临床试验进展 - 截至2020年7月31日，公司有14个临床试验点开放招募，预计开放多达25个点；截至2020年7月1日，已完成1b期临床试验招募，20名患者均已给药[143] - 确定临床试验2期推荐剂量为32mg的cavrotolimod（AST - 008），计划为晚期或转移性默克尔细胞癌和皮肤鳞状细胞癌各招募多达29名患者[145] - 美国约有5000名、全球约有15000名患者受弗里德赖希共济失调（FA）影响，公司预计2020年末启动XCUR - FXN的新药研究申请（IND）启用研究[148][150] - 2018年第四季度，公司XCUR17的1期临床试验中，21名治疗患者里，11名使用最高强度XCUR17凝胶的患者红肿减轻、愈合改善[155] - 2019年6月26日，公司公布临床前研究数据，向食蟹猴鞘内注射7mg放射性标记的球形核酸（SNA），在整个大脑均观察到SNA分布[147] - 公司有一项活跃临床项目cavrotolimod（AST - 008），已完成1b期入组，开始2期剂量扩展阶段[168] 财务数据关键指标变化 - 自成立至2020年6月30日，公司累计收入3090万美元，主要来自与艾尔建、普渡制药、Dermelix的研究合作许可及选择权协议等[157] - 截至2020年6月30日，公司通过出售普通股和优先股净筹集资金1.901亿美元，当前合作获得3600万美元预付款[158] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为8700万美元[158] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损1.033亿美元，主要源于研究项目费用和运营管理成本[159] - 2020年第二季度，公司实现合作收入484.7万美元，较2019年同期的43.4万美元增长1017%，主要来自与艾尔建的合作协议[179][180] - 2020年第二季度，公司研发费用为700.8万美元，较2019年同期的343.3万美元增长104%，主要因人员增加和研发活动增多[179][182] - 2020年第二季度，公司运营亏损439万美元，较2019年同期的498.4万美元减少12%[179] - 2020年第二季度，公司净亏损431.1万美元，较2019年同期的522万美元减少17%[179] - 截至2020年6月30日，艾尔建合作协议的递延收入为1090万美元，预计未来十二个月确认为收入[180] - 2020年上半年公司实现合作收入1403万美元，较2019年同期的45.9万美元增长1357.1万美元，增幅达2957%，主要来自艾尔建合作协议[190][191] - 2020年上半年研发费用为1308.3万美元，较2019年同期的682.8万美元增加625.5万美元，增幅92%，主要因平台和发现相关费用、临床开发项目费用、员工相关费用及设施折旧等费用增加[190][193] - 2020年上半年一般及行政费用为480.3万美元，较2019年同期的419.3万美元增加61万美元，增幅15%，主要因上市公司相关法律成本、特许经营税成本和董事及高级职员责任保险费用增加[190][198] - 2020年上半年利息收入为62.7万美元，较2019年同期的2万美元增加62.5万美元，增幅31250%，源于可供出售证券平均投资余额增加[190][199] - 2020年上半年净亏损为316.1万美元，较2019年同期的1050.6万美元减少734.5万美元，减幅70%[190] - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物、短期投资和受限现金为8700万美元，预计可支持当前运营至2022年初，但运营计划可能因多种因素改变，或需提前寻求额外资金[200] - 2019年3月公司向美国证券交易委员会提交S - 3表格的暂搁注册声明，允许不时出售最高1.25亿美元的证券，剩余可用额度约313万美元[201] - 2020年1月6日，公司出售1081184股普通股，每股2.75美元，扣除承销折扣、佣金和发行费用前获得毛收入300万美元[202] - 截至2020年6月30日，公司累计亏损1.033亿美元，自成立以来未产生产品收入，预计未来几年仍将亏损[203] - 2020年上半年经营活动净现金使用量为1881.4万美元，较2019年同期的899.6万美元增加981.8万美元，主要因营运资金现金使用增加和未收到Dermelix合作协议的100万美元预付款[204][205] - 2020年上半年融资活动净现金使用量为230万美元，主要因偿还500万美元Hercules贷款，部分被280万美元普通股出售净收益抵消[207] - 2020年3月2日，公司偿还Hercules贷款协议下所有剩余未偿债务，包括500万美元本金余额和10万美元递延期末费用[208] - 基于当前运营计划，公司认为2020年6月30日的现有营运资金足以支持运营至2022年初[212] 公司运营与管理 - 2020年7月1日，公司迁至位于伊利诺伊州芝加哥的新总部，面积约3万平方英尺[165][171] - 截至2020年6月30日，公司研发人员现场办公比例低于50%，7月1日后为100%，行政团队仍主要在家工作[165] - 2020年5月19日，公司任命道格拉斯·E·费尔特纳医学博士为首席医疗官[172] - 2020年2月，公司签订新租赁协议，租赁约3万平方英尺的办公和实验室空间，租赁于2020年7月1日开始，为期10年，有两次各5年的续租选择权[216] 公司法规与披露 - 公司作为新兴成长型公司，已不可撤销地选择不利用JOBS法案的延长过渡期，将在其他上市公司所需的相关日期采用新的或修订的会计准则[218] - 公司作为新兴成长型公司，未来年度报告无需提供关于财务报告内部控制的审计师鉴证报告[219] - 公司作为较小报告公司，若非关联方持有的有表决权和无表决权普通股低于2.5亿美元（第二财季最后一个工作日衡量），或最近一个财年的年收入低于1亿美元且非关联方持有的有表决权和无表决权普通股低于7亿美元（第二财季最后一个工作日衡量），可利用某些缩减披露[220] - 公司在报告期内及目前均无美国证券交易委员会规则和条例所定义的表外安排[217] - 作为较小报告公司，公司选择缩减披露报告义务，无需提供关于市场风险的定量和定性披露信息[221] 业务规划 - 公司认为约有250种罕见眼科疾病有已知遗传靶点，打算继续评估眼科临床前研发活动的扩展[153] 融资影响 - 若公司通过未来股权融资筹集额外资金，股东所有权权益将被稀释；若通过发行债务证券筹集资金，证券可能包含限制运营的契约[214]