公司业务概述 - 公司是临床阶段的基因药物公司，使用PRISM平台开发针对遗传疾病的寡核苷酸药物[95] - 核酸疗法是创新药物类别，公司开发的寡核苷酸可在RNA水平干预疾病[96] - 公司开发的立体纯寡核苷酸与市场上的混合寡核苷酸不同，临床前研究显示其具有更优药理特性[97] 业务连续性计划 - 公司于2020年3月实施业务连续性计划，6月起增加现场工作员工数量并扩大现场制造和实验室活动[92] 临床开发项目 - 公司领先的临床开发项目聚焦神经学领域的遗传疾病，WVE - 120101和WVE - 120102正进行两项1b/2a期临床试验[99] - 亨廷顿病（HD）项目中，约50%的HD人群携带SNP1或SNP2，重叠后最多70%携带SNP1、SNP2或两者；约40%的HD人群携带SNP3，重叠后最多80%携带SNP1、SNP2和/或SNP3[103] - PRECISION - HD是全球临床项目，包括PRECISION - HD1和PRECISION - HD2两项平行的1b/2a期临床试验，每个试验设计有五个多剂量队列，每个队列12名患者[106] - 美国FDA要求公司进行额外临床前研究并提交数据审核，才可推进PRECISION - HD试验的多剂量部分[106] - WVE - 120101和WVE - 120102被FDA授予治疗HD的孤儿药称号[106] - 公司在PRECISION - HD2试验中，多鞘内剂量WVE - 120102治疗组脑脊液中mHTT蛋白较安慰剂组显著降低12.4%（p<0.05）[107] - 公司预计2021年第一季度公布PRECISION - HD1试验五个多剂量队列（2、4、8、16、32mg）和PRECISION - HD2试验32mg队列的临床数据[107][108] - 公司预计2020年第四季度提交mHTT SNP3项目和C9orf72项目的临床试验申请以启动临床开发[110][111] 项目合作 - 公司与Asuragen合作开发和潜在商业化HD等位基因选择性治疗项目的伴随诊断[105] - 公司与武田合作，在四年内任何时候最多可就六个临床前项目合作，武田有权独家许可多个临床前项目[113] 其他项目进展 - 公司眼科项目中，非人灵长类动物眼内单次玻璃体内注射立体纯寡核苷酸可使视网膜靶RNA至少四个月内敲低超95%[114] - 公司肝脏项目中，新型RNA编辑平台在非人灵长类动物肝脏中实现ACTB mRNA最高50%的A到I（G）编辑[115] 财务数据关键指标变化 - 2020年和2019年上半年公司净亏损分别为8800万美元和8610万美元，截至2020年6月30日和2019年12月31日累计亏损分别为6.214亿美元和5.334亿美元[116] - 2020年和2019年第二季度公司收入分别约为300万美元和760万美元，减少460万美元，主要因辉瑞合作协议研究期结束[129][130] - 2020年和2019年第二季度公司研发费用分别为3147.8万美元和4160.5万美元，减少1012.7万美元[129][131] - 2020年和2019年第二季度公司一般及行政费用分别为1020.5万美元和1164万美元，减少143.5万美元[129] - 2020年第二季度研发费用为3150万美元，较2019年同期的4160万美元减少约1010万美元[132] - 2020年上半年营收为718.8万美元，较2019年同期的1065.4万美元减少346.6万美元[136] - 2020年上半年研发费用为7263.6万美元，较2019年同期的8171.8万美元减少约908.2万美元[136] - 2020年上半年管理费用为2320.1万美元，较2019年同期的2254.1万美元增加66万美元[136] - 2020年上半年其他收入净额为62.8万美元，较2019年同期的746.3万美元减少683.5万美元[136] - 2020年上半年净亏损为8802.1万美元，较2019年同期的8614.2万美元增加187.9万美元[136] - 截至2020年6月30日，公司累计获得约6.67亿美元的净收益[142] - 截至2020年6月30日，公司现金及现金等价物总额为9410万美元，累计亏损为6.214亿美元，受限现金为370万美元[143] - 2020年上半年，公司通过股权销售计划出售约118.3万股普通股，获得约1200万美元的净收益[146] - 2020年上半年，经营活动使用现金6440万美元，投资活动使用现金71.6万美元，融资活动提供现金1200万美元[148] 资金需求与风险 - 公司需大量额外资金实现业务目标，目前除武田合作协议下的资金和可能的未来付款外，无其他外部资金来源[156,157] - 若通过股权或可转换债务证券筹集资金，现有股东所有权权益将被稀释[157] - 若通过与第三方合作等方式筹集资金，可能需放弃技术、未来收入流等有价值权利[158] 财务相关其他情况 - 2019年10 - K表格年度报告中披露的合同义务和承诺无重大变化[159] - 截至2020年6月30日，公司无对财务状况等有影响的资产负债表外安排[160] - 2019年12月31日及该年度经审计财务报表中所述的近期发布会计准则，在2020年上半年无重大变化[161] 市场风险 - 公司市场风险主要源于利率和外汇汇率波动，以及一定程度的通胀和资本市场风险[162] - 公司现金及现金等价物存于活期和货币市场账户，面临利率风险[163] - 因海外业务，公司面临外汇汇率风险，但2020和2019年上半年汇率变化对业务无重大影响[164] - 公司认为2020和2019年上半年通胀对业务无重大影响[165]