疾病相关数据 - 杜氏肌营养不良症(DMD)每年影响约每5000名新生男婴中的1名,全球每年约新增20000例[93] 临床试验进展 - 2019年4月公司公布了suvodirsen静脉注射的1期临床试验结果,36名患者参与,26人接受suvodirsen,10人接受安慰剂,接受suvodirsen的患者中67%(16/24)、接受安慰剂的患者中80%(8/10)出现一个或多个不良事件[93] - suvodirsen正在进行多剂量开放标签扩展(OLE)研究,预计2019年下半年提供中期分析数据,若数据积极,预计2020年下半年提交加速批准申请[94][95] - 预计2019年7月启动suvodirsen的全球安慰剂对照2/3期疗效和安全性临床试验(DYSTANCE 51试验)[96] - 公司第二个DMD开发项目WVE - N531,预计2020年下半年公布临床数据[98] - 亨廷顿病(HD)的PRECISION - HD1和PRECISION - HD2试验,每个试验预计招募约50名25 - 65岁的I期或II期HD患者,预计2019年底公布临床数据[98] - 肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞叶痴呆(FTD)的新候选药物WVE - C092,预计2020年下半年启动临床开发[98] - 公司在眼科研究中,单剂立体纯寡核苷酸玻璃体内注射可使非人灵长类动物视网膜靶RNA敲低超95%,持续至少四个月,预计2019年下半年公布首个眼科候选药物[99] 项目权益情况 - 公司在DMD项目中,suvodirsen针对外显子51的全球权益为100%,WVE - N531针对外显子53的全球权益为100%,针对外显子44、45、52、54、55的全球权益为100%[92] - 公司在HD项目中,WVE - 120101和WVE - 120102针对相关SNP的全球权益各为50%[92] - 公司在ALS、FTD、脊髓小脑性共济失调3等项目的全球权益为50%[92] 财务数据关键指标变化 - 2019年和2018年第一季度净亏损分别为4420万美元和3520万美元,截至2019年3月31日和2018年12月31日累计亏损分别为3.839亿美元和3.397亿美元[101] - 2019年第一季度收入302.6万美元,来自辉瑞和武田合作协议;2018年第一季度收入142.2万美元,仅来自辉瑞合作协议,同比增加160.4万美元[117][118] - 2019年第一季度研发费用4011.3万美元,2018年为2919.6万美元,增加1091.7万美元[109][117][119] - 2019年第一季度一般及行政费用1090.1万美元,2018年为800.1万美元,增加290万美元,主要因员工薪酬成本增加260万美元[117][120] - 2019年和2018年第一季度其他收入净额分别为380万美元和70.6万美元,增加310万美元,主要因英国研发税收抵免和现金等价物股息收入增加[117][121] - 2019年第一季度无所得税拨备,2018年为20万美元[114][117][122] - 截至2019年3月31日,公司通过多种融资方式累计获得约6.55亿美元净收益[123] - 2019年1月和2月两次公开发行普通股,预计净收益约1.618亿美元[124] - 截至2019年3月31日,公司现金及现金等价物总计2.876亿美元,累计亏损3.839亿美元,受限现金360万美元[125] - 2019年第一季度,经营活动使用现金约5040万美元,主要因净亏损4420万美元和经营资产负债变化1270万美元,非现金费用650万美元抵消部分支出[129] - 2018年第一季度,经营活动使用现金3240万美元,因净亏损3520万美元和经营资产负债变化310万美元,非现金费用590万美元抵消部分支出[130] - 2019年第一季度,投资活动使用现金50万美元,用于购买财产和设备[131] - 2018年第一季度,投资活动使用现金120万美元,用于购买财产和设备[131] - 2019年第一季度,融资活动提供净现金1.636亿美元,主要来自2019年1月发行所得净收益1.621亿美元和行使股票期权所得约150万美元[132] - 2018年第一季度,融资活动提供净现金150万美元,主要来自行使股票期权所得[132] - 截至2019年3月31日,公司约有2.274亿美元证券已注册,可根据现有暂搁注册声明出售[127] - 2019年第一季度,现金、现金等价物和受限现金净增加1.12754亿美元;2018年第一季度净减少3201万美元[128] 合作情况 - 公司与辉瑞合作推进代谢疾病治疗靶点,与武田合作推进中枢神经系统疾病治疗靶点[100][104] 市场风险情况 - 公司面临利率、外汇、通胀和资本市场等市场风险,2019年和2018年第一季度,外汇汇率和通胀变化对业务无重大影响[143][145][146]
Wave Life Sciences .(WVE) - 2019 Q1 - Quarterly Report