业绩总结 - Bempikibart在第24周的平均SALT评分变化为16.3%[20] - 在基线SALT评分为50-100的患者中，Bempikibart在第24周的SALT评分变化为16.3%[20] - 在基线SALT评分为50-95的患者中，第24周的SALT评分变化为24.5%[20] - Bempikibart在第36周的SALT评分变化为27.8%[20] - 研究显示，Bempikibart在第36周的SALT评分为88.4，基线评分为98.2[24] - 52岁女性患者在第42周的SALT评分从56降至2，显示出持久的反应[22] 用户数据 - 美国有70万人患有严重或非常严重的脱发症（Alopecia Areata）[4] - 在接受Bempikibart治疗的12名患者中，所有患者在治疗后期均维持了反应或进一步生发，随访中位时间为41周[26] - 7名患者（58.3%）在治疗后期通过SALT评估实现了额外的毛发生长[26] - SIGNAL-AA试验中，患者的当前发作持续时间均为5-6年，显著长于以往JAK抑制剂试验的2.5-4年[33] 新产品和新技术研发 - Bempikibart在临床试验中表现出良好的药代动力学和受体占用率[8] - 该药物的主要终点是第24周SALT评分的百分比变化[15] - 数据收集仍在进行中，开放标签扩展研究预计将在2025年上半年开始[26] 市场扩张和并购 - SIGNAL-AA试验中，接受治疗的患者中有23人（70%）报告至少1例治疗相关不良事件（TEAE），而安慰剂组仅有3人（38%）[27] - Bempikibart组中，52%（17人）报告的TEAE与治疗相关，而安慰剂组中为38%（3人）[27] 负面信息 - Bempikibart组中，30%（10人）报告轻度（Grade 1）不良事件，33%（11人）报告中度（Grade 2）不良事件[27] - 在Bempikibart组中，1例患者出现严重不良事件（急性心肌梗死），与治疗无关[27] - 所有治疗相关事件均为轻度或中度，未发现新的安全信号[33] - Bempikibart的安全性和耐受性良好，未出现与治疗相关的3级或更高级别的不良事件[27]

-- Dr. Sipos is an immunologist and seasoned Immunology and Inflammation (I&I) drug developer, with over 25 years of clinical development and medical affairs leadership experience -- WALTHAM, Mass., June 25, 2025 /PRNewswire/ -- Q32 Bio Inc. (Nasdaq: QTTB) ("Q32 Bio"), a clinical stage biotechnology company focused on developing innovative therapies for alopecia areata and other autoimmune and inflammatory diseases, today announced the appointment of Adrien Sipos, M.D., Ph.D., as Interim Chief Medical Offic ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q For the quarterly period ended March 31, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from ___________________ to ___________________ Commission File Number: 001-38433 Q32 Bio Inc. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Delaware 47-346 ...

Exhibit 99.1 Q32 Bio Reports First Quarter 2025 Financial Results and Provides Corporate Update -- First patient dosed in SIGNAL-AA Phase 2a Part B; topline data readout on-track for 1H'26 -- -- First patient dosed in SIGNAL-AA Part A open label extension (OLE) -- Q32 Bio is a clinical stage biotechnology company whose science targets potent regulators of the adaptive immune system to re-balance immunity and is focused on developing innovative therapies for alopecia areata and other autoimmune and inflammat ...

-- First patient dosed in SIGNAL-AA Phase 2a Part B; topline data readout on-track for 1H'26 ---- First patient dosed in SIGNAL-AA Part A open-label extension (OLE) ---- Fast Track designation (FTD) granted to bempikibart for the treatment of alopecia areata (AA); SIGNAL-AA Part A results presented as a late-breaking oral presentation at the 2025 American Academy of Dermatology (AAD) Annual Meeting ---- Cash and cash equivalents of $65.5 million as of March 31, 2025 expected to provide financial runway into ...

-- SIGNAL-AA Part B topline data readout on-track for 1H'26 -- WALTHAM, Mass., April 16, 2025 /PRNewswire/ -- Q32 Bio Inc. (Nasdaq: QTTB) ("Q32 Bio" or the "Company"), a clinical stage biotechnology company focused on developing innovative therapies for alopecia areata and other autoimmune and inflammatory diseases, today announced that the Company has dosed the first patients in both the Part A open-label extension (OLE) and Part B of the SIGNAL-AA Phase 2a clinical trial evaluating bempikibart in patients ...

Q32 Bio (QTTB) could be a solid choice for investors given its recent upgrade to a Zacks Rank #2 (Buy). An upward trend in earnings estimates -- one of the most powerful forces impacting stock prices -- has triggered this rating change.The Zacks rating relies solely on a company's changing earnings picture. It tracks EPS estimates for the current and following years from the sell-side analysts covering the stock through a consensus measure -- the Zacks Consensus Estimate.Since a changing earnings picture is ...

产品研发进展 - 公司最先进的候选产品bempikibart已完成两项2a期临床试验，SIGNAL - AA试验招募44名严重斑秃患者，SIGNAL - AD试验分A部分15名患者和B部分106名患者[455][456] - 公司计划在SIGNAL - AA 2a期临床试验B部分扩展中再招募约20名斑秃患者，并于2026年上半年报告初始数据[459] 企业战略调整 - 2025年2月公司宣布企业重组，聚焦bempikibart治疗斑秃患者，同时终止ADX - 097的2期肾篮临床试验，并评估组织靶向补体抑制剂平台战略选项，预计在2025年第二季度末完成裁员，将产生约110万美元遣散费及相关费用[460][464] 合作协议相关 - 2023年11月，公司前身Legacy Q32与Horizon达成终止协议，保留初始款项和开发资金，重新获得bempikibart全部开发和商业权利，但需在达到特定监管和销售里程碑时向Horizon支付最高7510万美元[465] - 因需向Horizon支付或有对价，公司将先前确认的5500万美元安排对价全额受限，2023年第四季度冲回已确认金额，并为收到的5500万美元现金建立退款负债，剩余最高2010万美元潜在付款因目前不太可能实现里程碑未确认[466] - 2022年8月12日，Legacy Q32与Horizon达成协议，启动特定开发活动时收到总计5500万美元，还可根据未来开发和监管里程碑及年度净销售额获得额外付款和特许权使用费[476] - 公司确定与Horizon合作协议的交易价格为5500万美元，截至2023年12月31日已全额收到[477] - 公司因终止协议可能需向Horizon支付最高7510万美元或超现金收入最高2010万美元[478] - 公司与百时美施贵宝签订许可协议，支付800万美元预付款并发行318,278股A系列优先股，开发和监管里程碑付款每适应症3200万 - 4900万美元，商业里程碑付款最高2.15亿美元，特许权使用费为净销售额的中个位数百分比至10%， sublicense收入最高60%[528] - 2024年7月，公司向百时美施贵宝支付400万美元开发里程碑付款[530] - 公司与Horizon Therapeutics Ireland DAC的合作协议中，收到5500万美元初始对价和分阶段开发资金，终止协议后需支付最高7510万美元监管和销售里程碑付款[531][532] - 公司与科罗拉多大学董事会签订许可协议，开发和销售里程碑付款首个三个产品每个最高220万美元，特许权使用费为净销售额的低个位数百分比， sublicense收入15%[534] 公司合并情况 - 2024年3月25日公司完成与Homology的合并，合并前融资4200万美元，Legacy Q32股东在合并后持有合并公司约74.4%的流通普通股[467][468][469] 财务关键指标（现金及资金状况） - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为7800万美元，预计可支持运营费用和资本支出至2026年下半年[472] - 公司预计现有现金及现金等价物不足以推动任何项目通过监管批准，需筹集额外资金完成开发和潜在商业化[473] - 自成立至2024年12月31日，公司筹集现金收益净额1.114亿美元，收到地平线合作协议款项5500万美元，还获得其他多项资金[505] - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为7800万美元，预计可支撑运营至2026年下半年[507] 财务关键指标（收入情况） - 自成立以来，公司前身Legacy Q32未从产品销售中获得任何收入，管理层预计合并后公司在可预见未来也不会从产品销售中获得收入[475] - 2024年公司无合作安排收入，2023年为 - 670万美元[494] 财务关键指标（费用情况） - 2024年研发费用为4810万美元，2023年为3170万美元，增加1640万美元[495] - 2024年ADX - 097项目费用减少190万美元，主要因临床试验成本降低[496] - 2024年人员及顾问成本增加，含股票薪酬费用110万美元，2023年为50万美元[497] - 2024年一般及行政费用为1800万美元，2023年为990万美元，增加因合并及上市公司相关成本[498] 财务关键指标（收益及其他情况） - 2024年可转换票据公允价值变动收益为1590万美元，2023年为620万美元[499] - 2024年其他收入（支出）净额为410万美元，2023年为100万美元[500] - 2024年所得税拨备不到10万美元，2023年为30万美元[501] - 2024年权益法投资损失为160万美元[503] - 截至2024年12月31日，公司联邦和州净运营亏损结转分别为1.213亿美元和1.121亿美元[490] - 截至2024年12月31日，公司联邦和州研发税收抵免结转分别为620万美元和230万美元[490] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损2.348亿美元[506] - 2024年经营活动净现金使用量为6770万美元，2023年为1870万美元[508] - 2024年投资活动净现金为1992.5万美元，2023年为 - 5000美元[508] - 2024年融资活动净现金为9513.8万美元，2023年为40.6万美元[508] 财务关键指标（租赁义务） - 截至2024年12月31日，公司经营租赁义务总计812.1万美元，1 - 3年为327.6万美元，3 - 5年为358万美元，超过5年为126.5万美元[524] 收入确认原则 - 公司依据ASC 606进行收入确认，需完成识别合同、识别履约义务、确定交易价格、分配交易价格和确认收入五个步骤[538] - 交易价格按履约义务的单独售价相对比例分配，确定单独售价需重大判断[542] - 若合同包含可变对价，使用预期价值法或最可能金额法估计，且受限制以避免重大收入转回[543] 成本核算原则 - 研发成本在发生时费用化，包括人员薪酬、临床研究组织成本等[549] - 技术许可的预付款和里程碑付款在发生时作为研发费用列支，不可退还的预付款作为预付费用[550] 财务报表编制相关 - 公司在编制合并财务报表时需进行估计和假设，实际结果可能与估计存在重大差异[536] 可转换票据处理 - 合并完成时，遗留Q32将未偿还的可转换票据加应计利息按强制转换事件购买价格的90%转换为普通股[553] - 2024年12月31日止年度，可转换票据转换前公允价值变动产生1590万美元收益[553] - 2023年12月31日止年度，可转换票据公允价值变动产生620万美元损失[553] 股份支付费用核算 - 公司按FASB ASC Topic 718核算股份支付费用，根据授予日公允价值在损益表中确认为费用[554] 普通股公允价值确定 - 合并前，董事会结合第三方估值及其他主客观因素确定普通股公允价值[555][556] - 普通股估值采用期权定价法或混合法，两种方法均用市场法估计企业价值[557][558] - 合并完成后，公司普通股在纳斯达克上市，将根据交易价格确定公允价值[560] 会计准则影响 - 公司已确定近期发布和采用的会计准则对财务状况和经营成果无重大影响[561] 报告公司相关规定 - 公司是较小报告公司，无需提供市场风险的定量和定性披露信息[562] 研发费用估计 - 管理层需估计应计研发费用，定期与服务提供商确认估计准确性并按需调整[551]

财务数据关键指标变化 - 现金及运营支撑情况 - 截至2024年12月31日，公司现金及现金等价物为7800万美元，预计可支撑运营至2026年下半年[1][9] 财务数据关键指标变化 - 季度费用情况 - 2024年第四季度研发费用为1050万美元，较2023年同期的830万美元增加220万美元[9] - 2024年第四季度一般及行政费用为400万美元，较2023年同期的280万美元增加120万美元[9] 财务数据关键指标变化 - 季度净亏损情况 - 2024年第四季度净亏损为1420万美元，摊薄后每股净亏损1.16美元，2023年同期净亏损为2710万美元，摊薄后每股净亏损76.39美元[9] 业务线数据关键指标变化 - bempikibart试验进度 - bempikibart的SIGNAL - AA开放标签扩展（OLE）和SIGNAL - AA Part B预计在2025年上半年开始给药，SIGNAL - AA Part B顶线数据预计在2026年上半年公布[1][4] - SIGNAL - AA Part B将对约20名严重或非常严重斑秃患者进行为期36周给药，随访至52周[4] 业务线数据关键指标变化 - bempikibart试验效果 - 在难以治疗的严重和非常严重患者群体中，bempikibart在第24周显示出临床意义的活性，停药后仍有持续效果[3] - 参与试验且有SALT反应的12名患者在治疗后均维持反应或进一步生发，其中7名患者治疗后有额外头发生长[4] 财务数据关键指标变化 - 全年费用情况 - 2024年全年研发费用为4814.3万美元，2023年为3172.9万美元；一般及行政费用为1795.9万美元，2023年为987.5万美元[14] 财务数据关键指标变化 - 全年净亏损情况 - 2024年全年净亏损为4773.3万美元，摊薄后每股净亏损6.58美元，2023年全年净亏损为5374.3万美元，摊薄后每股净亏损153.96美元[14]

-- Presented bempikibart SIGNAL-AA Phase 2a Part A alopecia areata (AA) data demonstrating encouraging clinical activity and highlighting the potential to be a differentiated treatment as a late-breaking oral presentation at the 2025 American Academy of Dermatology (AAD) Annual Meeting -- -- Advancing bempikibart in patients with AA, with SIGNAL-AA open-label extension (OLE) and SIGNAL-AA Part B on track to dose patients in 1H'25; SIGNAL-AA Part B topline data on-track for 1H'26 -- -- Cash and cash equivale ...