财务数据关键指标变化 - 收入和利润（同比环比） - 2019年第二季度，公司合作收入为392千美元，较2018年同期的1,395千美元下降约71.90%[19] - 2019年上半年，公司合作收入为662千美元，较2018年同期的2,524千美元下降约73.77%[19] - 2019年第二季度，公司运营亏损为27,973千美元，较2018年同期的13,422千美元增长约108.41%[19] - 2019年上半年，公司运营亏损为53,096千美元，较2018年同期的24,119千美元增长约119.31%[19] - 2019年第二季度，公司净亏损为26,270千美元，较2018年同期的12,426千美元增长约111.41%[19] - 2019年上半年，公司净亏损为50,122千美元，较2018年同期的22,643千美元增长约121.36%[19] - 2019年上半年净亏损5.0122亿美元，2018年为2.2643亿美元[27] - 2019年上半年合作收入为70万美元，2018年同期为250万美元[154] - 2019年上半年净亏损为5010万美元，2018年同期为2260万美元[158] - 2019年和2018年上半年，公司合作收入分别为70万美元和250万美元，净亏损分别为5010万美元和2260万美元[118] - 2019年第二季度合作收入为39.2万美元，2018年同期为139.5万美元，减少100.3万美元[147][148] - 2019年第二季度运营亏损为2797.3万美元，2018年同期为1342.2万美元，增加1455.1万美元[147] - 2019年第二季度净亏损为2627万美元，2018年同期为1242.6万美元，增加1384.4万美元[147] - 2019年第二季度净亏损2630万美元，2018年同期为1240万美元[152] - 2019年和2018年上半年，公司净亏损分别约为5010万美元和2260万美元[185] 财务数据关键指标变化 - 成本和费用（同比环比） - 2019年第二季度，公司研发费用为22,827千美元，较2018年同期的10,290千美元增长约121.84%[19] - 2019年上半年，公司研发费用为43,368千美元，较2018年同期的18,288千美元增长约137.13%[19] - 2019年第二季度研发费用为2282.7万美元，2018年同期为1029万美元，增加1253.7万美元[131][147][149] - 2019年第二季度行政及管理费用为553.8万美元，2018年同期为452.7万美元，增加101.1万美元[147][150] - 2019年第二季度利息收入为170.3万美元，2018年同期为99.6万美元，增加70.7万美元[147][151] - 2019年上半年研发费用为4340万美元，2018年同期为1830万美元，增加2510万美元[155] - 2019年上半年行政及一般费用为1040万美元，2018年同期为840万美元，增加200万美元[156] - 2019年上半年利息收入为300万美元，2018年同期为150万美元[157] - 2019年3个月和6个月的折旧费用分别约为160万美元和290万美元，2018年同期分别为20万美元和50万美元[74] - 2019年3个月和6个月的租金费用净额分别为40万美元和60万美元，2018年同期分别为90万美元和180万美元[80] - 2019年Q2和H1研发与行政的股份支付费用分别为196.9万美元和321.3万美元，2018年同期分别为56.9万美元和94.9万美元[89] 各条业务线表现 - 合作业务 - 2017年11月公司与诺华达成合作协议，2019年2月诺华决定8月起终止镰状细胞病项目，眼科项目继续合作[96] - 合作协议公司获3500万美元预付款和1000万美元B系列优先股认购款，优先股按1170万美元公允价值入账，3330万美元预付款分配至合作协议[97] - 研究期公司活动报销最高1700万美元，诺华为符合标准的靶点支付每个500万美元费用，公司最多获5.3亿美元里程碑付款[98][100] - 合作协议交易价格含3330万美元预付款和预计可报销活动费用，目标费、开发和监管里程碑付款及商业里程碑和销售版税暂未计入[104] - 截至2019年6月30日，与未履行部分履约义务相关的交易价格合计为3130万美元，预计2027年完成相关活动并确认收入[106] - 2019年2 - 6月和1 - 6月，公司根据合作协议分别确认收入40万美元和70万美元，2018年同期分别为140万美元和250万美元[109] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，与合作协议相关的递延收入分别约为3130万美元和3150万美元[109] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司记录的与合作协议下可报销研发成本相关的应收账款分别为30万美元和80万美元[109] 管理层讨论和指引 - 公司预计在可预见的未来会产生额外运营亏损和负运营现金流[34] - 公司认为现有现金、现金等价物和短期投资可支持当前预计运营费用和资本支出至2021年第四季度[123] - 公司预计研发费用在可预见的未来将大幅增加[131] - 公司预计行政及管理费用未来会因人员增加和上市公司相关费用增加而上升[136] - 公司预计现有资金可支持运营和资本支出至2021年第四季度[171] - 公司预计现有现金资源能支撑运营至2021年第四季度[190] - 管理层认为截至2019年6月30日，公司的披露控制和程序在合理保证水平上是有效的[179] 其他没有覆盖的重要内容 - 融资情况 - 2018年4月2日公司完成首次公开募股，出售1035万股普通股，净收益1.508亿美元[31] - 2019年4月12日公司完成后续公开发行，出售555.5556万股普通股，净收益1.169亿美元；4月26日和5月7日因承销商行使购买额外股份的选择权，发行83.3333万股，净收益1760万美元[33] - 2019年4月1日公司向美国证券交易委员会提交了S - 3表格注册声明，可注册高达3.5亿美元的证券，有效期三年；同时与销售代理达成协议，可不时发售最多1亿美元的普通股，截至2019年6月30日未发行[32] - 自2015年成立以来，公司通过首次公开募股、后续公开发行普通股和优先股融资，共筹集约4.219亿美元净收益[116] - 公司从合作方诺华获得5000万美元，包括3500万美元预付款和1500万美元股权投资[116] - 自成立以来，公司通过IPO、后续公开发行和出售优先股筹集约4.219亿美元，还从合作方获得5000万美元预付款[159] 其他没有覆盖的重要内容 - 会计准则采用 - 公司于2019年1月1日采用ASC 606，采用完全追溯过渡法[46][54] - 采用ASC 606后，公司与诺华的合作协议收入确认模式改变，预计随成本发生确认收入[55] - 采用ASC 606对2018年12月31日合并资产负债表的影响：当期递延收入减少291.4万美元，长期递延收入增加127.6万美元，累计亏损增加163.8万美元[56] - 公司在确定ASC 606范围内的安排应确认的收入时，需执行五个步骤[47] - 2018年3个月内，按ASC 606修订后合作收入为139.5万美元，原按ASC 605报告为92.6万美元，变化为46.9万美元[58] - 2018年6个月内，按ASC 606修订后净亏损为2264.3万美元，原按ASC 605报告为2341.8万美元，变化为77.5万美元[58][59] - 2018年全年，按ASC 606修订后合作收入为532.2万美元，原按ASC 605报告为368.4万美元，变化为163.8万美元[58] - 2018年全年，按ASC 606修订后净亏损为5557.7万美元，原按ASC 605报告为5721.5万美元，变化为163.8万美元[58][59] - 2019年1月1日，公司采用全面追溯调整法采用ASC 606进行收入确认[140] 其他没有覆盖的重要内容 - 公司运营风险 - 公司成立于2015年，运营历史有限，尚未实现盈利，也未将任何产品商业化[185][195] - 公司目前最先进的候选产品HMI - 102仍处于临床前开发阶段，公司未来成功和产生产品收入在很大程度上依赖该产品[198] - 公司识别新产品候选的努力可能不成功，会对业务战略、财务状况和股价产生不利影响[202] - 公司可能难以组建足够资源获取或发现额外产品候选，竞争对手可能使潜在产品候选过时[203] - 公司扩张组织可能面临困难，若管理不善，费用可能超预期，营收能力或降低[204] - 公司与City of Hope和California Institute of Technology的许可协议可能产生重大付款义务[206] - 公司的基因药物平台基于15种专有的AAVHSCs，难以预测产品候选开发的时间和成本[207] - 基因治疗和基因编辑监管环境不确定，难以预测获得监管批准的时间和成本[209] - 美国FDA、欧盟EMA等监管机构对产品候选的临床试验要求和评估标准差异大[212] - 监管指南变化可能延长产品候选的审查过程，增加成本，阻碍批准和商业化[213] - 公司推进产品候选需咨询监管和咨询团体，遵守相关规定，否则可能延误或终止开发[214] 其他没有覆盖的重要内容 - 租赁情况 - 公司2016年9月签订的不可撤销经营租赁，转租给关联方，转租期间租户需支付约270万美元的总基本租金[76] - 公司2017年12月签订的不可撤销经营租赁，初始年基本租金为每平方英尺39.50美元，每年增长3%[77] - 截至2019年6月30日，公司未来最低租赁付款净额为23,434千美元[78] - 截至2019年6月30日，公司递延租金激励总额为890万美元[79] 其他没有覆盖的重要内容 - 股票相关情况 - 2019年1月1日，2018激励奖励计划增加1,494,341股，占2018年12月31日总流通普通股的4%；截至2019年6月30日，该计划有2,666,267股可用于未来授予[84] - 2019年上半年，2018员工股票购买计划发行28,311股，公司获得总收益40万美元，记录了10万美元的基于股票的薪酬[87] - 2019年上半年行使期权的总内在价值为60万美元，2018年为100万美元；授予期权的加权平均授予日每股公允价值分别为15.12美元和8.38美元[91] - 截至2019年6月30日和2018年12月31日，公司有回购权的未归属股份分别为88,681股和151,289股，相关负债均为10万美元[93][94] - 2019年6月30日和2018年，因具有反摊薄效应而未计入稀释每股净亏损计算的潜在普通股分别为3,985,523股和2,861,547股[95] 其他没有覆盖的重要内容 - 其他财务数据 - 截至2019年6月30日，公司现金及现金等价物为115,566千美元，较2018年12月31日的38,220千美元增长约202.37%[16] - 截至2019年6月30日，公司短期投资为180,230千美元，较2018年12月31日的176,517千美元增长约2.10%[16] - 2019年上半年经营活动净现金使用量为3.9541亿美元，2018年为2.0791亿美元[27] - 2019年上半年投资活动净现金使用量为1.8635亿美元，2018年为8.6734亿美元[27] - 2019年上半年融资活动净现金提供量为1.35024亿美元，2018年为1.50928亿美元[27] - 2019年上半年现金、现金等价物和受限现金净增加7.6848亿美元，2018年为4.3403亿美元[27] - 2019年6月30日现金、现金等价物和受限现金期末余额为1.1684亿美元，2018年为9675万美元[27] - 2019年6月30日，公司投资的摊销成本总计29512.6万美元，公允价值总计29531.2万美元[69] - 2018年12月31日，公司投资的摊销成本总计21434.3万美元，公允价值总计21426.6万美元[69] - 2019年6月30日，公司按公允价值计量的金融资产总额为295,312千美元，其中一级资产55,082千美元，二级资产240,230千美元；2018年12月31日，金融资产总额为214,266千美元，其中一级资产31,775千美元，二级资产182,491千美元[72] - 2019年6月30日，公司固定资产净值为41,113千美元，2018年12月31日为35,637千美元[74] - 2019年6月30日，公司应计费用和其他负债总额为5,306千美元，20