不良事件头痛报告率分别为17%和7%[98] 经前烦躁障碍市场情况 - 5% - 8%的月经初潮个体有中度至重度经前烦躁障碍症状[96] 中度至重度睡眠呼吸暂停市场情况 - 中度至重度睡眠呼吸暂停影响约20%成年男性和10%绝经后女性[99] PH15药物效果 - PH15治疗精神疲劳导致的认知和精神运动障碍，1.6微克鼻喷雾剂在所有时间点的平均反应时间显著快于安慰剂鼻喷雾剂，p值小于0.001[102] - PH15在午夜和凌晨3点测试期间的反应时间显著优于口服咖啡因，p值小于0.001[102] 公司亏损情况 - 截至2024年12月31日，公司累计亏损约3.94亿美元，2024财年和2023财年净亏损分别约为2940万美元和5920万美元，2024年1 - 12月9个月净亏损约3780万美元[114] 公司收入情况 - 2024年1 - 3月和1 - 12月9个月，公司 sublicense及其他收入分别为23.4万美元和50.1万美元，2023年同期分别为41.1万美元和86.7万美元[115][116] 公司研发费用情况 - 2024年1 - 3月和1 - 12月9个月，公司研发费用分别为1130.5万美元和2920万美元，2023年同期分别为453.7万美元和1260万美元[115][118] - 2024年1 - 3月研发费用较2023年同期增加680万美元，主要因临床开发费用增加660万美元[119] - 2024年1 - 12月9个月研发费用较2023年同期增加1660万美元，主要因临床开发费用增加1340万美元等[120] 公司一般及行政费用情况 - 2024年1 - 3月和1 - 12月9个月，公司一般及行政费用分别为404.9万美元和1280万美元，2023年同期分别为375.8万美元和994.3万美元[115][122] - 2024年1 - 3月一般及行政费用较2023年同期增加20万美元，主要因员工人数增加[122] - 2024年1 - 12月9个月一般及行政费用较2023年同期增加290万美元，主要因员工人数增加190万美元和咨询及专业费用增加90万美元[123] 公司利息净收入情况 - 2024年1 - 3月利息净收入较2023年同期减少，因现金余额减少致投资金额下降；2024年1 - 12月9个月利息净收入较2023年同期增加，因利率上升和平均现金余额增加[125] 公司费用预期情况 - 公司预计未来几年研发和一般及行政费用将大幅增加[121][124] 公司资金获取情况 - 公司通过发行和出售股权及债务证券获约3.385亿美元现金收益，还获约2270万美元政府研究拨款等收入，非现金收购产品许可等发行股权证券价值约4130万美元[126] - 2021年5月与Jefferies LLC达成销售协议，2024年2月协议下总收益上限提至1亿美元，截至报告日期已售5672208股普通股获约3890万美元净现金收益，协议下约9730万美元普通股待售[127] - 2023年10月证券包销公开发行获约9350万美元净收益，2023年9月与Fuji Pharma Co., Ltd.签订独家谈判协议获150万美元[128] 公司资金状况 - 2024年12月31日公司现金及现金等价物和有价证券约8860万美元，预计可支持超12个月运营[129] 公司经营活动净现金情况 - 2024年9个月经营活动净现金使用3200万美元，主要因净亏损3780万美元，调整非现金费用360万美元和经营资产负债净变化220万美元[133][134][135] - 2023年9个月经营活动净现金使用1880万美元，主要因净亏损1980万美元，调整非现金费用210万美元和经营资产负债净变化110万美元[133][136] 公司投资活动净现金情况 - 2024年9个月投资活动净现金使用1370万美元，用于购买有价证券和财产设备，部分被出售和到期有价证券抵消[133][137] - 2023年9个月投资活动净现金使用可忽略不计[133][137] 公司融资活动净现金情况 - 2024年9个月融资活动净现金流入主要来自销售协议下普通股销售净收益110万美元[133][138] - 2023年9个月融资活动净现金流入1.288亿美元，主要来自2023年10月公开发行净收益9350万美元和销售协议下普通股销售净收益3600万美元，部分被应付票据还款100万美元抵消[133][139]

财务数据关键指标变化 - 2024年12月31日结束的三个月研发费用为1130万美元，2023年同期为450万美元，增长主要因相关项目费用增加[5] - 2024年12月31日结束的三个月一般及行政费用为400万美元，2023年同期为380万美元，增长主要因员工数量增加[6] - 2024年12月31日结束的三个月净亏损为1410万美元，2023年同期为640万美元[7] - 截至2024年12月31日，现金、现金等价物和有价证券为8860万美元[8] - 截至2024年12月31日和3月31日，公司总资产分别为92,307美元和123,653美元[20] - 截至2024年12月31日和3月31日，公司总负债分别为11,185美元和9,367美元[20] - 截至2024年12月31日和3月31日，公司股东权益分别为81,122美元和114,286美元[20] - 2024年第四季度和2023年同期，公司总营收分别为234,000美元和411,000美元[22] - 2024年前九个月和2023年同期，公司总营收分别为501,000美元和867,000美元[22] - 2024年第四季度和2023年同期，公司总运营费用分别为15,354,000美元和8,295,000美元[22] - 2024年前九个月和2023年同期，公司总运营费用分别为41,979,000美元和22,529,000美元[22] - 2024年第四季度和2023年同期，公司净亏损分别为14,089,000美元和6,350,000美元[22] - 2024年前九个月和2023年同期，公司净亏损分别为37,783,000美元和19,841,000美元[22] - 2024年第四季度和2023年同期，公司基本和摊薄后每股净亏损分别为0.46美元和0.22美元[22] 各条业务线数据关键指标变化 - Fasedienol用于社交焦虑症急性治疗的PALISADE - 3和PALISADE - 4三期试验将在2025年产生顶线结果[4] - 公司启动了fasedienol用于社交焦虑症急性治疗的二期重复剂量研究[4] - 公司公布了PH284在癌症恶病质探索性2A期研究的积极结果[2][4] - 公司正在进行PH80的美国研究性新药申请（IND）启用计划，以支持其后续开发[4] - 公司正为itruvone作为重度抑郁症潜在新疗法的2B期开发做准备[4] - 社交焦虑症在美国影响超3000万成年人，目前无FDA批准的急性治疗方法，fasedienol获快速通道指定[11]

财务数据和关键指标变化 - 2024年第二季度（截至9月30日）研发费用为1020万美元，较去年同期的390万美元有所增加，主要是由于fasedienol的PALISADE 3期项目临床和开发费用增加、员工人数增加以及咨询和专业服务费用增加 [17] - 2024年第二季度（截至9月30日）一般和管理费用为420万美元，较去年同期的320万美元有所增加，主要是由于员工人数和专业服务费用的增加 [18] - 2024年第二季度（截至9月30日）归属于普通股股东的净亏损为1300万美元，较去年同期的660万美元有所增加 [19] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券9760万美元 [19] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在神经科学业务方面，公司的多个临床阶段产品候选药物处于2期和3期开发阶段，包括用于社交焦虑障碍的fasedienol、用于重度抑郁症的itruvone和用于更年期潮热的PH80，各项目均有积极进展 [8][10][11][14][15] - fasedienol的PALISADE - 3和PALISADE - 4 3期试验正在进行，目前PALISADE - 3已激活16个试验点，PALISADE - 4已激活12个试验点，且两个试验无试验点重叠 [26] - itruvone项目正在准备美国的2b期开发计划，基于2a期临床数据，有潜力快速缓解MDD症状且避免现有系统性抗抑郁药的许多副作用 [14] - PH80项目正在推进非临床项目和CMC要求，以支持明年提交美国IND，目标是在美国进行进一步的2期开发 [16] 各个市场数据和关键指标变化 - 文档未提及相关市场数据和关键指标变化，无内容可总结 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在推进神经科学管线，凭借其独特的鼻内疗法（pherines），旨在为多种高患病率的医药市场设定新的治疗标准，与目前FDA批准的所有全身性药物有所区别 [8][9] - 公司致力于填补美国社交焦虑障碍急性治疗的空白，目标是通过fasedienol为患者带来新希望，目前正在推进PALISADE - 3和PALISADE - 4试验，若成功，将为向FDA提交NDA提供足够证据 [11][13] - 在重度抑郁症治疗方面，itruvone有潜力成为新的非全身性独立治疗药物，在女性健康市场中，PH80有改变游戏规则的潜力，公司正在积极推进相关项目的开发 [14][15] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对其神经科学管线充满信心，基于多个鼻内pherine产品候选药物在多个适应症中的成功，相信鼻 - 脑神经回路的潜力以及公司鼻内pherine平台的巨大潜力 [10] - 对于正在进行的PALISADE - 3和PALISADE - 4试验，管理层表示目前进展顺利，研究人员和试验点工作人员积极性高，公司加强了监控并严格遵守试验方案，以控制变异性 [25][26][27][28][29] - 公司认为目前的试验环境与之前相比有很大不同，如能够进行面对面接触、培训、考察等，这有助于提高试验的效率和准确性，对试验结果充满信心 [34][35][36] 其他重要信息 - 公司在今天的电话会议中做出了前瞻性陈述，但这些陈述仅代表当前的预期和信息，实际结果可能与前瞻性陈述存在重大差异，更多风险因素信息可在公司提交给SEC的文件中查看 [4][5] - 公司鼓励股东、分析师等查看其提交给SEC的10 - Q季度报告和新闻稿，以获取更多关于公司进展的信息 [3] 问答环节所有的提问和回答 问题：能否提供一下到目前为止的入组速度情况，从研究人员那里听到的入组需求是什么，平行研究是否共享试验点，以及PAL - 3和PAL - 4的数据预期时间是否仍按之前目标进行？[24] - 回答：仍按照之前设定的时间表进行，PAL - 3在今年上半年中期启动，PAL - 4在今年下半年中期启动；目前PALISADE - 3已激活16个试验点，PALISADE - 4已激活12个试验点，两个试验无试验点重叠；研究人员和试验点工作人员积极性很高，公司加强了监控并严格遵守试验方案；整体进展顺利 [25][26][27][28][29] 问题：对于正在进行的这两个3期研究，看到了哪些让公司确信fasedienol这次肯定不同的前线情况，比如试验点的运作、研究方案的严谨性、公开演讲挑战是否正确进行等？[33] - 回答：与之前相比，现在能够进行面对面接触、培训、考察等，人员流失率降低，研究方案不再新颖，终点也不是新的，这些都有助于提高试验的效率和准确性；此外，公司还对每个试验点进行了现场启动访问，加强了监控，及时纠正发现的问题，这些都让公司对试验结果充满信心 [34][35][36][37][38] 问题：如果PALISADE - 3未达到统计要求，是否仍会继续推进并完成PALISADE - 4？[39] - 回答：会的，整个项目会继续进行，无论如何，两个研究都会完成 [39] 问题：之前提到的在年底前提交MDD的2b期方案是否仍在按计划进行，在该MDD研究中是否考虑过由护理人员或医生给药而不是自我给药，在NEI上展示的健康受试者数据中，是自我给药还是医生给药以显示心电图的差异和药物暴露情况？[42] - 回答：仍在努力按计划进行，如果不能按时完成，可能会推迟到1月；该研究可能是为期6周、每日两次的门诊自我给药；在实验室与Monti博士进行的研究是由医生给药，因为需要精确测量和减少数据采集的噪音 [44][45][46][47] 问题：能否提醒一下潮热研究的限制因素以及2b期研究的限制因素，另外注意到新闻稿中提到员工人数增加，这是与企业的一般活动有关还是与某个特定项目有关？[51] - 回答：对于PH80的潮热研究，正在进行美国IND - enabling项目，包括非临床研究、CMC相关研究和毒理学研究等，目标是在第二季度提交IND以进入美国的2期开发；对于MDD研究，主要是完成方案的最终确定；员工人数增加主要与研发相关，大部分与PALISADE - 3项目的监控和培训有关，也有一些与G&A方面的财务支持有关 [52][53][54][55][56]

公司财务表现 - 公司VistaGen Therapeutics, Inc. (VTGN)在最近一个季度报告了每股亏损$0.42，低于Zacks共识估计的每股亏损$0.40，相较于一年前的每股亏损$0.66有所改善，调整了非经常性项目 [1] - 公司在过去四个季度中，有三次超过了共识每股收益（EPS）估计 [2] - 公司在最近一个季度报告的收入为$0.18 million，低于Zacks共识估计的$0.33 million，相较于一年前的$0.28 million有所下降 [2] - 公司在过去四个季度中，未能超过共识收入估计 [2] 股价表现 - 公司股价自年初以来已下跌约39.7%，而标准普尔500指数同期上涨了24.3% [3] 未来展望 - 公司未来的股价表现将主要取决于管理层在财报电话会议上的评论 [3] - 公司当前的共识EPS估计为下一个季度的-$0.48，收入为$0.34 million，以及当前财年的-$1.79，收入为$0.69 million [7] - 公司所属的Zacks行业排名为Medical - Biomedical and Genetics，目前位于Zacks行业排名的前36% [8] 行业对比 - 同行业的Kezar Life Sciences, Inc. (KZR)预计将在即将发布的财报中报告每股亏损$3.03，相较于一年前的亏损有所改善，收入预计为$4 million，同比下降42.9% [9]

财务数据对比（2025财年第二季度与2023年同期） - 2025财年第二季度研发费用为1020万美元，高于2023年同期的390万美元[5] - 2025财年第二季度一般及行政费用为420万美元，高于2023年同期的320万美元[6] - 2025财年第二季度净亏损为1300万美元，高于2023年同期的660万美元[6] 财务数据对比（2024年与2023年） - 2024年第三季度总营收为183美元，2023年同期为278美元[17] - 2024年前六个月总营收为267美元，2023年同期为455美元[17] - 2024年第三季度研发费用为10215美元，2023年同期为3851美元[17] - 2024年前六个月研发费用为17863美元，2023年同期为8048美元[17] - 2024年第三季度运营亏损为14227美元，2023年同期为6780美元[17] - 2024年前六个月运营亏损为26358美元，2023年同期为13778美元[17] - 2024年第三季度净亏损为12961美元，2023年同期为6588美元[17] - 2024年前六个月净亏损为23694美元，2023年同期为13491美元[17] - 2024年第三季度每股基本和摊薄净亏损为0.42美元，2023年同期为0.66美元[17] - 2024年前六个月每股基本和摊薄净亏损为0.77美元，2023年同期为1.55美元[17] 财务状况（截至2024年9月30日） - 截至2024年9月30日，现金、现金等价物和有价证券为9760万美元[7] - 截至2024年9月30日，公司总资产为1.02496亿美元，较2024年3月31日的1.23653亿美元有所下降[14] - 截至2024年9月30日，公司股东权益为9297.4万美元，较2024年3月31日的1.14286亿美元有所下降[16] 药物研发进展 - 2024年第二季度启动fasedienol治疗社交焦虑症的PALISADE - 4第三阶段试验[2][3] - PALISADE - 3和PALISADE - 4第三阶段试验有望在2025年产生topline结果[4] - 公司继续为itruvone治疗重度抑郁症的2B期开发做准备和规划[4] - 公司正在进行PH80的美国研究性新药申请（IND）启用计划，以支持其在美国的2期临床开发[4]

公司业务与产品管线 - 公司是临床后期生物制药公司，利用鼻脑神经回路知识开发鼻腔疗法pherines产品管线，还包括口服前药AV101[72] - 公司领先候选产品fasedienol是合成神经活性鼻腔pherine，用于SAD急性治疗，有非全身性作用机制[77] - 公司正准备伊曲伏酮美国2B期临床开发，开展支持PH80美国2期临床开发的非临床研究[91][97] - 公司正评估PH15潜在2期开发路径及支持提交美国新药研究申请所需的非临床项目[108] - 公司正在评估PH284的潜在发展路径，评估AV - 101进行2A期临床开发的可能性，美国FDA已授予AV - 101治疗神经性疼痛和辅助治疗重度抑郁症的快速通道资格[110][112] 疾病现状 - 社交焦虑障碍（SAD）影响美国超3000万成年人，平均病程约20年，与其他严重精神疾病终生共病率约81%[73][74] - 目前无FDA批准的SAD急性治疗药物，现有疗法有起效慢、副作用多等问题[75][76] - 潮热影响约75%的绝经女性和40%的围绝经期女性，美国约2000万女性受影响，其中900万患有严重潮热[93] - 经前烦躁障碍在月经初潮个体中的患病率为5% - 8%[98] - 中度至重度睡眠呼吸暂停影响约20%的成年男性和10%的绝经后女性[102] - 恶病质在美国影响超过500万人，患病率约为1%[109] 产品临床试验与效果 - PALISADE - 2试验中，fasedienol治疗组较安慰剂组SUDS评分平均变化差值为 - 5.8（p = 0.015），37.7%治疗组患者被评为临床改善者，40.6%患者自评改善，35.7%患者SUDS评分改善20分以上[81] - 2024年3月底启动PALISADE - 3试验，9月启动PALISADE - 4试验，计划2024年下半年启动重复剂量研究[82] - PALISADE - 3或PALISADE - 4若成功，与PALISADE - 2一起可为fasedienol新药申请提供有效性证据[84] - 伊曲伏酮6.4微克剂量每日两次鼻内给药八周，一周后基于17项汉密尔顿抑郁量表评分显著减轻抑郁症状，与安慰剂相比p=0.022[90] - PH80治疗潮热，基线时每日潮热平均次数PH80组为7.7次、安慰剂组为8.0次，治疗一周后分别降至2.8次和6.4次，四周后降至1.5次和5.1次，p<0.001[95] - PH80治疗经前烦躁障碍，在第4天至第6天使用受试者自评量表显示有统计学和临床意义的改善，p=0.008；第6天临床医生评定量表总分有统计学和临床意义的改善，p=0.006[100] - PH15在睡眠剥夺参与者反应时间测试中，与安慰剂和咖啡因相比有统计学显著改善，午夜和凌晨3点测试时与咖啡因相比p<0.001[104][105] 公司财务状况 - 截至2024年9月30日，公司累计亏损约3.799亿美元，2024财年和2023财年净亏损分别约为2940万美元和5920万美元，2024年上半年净亏损约为2370万美元，预计未来仍将持续亏损[116] - 2024年第三季度和上半年 sublicense及其他收入分别为20万美元和30万美元，2023年同期分别为30万美元和50万美元，若无里程碑达成或新协议签订，预计未来该收入保持稳定[117][118][119] - 2024年第三季度和上半年研发费用分别为1020万美元和1790万美元，2023年同期分别为390万美元和800万美元，预计未来几年将继续增加[120][122] - 2024年第三季度和上半年管理费用分别为420万美元和880万美元，2023年同期分别为320万美元和620万美元，预计未来几年将继续增加[123][125] - 2024年第三季度和上半年净利息收入较2023年同期增加，原因是利率上升和现金余额增加[126] - 公司自成立以来未从产品销售中获得收入，主要通过发行和出售证券、政府研究资助、战略合作付款等方式融资，累计获得约3.385亿美元现金收益和约2270万美元其他收入[127] - 公司与Jefferies LLC签订的销售协议下，已出售4698495股普通股，获得约3620万美元净现金收益，截至2024年9月30日，仍有1亿美元普通股可供出售[128] - 2023年10月，公司通过公开发行证券获得约9350万美元净收益，2023年9月与Fuji Pharma Co., Ltd.签订独家谈判协议获得150万美元[129] - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物和有价证券约为9760万美元，预计可满足未来十二个月以上的运营资金需求，但未来仍需大量资金进行产品开发和商业化[130] - 2024年6月至9月30日，经营活动净现金使用量为2180万美元，主要由2370万美元净亏损、240万美元非现金费用和50万美元经营资产负债净变化构成[135][136] - 2023年6月至9月30日，经营活动净现金使用量为1410万美元，主要由1350万美元净亏损、140万美元非现金费用和200万美元经营资产负债净变化构成[135][137] - 2024年6月至9月30日，投资活动净现金使用量为1330万美元，包括可交易证券和财产设备购买，部分被可交易证券出售和到期抵消[135][138] - 2023年6月至9月30日，投资活动净现金使用量不显著[135][138] - 2024年6月至9月30日，融资活动提供的净现金不显著[135][138] - 2023年6月至9月30日，融资活动提供的净现金为3510万美元，主要来自销售协议下普通股发行所得3600万美元，部分被应付票据偿还100万美元抵消[135][139] - 2024年6月至9月30日，现金及现金等价物净减少3492万美元，期初为1.19166亿美元，期末为8424.6万美元[135] - 2023年6月至9月30日，现金及现金等价物净增加2097万美元，期初为1663.8万美元，期末为3760.8万美元[135] 公司融资计划 - 公司未来可能通过股权和债务证券销售、非摊薄债务融资、战略合作伙伴关系等方式寻求额外资金，推进神经科学产品研发和商业化，但无法保证这些融资会成功[131][132] 公司合同与政策 - 2024年3月和6月，公司合同义务和关键会计政策估计无重大变化[140][141] 产品资格认定 - FDA授予fasedienol治疗SAD急性治疗快速通道资格[84]