财务数据关键指标变化 - 2020年前三季度，公司实现合作收入1,722千美元，较2019年同期的1,103千美元增长56.12%[19] - 2020年前三季度，公司研发费用为77,197千美元，较2019年同期的69,056千美元增长11.79%[19] - 2020年前三季度，公司总运营费用为102,183千美元，较2019年同期的85,487千美元增长19.53%[19] - 2020年前三季度，公司运营亏损为100,461千美元，较2019年同期的84,384千美元增长19.05%[19] - 2020年前三季度，公司利息收入为1,558千美元，较2019年同期的4,635千美元下降66.38%[19] - 2020年前三季度，公司净亏损为98,903千美元，较2019年同期的79,749千美元增长24.02%[19] - 2020年前三季度，公司基本和摊薄后每股净亏损为2.19美元，较2019年同期的1.92美元增长14.06%[19] - 2020年1月1日至9月30日，公司普通股数量从45,116,742股增至45,259,747股，股东权益从258,507千美元变为170,222千美元[25] - 2020年前九个月净亏损98,903千美元，2019年同期为79,749千美元[27] - 2020年前九个月经营活动净现金使用量为82,720千美元，2019年同期为65,025千美元[27] - 2020年前九个月投资活动净现金为205,851千美元，2019年同期为 - 31,772千美元[27] - 2020年前九个月融资活动净现金为1,098千美元，2019年同期为135,638千美元[27] - 2020年9月30日现金、现金等价物和受限现金期末余额为179,277千美元，2019年同期为78,833千美元[27] - 截至2020年9月30日，公司现金及现金等价物为178,003千美元，较2019年12月31日的53,774千美元增长231.02%[16] - 截至2020年9月30日，公司总资产为228,362千美元，较2019年12月31日的310,567千美元下降26.47%[16] - 截至2020年9月30日，公司总负债为58,140千美元，较2019年12月31日的52,060千美元增长11.68%[16] - 2020年第三和九个月，公司分别确认合作收入60万美元和170万美元，2019年同期分别为40万美元和110万美元[134] - 2020年第三和九个月，公司净亏损分别为2820万美元和9890万美元，2019年同期分别为2960万美元和7970万美元[134] - 2020年第三季度合作收入为60万美元，2019年同期为40万美元，同比增加10万美元[160][161] - 2020年第三季度研发费用为2041.7万美元，2019年同期为2569.1万美元，同比减少527.4万美元[152][160] - 2020年前三季度研发费用为7719.7万美元，2019年同期为6905.6万美元，同比增加814.1万美元[152] - 2020年第三季度管理费用为842.3万美元，2019年同期为603.8万美元，同比增加238.5万美元[160] - 2020年第三季度运营亏损为2827.3万美元，2019年同期为3128.8万美元，同比减少301.5万美元[160] - 2020年第三季度利息收入为4.1万美元，2019年同期为166.1万美元，同比减少162万美元[160] - 2020年第三季度净亏损为2823.2万美元，2019年同期为2962.7万美元，同比减少139.5万美元[160] - 2020年第三季度研发费用为2040万美元，较2019年的2570万美元减少530万美元[162] - 2020年第三季度一般及行政费用为840万美元，较2019年的600万美元增加240万美元[163] - 2020年第三季度利息收入不到10万美元，较2019年的170万美元减少[164] - 2020年第三季度净亏损为2820万美元，较2019年的2960万美元有所减少[165] - 2020年前九个月合作收入为170万美元，较2019年的110万美元增加60万美元[166][167] - 2020年前九个月研发费用为7720万美元，较2019年的6910万美元增加810万美元[166][168] - 2020年前九个月一般及行政费用为2500万美元，较2019年的1640万美元增加860万美元[166][169] - 2020年前九个月利息收入为160万美元，较2019年的460万美元减少[166][170] - 2020年前九个月净亏损为9890万美元，较2019年的7970万美元增加[166][171] - 2020年和2019年前九个月，公司利息收入分别为160万美元和460万美元[193] - 2020年和2019年前九个月，公司净亏损分别约为9890万美元和7970万美元[202] 各条业务线表现 - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于将基因编辑和基因治疗技术转化为罕见遗传病的新疗法[30] - 2017年11月，公司与诺华达成合作和许可协议，2020年5月诺华确认一个眼科治疗靶点，双方正集中资源推进该项目[96] - 公司与诺华的合作协议中，公司收到3500万美元的预付不可退还付款，发行B系列优先股获1000万美元，B系列优先股按1170万美元的估计公允价值入账，将剩余3330万美元预付付款分配给合作协议[97] - 研究期间，公司研究活动按全职等效费率报销，制造活动按成本报销，最高1700万美元，若目标满足特定成功标准，诺华需支付500万美元目标费用[98] - 公司有资格获得高达2.65亿美元的里程碑付款，包括最高9000万美元的开发里程碑付款、8500万美元的监管里程碑付款和9000万美元的商业里程碑付款，还可从诺华等的净销售额中获得中个位数至接近两位数的分层特许权使用费[100] - 交易价格包括3330万美元的非退还预付付款和预计可报销的研究与制造活动费用，目标费用、开发和监管里程碑付款未包含在交易价格中，商业里程碑和销售特许权使用费在相关销售发生时确认[104] - 截至2020年9月30日，与未履行部分履约义务相关的交易价格为3040万美元，预计在2027年完成相关研究和制造活动时确认收入[106] - 2020年第三和前九个月，公司在合作协议下分别确认收入60万美元和170万美元，2019年同期分别为40万美元和110万美元，2020年9月30日和2019年12月31日，递延收入分别约为3040万美元和3100万美元[108] - 2019年6月，公司启动HMI - 102治疗成人苯丙酮尿症的1/2期pheNIX临床试验，截至2020年10月19日，剂量递增阶段6名患者分三个队列接受治疗[114] - 安全性数据显示HMI - 102总体耐受性良好，无治疗相关严重不良事件；队列1的疗效数据未显示血浆苯丙氨酸有显著降低[115][117] - 截至2020年10月19日，Cohort 2中一名患者血浆苯丙氨酸（Phe）较基线降低48.6%，酪氨酸（Tyr）升高81.1%，Phe/Tyr比值降低70.8%，饮食中Phe摄入量较基线增加超100%[118] - 截至2020年10月19日，Cohort 2中另一名患者血浆Phe较基线升高13%，Tyr升高131.1%，Phe/Tyr比值降低45.5%，饮食中完整蛋白质摄入量较基线增加140.5%，Phe摄入量增加289%，Tyr摄入量降低75.6%[119] - 截至2020年10月19日，Cohort 3中一名患者血浆Phe较基线降低31.4%，Tyr升高40.3%，Phe/Tyr比值降低52.4%，饮食中完整蛋白质摄入量较基线增加超45.4%，Phe摄入量增加41.8%[122] - 截至2020年10月19日，Cohort 3中另一名患者Tyr较基线升高22.6%，Phe/Tyr比值较基线降低25.4%[122] - 公司将在2021年初推进pheNIX试验至随机、同期对照的扩展阶段，选择Cohort 2的中剂量和Cohort 2与3之间的一个剂量用于扩展阶段[123] 管理层讨论和指引 - 截至2020年9月30日的九个月，公司净亏损9890万美元，累计亏损2.986亿美元，预计未来仍会有运营亏损和负运营现金流[35] - 基于当前预测，现有现金及等价物加上辉瑞私募预计的6000万美元收益，可支撑公司运营至2022年第三季度[36] - 公司预计未来研发费用将大幅增加[152] - 公司预计未来管理费用将随着人员增加而上升[156] - 公司运营费用和资本支出预计会因多项活动而增加，包括推进临床试验、扩大生产等[185] - 公司未来资金需求受多种因素影响，如产品研发进度、成本、战略合作等[187][193] - 公司若通过出售股权或可转换债券筹集资金，股东权益将被稀释[190] - 公司可能通过股权发行、债务融资等方式筹集资金，目前无外部资金承诺来源[210] - 出售股权或可转换债务证券会稀释股东权益，债务和优先股融资可能限制公司行动[211] - 若通过合作等方式筹资，公司可能需放弃技术、未来收入流等权利[211] - 若无法筹集资金，公司可能需延迟、限制或终止产品开发和商业化努力[211] - 公司成立于2015年，运营历史有限，无基因药物产品商业化经验[212] - 开发新药从一期临床试验到获批通常需6 - 10年，可能更长[212] - 公司作为运营历史有限的企业，可能遇到不可预见的费用和困难[213] - 公司需从研发型向支持商业活动型企业转型，可能不成功[213] - 公司财务状况和经营成果可能因多种因素季度和年度波动大[214] - 不应将特定季度或年度的结果作为未来经营业绩的指标[214] 其他没有覆盖的重要内容 - 2018年4月2日公司完成首次公开募股，出售10,350,000股普通股，净收益150800千美元[32] - 2019年4月12日公司完成后续公开发行，出售5,555,556股普通股，净收益116900千美元；4月26日和5月7日因承销商行使购买额外股份的选择权，发行833,333股普通股，净收益17600千美元[33] - 公司于2020年3月12日向美国证券交易委员会提交S - 3表格注册声明，可在三年内发售最高1.5亿美元普通股，截至2020年9月30日未出售且仍有1.5亿美元额度可售，同时终止此前最高1亿美元的发售协议，剩余额度7680万美元[34] - 2020年1月1日采用新租赁标准，记录非现金交易，确认使用权资产680万美元、运营租赁负债1770万美元，注销递延租金1090万美元[53] - 研发成本在发生时计入费用，某些开发活动成本根据供应商提供的实际成本信息评估进度确认[54][55] - 2019年1月1日采用ASC 606确认收入，采用完全追溯过渡法[56] - 公司根据ASC 606在客户获得承诺商品或服务控制权时确认收入，按五步模型确定收入金额[57] - 公司安排中的承诺商品或服务可能包括许可证、知识产权权利或研发制造服务，评估履约义务是否可区分[58] - 公司根据预期收到的金额估计交易价格，可变对价可能受限[59] - ASU 2016 - 13于2023年1月1日对公司生效，允许提前采用；公司于2020年1月1日采用ASU 2018 - 07，对财务报表无重大影响[68][69] - 公司2018年8月13日签订的转租协议，次承租人需支付约270万美元的总基本租金[77] - 公司2017年12月签订的租赁协议，初始年基本租金为每平方英尺39.50美元，每年增长3%，租户改善津贴不超过1090万美元[79] - 截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司因当前租赁业务开具的信用证保证金分别为130万美元[80] - 2020年前九个月，公司经营租赁成本为186.9万美元，转租收入为68.5万美元，净租赁成本为118.4万美元[80] - 截至2020年9月30日，公司经营租赁负债的未折现租赁付款总额为2123.3万美元，现值为1603.7万美元[81] - 2020年前九个月，公司经营租赁的经营现金流为283.8万美元[82] - 2018激励计划初始可发行普通股数量为318.6205万股，2020年1月1日新增180.467万股，截至2020年9月30日，有243.0357万股可供未来授予[85] - 2018员工股票购买计划初始可发行普通股数量为35.398万股，2020年1月1日新增45.1167万股，截至2020年9月30日，有103.9651万股可供未来发行[86] - 2020年前九个月，2018员工股票购买计划发行83848股，公司获得收益90万美元；2019年前九个月发行55234股，公司