收入和利润（同比环比） - 2020年第一季度净亏损为3533.1万美元，较2019年同期的2385.2万美元扩大48.1%[16] - 2020年第一季度运营亏损为3649.2万美元，较2019年同期的2512.3万美元扩大45.2%[16] - 2020年第一季度基本和稀释后每股净亏损为0.78美元，2019年同期为0.64美元[16] - 截至2020年3月31日止三个月，公司净亏损3530万美元[31] - 公司2020年第一季度净亏损为3530万美元，2019年同期为2390万美元[118] - 2020年第一季度净亏损为3533.1万美元，较2019年同期的2385.2万美元扩大48.1%[146][151] - 2020年第一季度净亏损约为3530万美元，2019年同期为2390万美元[183] 成本和费用（同比环比） - 研发费用从2053.6万美元增至2931.0万美元，增幅达42.7%[16] - 一般及行政费用从485.7万美元增至777.0万美元，增幅达60.0%[16] - 公司2020年第一季度总运营费用为3710万美元，2019年同期为2540万美元[119] - 公司2020年第一季度研发费用为2931万美元，较2019年同期的2053.6万美元增加877.4万美元[135] - 公司HMI-102项目2020年第一季度外部开发成本为1143.3万美元，2019年同期为815.3万美元[135] - 2020年第一季度研发费用为2931万美元，较2019年同期的2053.6万美元增长42.7%[146][148] - 2020年第一季度管理费用为777万美元，较2019年同期的485.7万美元增长60.0%[146][149] - 公司财产和设备净值为4257万美元，2020年第一季度折旧费用约为190万美元，高于2019年同期的130万美元[72] - 2020年第一季度，公司记录的基于股份的薪酬费用总额为288.3万美元，其中研发费用131.3万美元，一般及行政费用157.0万美元[87] 合作与许可收入 - 公司尚未因合作安排确认任何特许权使用费收入[57] - 公司从诺华获得3500万美元的预付款，并发行了价值1000万美元的B系列优先股，该优先股按估计公允价值1170万美元入账，其中170万美元来自预付款，剩余的3330万美元预付款被分配至合作协议[94] - 在研究期内，公司可报销的研究和制造活动费用上限为1700万美元[95] - 在研究期内，每个达到特定成功标准的靶点，诺华需向公司支付500万美元的靶点费用，最多两个靶点，总计最高1000万美元[96] - 根据协议，公司有资格获得总计最高5.3亿美元的里程碑付款，包括最高1.8亿美元的开发里程碑、1.7亿美元的监管里程碑和1.8亿美元的商业里程碑[98] - 公司还有资格从诺华的许可产品净销售额中获得分层特许权使用费，比例从个位数中段到十几位数（百分比）不等[98] - 截至2020年3月31日，与未履行履约义务相关的交易价格总额为3070万美元，预计收入确认将持续到2027年[104] - 在截至2020年3月31日的三个月内，公司根据合作协议确认收入60万美元，其中20万美元来自期初递延收入[106] - 截至2020年3月31日和2019年12月31日，与合作协议相关的递延收入分别约为3070万美元和3100万美元[106] - 公司从合作方诺华获得了5000万美元，包括3500万美元的预付款和1500万美元的股权投资[116] - 公司2020年第一季度合作收入为60万美元，2019年同期为30万美元[118] - 2020年第一季度合作收入为58.8万美元，较2019年同期的27万美元增长117.8%[146][147] 现金、投资及流动性状况 - 现金及现金等价物从5377.4万美元大幅增加至1.43372亿美元，增幅达166.6%[14] - 短期投资从2.08614亿美元减少至9155.7万美元，降幅达56.1%[14] - 2020年第一季度经营活动所用净现金为2584.6万美元，较2019年同期的1787.1万美元增加44.6%[23] - 管理层预计现有现金、现金等价物和短期投资将足以维持公司运营至2021年第四季度[32] - 截至2020年3月31日，公司现金及现金等价物为1.43372亿美元，受限现金为127.4万美元，总计约1.44646亿美元[39] - 公司短期投资总额从2019年12月31日的2.621亿美元下降至2020年3月31日的2.347亿美元，减少约2740万美元[67] - 公司现金等价物（主要为货币市场基金）从2019年末的3950万美元大幅增加至2020年3月末的1.431亿美元[67][69] - 公司所有投资的到期日均在一年以内，且在截至2020年3月31日的三个月内未实现任何证券的已实现损益[67] - 公司按公允价值计量的金融资产总额为2.347亿美元，其中1.431亿美元为一级资产（货币市场基金），9156万美元为二级资产[69] - 公司预计现有现金及短期投资可支撑运营至2021年第四季度[122] - 截至2020年3月31日，公司现金及等价物、短期投资和受限现金总额为2.362亿美元，累计赤字为2.35亿美元[153] - 2020年第一季度经营活动净现金流出为2584.6万美元，投资活动净现金流入为1.14997亿美元[157] - 公司自成立以来已筹集约4.442亿美元净资金，其中2019年4月后续公开发行净筹资1.169亿美元[153][154] - 公司现有现金资源预计可支持运营至2021年第四季度[165] - 公司现金及短期投资为2.349亿美元，占总资产的81.3%[173] - 公司预计现有现金及短期投资可支持运营至2021年第四季度[188] - 公司无债务，且未签订任何重大表外安排[172][173] 融资活动与资本结构 - 公司于2020年3月12日提交了S-3货架注册声明，可注册总额未指定的普通股、优先股等证券，有效期三年[30] - 公司与Cowen签订销售协议，可通过“按市价发行”方式出售总额最多1.5亿美元的普通股[30] - 截至2020年3月31日，公司未通过ATM出售任何普通股，仍有1.5亿美元额度可用[30] - 公司终止了2019年4月1日提交的旧S-3注册声明及相关的ATM协议，该旧协议剩余发行额度为7680万美元[30] - 截至2020年3月31日，公司2018年激励计划下未来可供授予的股份为2,802,656股，2020年1月1日新增了1,804,670股（占2019年12月31日总流通股的4%）[82] - 截至2020年3月31日，公司2018年员工购股计划下未来可供发行的股份为1,084,028股，2020年1月1日新增了451,167股（占2019年12月31日总流通股的1%）[83] - 2020年第一季度，公司根据2018年员工购股计划发行了39,471股，获得总收入50万美元[85] - 截至2020年3月31日，与未归属员工和非员工股权奖励安排相关的未确认薪酬费用为3660万美元，预计将在2.9年内确认[87] - 截至2020年3月31日，公司流通在外的股票期权为5,447,815份，加权平均行权价为15.63美元，总内在价值为1954.1万美元[88] - 截至2020年3月31日，被排除在稀释每股净亏损计算之外的潜在普通股总计5,453,939股，包括6,124股早期行权未归属普通股和5,447,815份股票期权[92] - 公司于2020年3月签订ATM销售协议，可发行和出售价值高达1.5亿美元的普通股[155] - 公司计划通过股权融资、债务融资及合作等方式满足未来资金需求[169][187] 资产与负债变化 - 公司总资产从2019年12月31日的3.10567亿美元下降至2020年3月31日的2.88788亿美元，减少约7.0%[14] - 累计赤字从1.99674亿美元扩大至2.35005亿美元[14] - 截至2020年3月31日，公司累计赤字为2.35亿美元[31] - 公司应计费用及其他负债总额从764万美元下降至695万美元，其中应计研发费用从226万美元增加至381万美元[73] - 截至2020年3月31日，公司累计赤字为2.35亿美元[118] - 截至2020年3月31日，公司累计赤字约为2.35亿美元[183] 运营与业务表现 - 公司至今未产生任何产品销售收入，且在可预见的未来也不预期有产品销售收入[31] - 公司预计在可预见的未来将继续产生经营亏损和负经营现金流[31] - 为应对COVID-19疫情，公司在2020年第一季度加速采购了未来生产所需的原材料[119] - 公司预计运营费用和资本支出将继续大幅增加，以推进HMI-102、HMI-103和HMI-202等项目的研发[119][135] - 公司目前尚未从产品销售中获得任何收入，且在可预见的未来也不预期会有产品销售收入[118][131] - 公司成立于2015年，运营历史有限，尚无基因药物产品商业化历史[193] - 公司最先进的产品候选药物HMI-102，其成功与否对公司业务至关重要[196] - 公司尚未向FDA提交生物制品许可申请（BLA），预计在可预见的未来也不会提交[198] - 截至2020年5月1日，公司拥有195名员工[202] - 公司依赖于与希望之城医疗中心和加州理工学院签订的许可协议，并可能因达到特定里程碑而产生重大付款义务[204] - 公司专注于无核酸酶基因编辑和基因治疗技术平台，拥有15种专有的AAVHSC载体[205] - 目前在美国或欧洲，尚未有任何利用基因编辑技术的产品获得批准[205] - 针对患者群体较小的遗传性疾病，设计并执行具有足够统计效力的临床试验更为困难[210] 租赁安排 - 公司转租协议预计在租期内可获得总计约270万美元的基本租金收入[74] - 公司于2017年12月签订不可撤销经营租赁，租用约67,000平方英尺的研发、制造和办公空间，初始年基本租金为每平方英尺39.50美元，每年增长3%[75] - 截至2020年3月31日，公司经营租赁负债的未折现租赁付款总额为2312.7万美元，现值为1715.2万美元，加权平均剩余租赁期限为6.4年，加权平均贴现率为9.9%[78] - 2020年第一季度，公司经营租赁成本为62.3万美元，转租收入为22.8万美元，净租赁成本为39.5万美元[77] 会计准则与内部控制 - 公司采用新兴成长公司过渡期，新租赁准则及ASU 2016-13信用损失准则预计自2023年1月1日起生效[62][64] - 公司已完成企业资源规划系统第一阶段实施，并评估了其对财务报告内部控制的影响[177] - 公司已实施内部控制以确保妥善评估租赁安排及ASC 842新准则的影响[178] 利息与其他收入 - 2020年第一季度利息收入为116.1万美元，较2019年同期的127.1万美元下降8.7%[146][150] - 2020年第一季度利息收入为120万美元，2019年同期为130万美元[173] 投资公允价值与风险 - 公司短期投资中，公司债证券出现未实现损失6.4万美元，而美国国债证券实现未实现收益4.5万美元[67] - 公司面临市场风险，主要来自利率敏感性，但利率10%的变动对投资组合公允价值无重大影响[173] 监管环境 - 基因治疗和基因编辑领域的监管环境不确定且持续变化，可能延长审批时间和成本[207] - 在欧洲，基因治疗药物的开发和评估需遵循欧盟指南，且欧洲药品管理局（EMA）可能发布新指南[209]