临床试验进展 - 截至2020年4月30日，公司有7个临床试验点开放招募，预计最多开放15个，已在临床试验1b阶段给20名患者用药并完成该阶段招募[158][159] - 2020年第二季度，公司计划开始招募患者进入2期剂量扩展阶段，每个队列预计最多招募29名患者[160] - 2018年第四季度，公司对XCUR17进行的1期临床试验中，21名治疗患者里，11名使用最高强度XCUR17凝胶的患者红肿减轻、愈合改善[170] 疾病市场情况 - 美国约有5000名、全球约有15000名患者受弗里德赖希共济失调（FA）影响，目前尚无FDA批准的治疗方法[163] 合作协议情况 - 2019年11月13日，公司与艾尔建子公司达成合作协议，获得2500万美元预付款，若艾尔建行使期权，每项期权行使费为1000万美元[172][173] - 若艾尔建行使某项目的期权，公司每个项目最多可获得5500万美元的开发里程碑付款、1.325亿美元的产品批准和上市里程碑付款[174] - 公司每个项目最多可根据全球总销售额获得1.75亿美元的销售里程碑付款，商业化治疗候选药物未来净产品销售可获得中个位数到中两位数百分比的分级特许权使用费[174][175] - 公司与德梅利克斯的许可协议中，获得100万美元预付款，行使每个期权还将获得100万美元，每个适应症的开发和销售里程碑潜在付款分别高达1350万美元和1.525亿美元[178] 临床前研究数据 - 2019年6月26日，公司公布临床前研究数据，向食蟹猴鞘内注射7毫克放射性标记的SNA，在整个大脑都观察到SNA [162] - 2018年秋季，公司完成大鼠体内生物分布研究，发现与诺西那生钠相比，SNA形式的诺西那生钠在大鼠大脑和脊髓中24、72和168小时的保留量更多[161] 眼科研发计划 - 公司认为约有250种已知遗传靶点的罕见眼科疾病，计划在2020年及以后扩大眼科临床前研发活动[167] 收入情况 - 公司自成立至2020年3月31日的2600万美元收入主要来自与普渡制药、艾尔建和德梅利克斯的合作[179] - 2020年第一季度，公司合作收入为918.3万美元，较2019年同期的2.5万美元增长36632%，主要来自艾尔建合作协议[201] - 2020年1月，公司出售1081184股普通股，获得毛收入300万美元[214] 亏损情况 - 截至2020年3月31日，公司累计亏损9900万美元，运营亏损主要源于研究项目和管理成本[181] - 2020年第一季度，公司运营亏损为53.4万美元，较2019年同期的557.8万美元亏损减少110%[201] - 公司预计未来将继续产生重大且不断增加的亏损，费用将因推进多个项目而大幅增加[182] - 截至2020年3月31日，公司累计亏损9900万美元[215] 资金储备情况 - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为1亿美元，预计可支撑运营至2022年初[192] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为1亿美元，预计可支持运营至2022年初[212] 费用情况 - 2020年第一季度，公司研发费用为607.5万美元，较2019年同期的339.5万美元增长79%[201] - 2020年第一季度，公司管理费用为257.4万美元，较2019年同期的220.8万美元增长17%[201] - 2020年第一季度研发费用为610万美元，较2019年同期的340万美元增加270万美元，增幅79%[205] - 2020年第一季度一般及行政费用为260万美元，较2019年同期的220万美元增加40万美元，增幅17%[210] 其他财务指标情况 - 2020年第一季度利息收入较上年同期增加40万美元[211] - 2020年第一季度经营活动净现金使用量为780万美元，较2019年同期的400万美元增加380万美元[218] - 2020年第一季度投资活动净现金使用量为1250万美元，2019年同期为0[219] - 2020年第一季度融资活动净现金使用量为230万美元，主要因偿还500万美元Hercules贷款[220] 租赁情况 - 2020年第一季度，公司签订新租赁协议，租赁约3万平方英尺办公和实验室空间[227] 内部控制情况 - 截至2020年3月31日，公司管理层评估披露控制与程序有效[235] - 2020年第一财季公司财务报告内部控制无重大影响的变化[236] 法律诉讼情况 - 公司目前无预计对业务、财务状况或经营成果有重大不利影响的法律诉讼[238] 疫情影响情况 - 公司受COVID - 19影响，研发现场人员少于50%，供应链有轻微延迟，临床项目面临潜在干扰[187][189][191]