财务数据关键指标变化：收入和利润 - 2021年第二季度净亏损3050万美元，较2020年同期的3530万美元亏损收窄13.6%[18] - 2021年上半年净亏损3157.3万美元，较2020年同期的7067.1万美元亏损大幅收窄55.3%[18] - 2021年上半年合作收入为3149.2万美元，而2020年同期为115.5万美元[18] - 2021年第二季度基本和稀释后每股净亏损为0.54美元，较2020年同期的0.78美元有所改善[18] - 公司2021年上半年净亏损为3157.3万美元，较2020年同期的7067.1万美元亏损收窄55.3%[26] - 2021年第二季度合作收入为218.7万美元，较2020年同期的56.7万美元增长162万美元[150][151] - 2021年第二季度净亏损为3050.0万美元，较2020年同期的3534.0万美元亏损收窄484.0万美元[150] - 截至2021年6月30日的三个月和六个月，公司合作收入分别为220万美元和3150万美元，而2020年同期分别为60万美元和120万美元[122] - 截至2021年6月30日的三个月和六个月，公司净亏损分别为3050万美元和3160万美元，而2020年同期分别为3530万美元和7070万美元[122] - 2021年上半年合作收入为3150万美元，较2020年同期的120万美元大幅增长，主要源于与诺华合作终止确认的约2990万美元递延收入[158] - 2021年上半年净亏损为3157万美元，较2020年同期的7067万美元大幅减少3910万美元[162] - 2021年第二季度净亏损为3050万美元，较2020年同期的3530万美元减少480万美元[156] - 2021年上半年公司净亏损约为3160万美元，2020年同期净亏损为7070万美元[194] 财务数据关键指标变化：成本和费用 - 2021年第二季度研发费用为2369.7万美元，较2020年同期的2747.1万美元下降13.7%[18] - 2021年第二季度研发费用为2369.7万美元，较2020年同期的2747.1万美元减少377.4万美元[150][152] - HMI-102项目外部开发成本在2021年第二季度为626.8万美元，较2020年同期的1138.9万美元减少512.1万美元[152] - 2021年第二季度员工相关成本为1105.8万美元，较2020年同期的936.5万美元增加169.3万美元[152] - 截至2021年6月30日的三个月和六个月，公司总运营费用分别为3270万美元和6320万美元，而2020年同期分别为3630万美元和7330万美元[123] - 2021年上半年研发费用为4545万美元，较2020年同期的5678万美元减少1133万美元，主要因HMI-102项目外部开发成本减少1039万美元[159] - 2021年上半年折旧费用约为420万美元，高于2020年同期的390万美元[73] - 基于股票的薪酬费用：2021年第二季度研发部门为230.3万美元，同比增长31.3%；行政管理为217.0万美元，同比增长27.8%；总计447.3万美元，同比增长29.6%[93] - 2021年上半年净租赁成本为180.8万美元，其中经营租赁成本124.6万美元，可变租赁成本103.2万美元，转租收入抵消47.0万美元[78] 现金、投资及融资活动 - 现金及现金等价物从2020年末的2.174亿美元减少至2021年6月30日的1.163亿美元，下降46.5%[16] - 公司于2021年第二季度完成后续股票发行，扣除折扣和发行成本后净筹资4974.4万美元[24] - 2021年上半年经营活动所用现金净额为5393.4万美元，与2020年同期基本持平[26] - 2021年上半年投资活动所用现金净额为9897.3万美元，主要由于购买9.7392亿美元短期投资，而2020年同期投资活动提供现金净额为1.67007亿美元[26] - 2021年上半年融资活动提供现金净额为5178.9万美元，主要来自后续公开发行净收益4974.4万美元[26] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物及受限现金总额为1.17587亿美元，较期初2.18705亿美元减少1.01118亿美元[26] - 公司于2021年4月完成后续公开发行，以每股7.58美元的价格出售659.6306万股普通股，获得净收益4970万美元[32] - 公司于2020年11月与辉瑞达成私募配售，以每股12.00美元的价格出售500万股普通股，总购买价格为6000万美元[33] - 公司通过“市场发售”（ATM）计划，在2021年上半年以每股约14.00美元的平均价格出售了114,914股普通股，筹集净收益约150万美元[34] - 短期投资总额为9698万美元，其中商业票据6194.4万美元，公司债务证券3503.6万美元，未实现净收益2000美元[67] - 现金等价物总额为1.16063亿美元，全部为货币市场共同基金[70] - 按公允价值计量的金融资产总额为2.13043亿美元，其中1.16063亿美元为一级资产，9698万美元为二级资产[70] - 公司所有投资均被指定为可供出售证券，按公允价值计量，未实现损益计入其他综合收益[66] - 2021年上半年通过员工购股计划发行48,792股，为公司筹集40万美元[86] - 2020年11月，公司与辉瑞达成股票购买协议，以每股12.00美元的价格私募发行500万股，总价6000万美元[100] - 公司自2015年成立至2021年6月30日，已通过IPO、后续公开发行等方式筹集了约5.91亿美元净收益[119] - 2021年4月完成的后续公开发行以每股7.58美元的价格出售6,596,306股普通股，获得净收益4970万美元[120] - 2020年11月，辉瑞以每股12.00美元的价格通过私募购买500万股普通股，总购买价为6000万美元[121] - 2021年4月后续公开发行普通股筹集净收益约4970万美元[167] - 2020年11月与辉瑞达成股票购买协议，辉瑞以每股12美元的价格私募购入500万股，总投资额6000万美元[168] - 公司自2015年成立至2021年6月30日，通过IPO、后续发行、ATM计划等累计筹集净收益约5.91亿美元[164] - 2021年上半年通过ATM计划以均价约14美元出售114,914股普通股，筹集净收益约150万美元[166] - 截至2021年6月30日，公司现金及现金等价物和短期投资为2.133亿美元，占总资产的82.4%[186] - 2021年上半年利息收入低于10万美元，2020年同期为150万美元[186] - 截至2021年6月30日，公司现金、现金等价物及短期投资总额为2.133亿美元[169] - 2021年上半年经营活动所用现金净额为5393万美元，投资活动所用现金净额为9897万美元，融资活动所获现金净额为5179万美元[170] 资产、负债及权益状况 - 总资产从2020年末的2.637亿美元微降至2021年6月30日的2.589亿美元[16] - 累计赤字从2020年末的3.2837亿美元扩大至2021年6月30日的3.5994亿美元[16] - 股东权益从2020年末的1.960亿美元增加至2021年6月30日的2.246亿美元，增长14.6%[16] - 财产和设备净值为3437.9万美元，较2020年底的3700.2万美元有所下降[72] - 应计费用及其他负债总额为768.9万美元，较2020年底的980.3万美元下降，主要因应计薪酬福利从690.2万美元降至525.4万美元[74] - 截至2021年6月30日，公司经营租赁负债现值为1418.9万美元[79] - 截至2021年6月30日，未贴现经营租赁付款总额为1832.2万美元，未来到期情况：2021年189.2万，2022年298.7万，2023年307.7万，2024年316.9万，此后719.7万[79] - 截至2021年6月30日，公司累计赤字为3.599亿美元，而截至2020年12月31日为3.284亿美元[122] - 截至2021年6月30日，公司累计赤字约为3.599亿美元[194] 业务合作与协议表现 - 诺华终止合作：公司于2021年2月26日收到通知，合作将于2021年8月26日完全终止，公司重获相关眼科靶点的全球独家权利[96] - 合作终止导致公司对履约义务总成本估计变更，在2021年上半年确认了约2690万美元的合作收入累积调整[97] - 合作收入确认：截至2021年6月30日，与未履行履约义务相关的交易价格剩余部分为80万美元，预计在2021年8月26日前确认[98] - 2021年第二季度和上半年，公司确认的合作收入分别为140万美元和2990万美元；截至2021年6月30日，相关递延收入约为80万美元[99] - 根据与辉瑞的协议，公司将800万美元分配给了信息委员会履约义务，并在30个月的权利期内确认收入；2021年上半年确认相关合作收入160万美元[102][104] - 2021年第二季度确认的合作收入中，包括与诺华合作终止后确认的约2990万美元递延收入和报销款[122] - 公司2021年上半年合作收入为3150万美元，主要与诺华合作协议终止相关[135] 研发与运营状况 - 截至2021年6月30日，公司拥有25,000平方英尺的GMP生产设施，目前运营三个500升生物反应器，并已在2000升规模成功生产[108] - 公司预计2021年剩余时间将维持半虚拟运营模式[130] - 公司已加速采购原材料以满足所有生产需求，以应对潜在的供应链中断[133] - 公司持有足够的药品库存以执行pheNIX临床试验的扩展阶段[133] - COVID-19大流行已导致并可能继续导致pheNIX 1/2期临床试验的患者招募延迟[131] - 公司主要财务和运营资源已投入HMI-102开发，未来几年大部分精力和支出将继续用于该产品[208] - 新药从进入1期临床试验到获批通常需要约6至10年，许多情况下可能更长[204] 股权激励计划 - 2018年激励计划在2021年1月1日新增2,010,623股可用股份，占2020年12月31日流通股总数的4%[83] - 截至2021年6月30日，2018年激励计划下仍有2,390,494股可供未来授予[83] - 截至2021年6月30日，流通在外股票期权7,525,802份，加权平均行权价14.62美元，加权平均剩余期限8.0年，内在价值530万美元[89] - 2021年上半年授予股票期权的加权平均授予日公允价值为每股7.77美元[89] - 2021年上半年授予限制性股票单位27.74万个，加权平均授予日公允价值为每股13.85美元[92] - 截至2021年6月30日，与未归属股权奖励相关的未确认薪酬费用为3840万美元，预计将在2.6年内确认[93] - 由于具有反稀释效应，截至2021年6月30日，被排除在稀释每股净亏损计算之外的潜在普通股总计7,800,221股[94] 会计政策与租赁安排 - 公司采用ASC 606收入确认准则，自2019年1月1日起全面追溯调整[51] - 研发成本在发生时即计入费用，包括薪酬福利、材料、临床前和临床费用等[49] - 对于包含可变对价（如销售提成）的安排，收入在相关销售发生或履约义务完成时较晚者确认[56] - 2017年12月签订的研发制造空间租赁面积约6.7万平方英尺，初始年基本租金为每平方英尺39.50美元，每年上涨3%[76] 管理层讨论、指引与未来展望 - 截至2021年6月30日，公司累计赤字为3.599亿美元，且预计在可预见的未来将继续产生经营亏损和负经营现金流[36] - 管理层预计，截至2021年6月30日的现金及现金等价物和短期投资将足以支持公司运营至2023年第一季度[37] - 公司预计截至2021年6月30日的现金及现金等价物和短期投资将足以支持其运营至2023年第一季度[126] - 公司现有现金及现金等价物和短期投资预计可支持运营至2023年第一季度[180][199] - 公司预计在可预见的未来将继续产生重大运营亏损[194][195] - 公司未来资金需求取决于多项因素，包括临床开发进度与成本、制造扩张及知识产权维护费用[184][199][200] - 公司可能通过股权融资、债务融资、合作授权等方式获取额外资金，失败可能导致项目延迟或终止[182][183][198][201] 风险因素与挑战 - 公司尚未从产品销售中获得任何收入，且在可预见的未来也不预期获得产品销售收入[122] - 公司无表外安排或可变利益实体持股[185] - 公司无未偿还债务，且利率变动10%对投资组合公允价值无重大影响[186] - 公司尚无获批商业化销售的产品，未来可能永远无法开发出适销产品[208] - 公司成立于2015年，运营历史有限，尚无基因药物商业化历史[204] - 公司目前没有已承诺的外部资金来源[202] - 公司尚未向FDA提交生物制品许可申请（BLA），预计在可预见的未来也无法提交[209] - 若无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，公司可能需延迟、限制、减少或终止产品开发或未来商业化努力[203] - 增发股本或可转换债务可能导致股东所有权权益被稀释[203] - 公司未来财务状况和运营结果可能因多种因素出现季度和年度的显著波动[206] - 公司需要显著扩大组织规模，并可能面临管理增长方面的困难[213]