收入和利润（同比环比） - 2022年第一季度净利润为9210.5万美元，而2021年同期净亏损为107.3万美元[22] - 公司截至2022年3月31日止三个月录得净收入9,210万美元，主要源于与OXB Solutions交易完成的收益[39] - 截至2022年3月31日三个月，公司净收入为92.1百万美元，主要得益于出售制造业务获得131.2百万美元收益[164] - 2022年第一季度净利润为9210万美元，而2021年同期净亏损为110万美元，主要受1.312亿美元出售业务收益推动[198] - 2022年第一季度因出售制造业务获得1.312亿美元收益，推动税前利润达到9366万美元，而2021年同期税前亏损为107万美元[188] - 公司2022年第一季度运营亏损为3762万美元，而2021年同期运营亏损为111万美元[188] - 2022年第一季度基本每股收益为1.61美元，稀释后每股收益为1.59美元；2021年同期基本及稀释后每股亏损均为0.02美元[114] 合作与业务收入表现 - 2022年第一季度合作收入大幅下降至80.2万美元，较2021年同期的2930.5万美元下降约97.3%[22] - 公司未在截至2022年3月31日的三个月内确认任何源自合作安排的版权收入[67] - 2022年第一季度，公司根据与辉瑞的协议确认了80万美元的合作收入；截至2022年3月31日，有约360万美元的递延收入与此相关[123] - 截至2022年3月31日三个月，公司合作收入为0.8百万美元，而去年同期为29.3百万美元[163] - 公司2022年第一季度合作收入为80万美元，较2021年同期的2930万美元大幅下降2850万美元[177][188][189] - 2021年第一季度，公司因与诺华合作协议终止的估计变更，确认了约2690万美元的累计调整合作收入[116] 成本和费用（同比环比） - 研发费用增至2427.3万美元，较2021年同期的2175.5万美元增长约11.6%[22] - 一般及行政费用增至1414.7万美元，较2021年同期的866.1万美元增长约63.3%[22] - 截至2022年3月31日三个月，公司总运营费用为38.4百万美元，去年同期为30.4百万美元[165] - 公司2022年第一季度研发费用为2427万美元，同比增长252万美元（约11.6%），主要由于早期项目及HMI-203的外部开发成本增加[188][191] - 公司2022年第一季度一般及行政费用为1415万美元，同比增长549万美元（约63.3%），主要因支持研发活动的人员增加及上市公司合规成本上升[188][184] - 2022年第一季度一般及行政费用为1410万美元，较2021年同期的870万美元增加550万美元，增幅约63%[192] - 公司员工相关成本2022年第一季度为1209万美元，较2021年同期增加77万美元，因支持研发项目的人员增加[191] - 公司HMI-102项目2022年第一季度外部开发成本为585万美元，较2021年同期减少34万美元，因该试验于2022年2月被临床搁置[191] - 公司HMI-203项目2022年第一季度外部开发成本为191万美元，较2021年同期增加82万美元[191] - 2022年第一季度，公司确认的股权激励费用总额为405.1万美元，其中研发费用216.6万美元，一般及行政费用188.5万美元[112] - 2022年第一季度折旧费用约为30万美元，远低于2021年同期的210万美元[90] 现金、投资及融资活动 - 公司现金及现金等价物大幅增加至2.481亿美元，较2021年末的1.084亿美元增长约128.9%[19] - 短期投资减少至799.9万美元，较2021年末的4749.1万美元下降约83.2%[19] - 经营活动所用现金净额为3068.4万美元，较2021年同期的2982.3万美元略有增加[31] - 投资活动提供现金净额1.683亿美元，主要来自出售业务所得1.3亿美元及短期投资到期[31] - 公司于2021年4月6日完成后续公开发行，以每股7.58美元价格出售6,596,306股普通股，扣除发行费用300,000美元后获得净收益4,970万美元[37] - 截至2022年3月31日，公司现金及现金等价物为2.48127亿美元，受限现金为27.6万美元，短期投资未具体披露金额[47] - 公司于2020年3月12日建立ATM发行计划，截至2022年3月31日仍有1.484亿美元普通股可供出售[38] - 公司根据投资政策持有可供出售证券作为短期投资，按公允价值计量[48] - 短期投资总额从2021年12月31日的4749.1万美元下降至2022年3月31日的799.9万美元，其中商业票据从2799.2万美元降至799.9万美元[76] - 公司持有的现金等价物（货币市场共同基金）从2021年12月31日的1.083亿美元大幅增加至2022年3月31日的2.481亿美元[79] - 按公允价值计量的金融资产总额从2021年12月31日的1.558亿美元增至2022年3月31日的2.561亿美元[79] - 2022年第一季度，公司根据2018年ESPP发行147,871股，获得总收益40万美元；2021年同期发行48,792股，获得总收益40万美元[105] - 2022年第一季度经营活动所用现金净额为3070万美元，投资活动提供现金净额为1.683亿美元，融资活动提供现金净额为44万美元[206] - 截至2022年3月31日，公司现金、现金等价物及短期投资总额为2.561亿美元，较2021年12月31日的1.559亿美元增加[205] - 自2015年成立以来，公司通过多种融资方式筹集了约7.21亿美元净收益，其中包括来自Oxford的1.3亿美元预付款[200] - 公司自2015年成立至2022年3月31日，累计筹集约721百万美元净收益[159] - 2021年4月后续公开发行以每股7.58美元出售6,596,306股普通股，获得净收益49.7百万美元[160] 与Oxford Biomedica (OXB Solutions)的交易 - 公司出售业务获得收益1.312亿美元，是导致本季度净利润扭亏为盈的主要原因[22] - 公司与Oxford Biomedica plc于2022年3月10日完成交易，成立新公司OXB Solutions，公司贡献125名专家团队及资产，获得1.3亿美元首付款，保留新公司20%股权[36] - 公司完成与Oxford Biomedica的交易，将资产转让给OXB Solutions，获得17.5万个普通股单位，代表100%所有权[83] - 公司随后向OXB出售13万个单位，获得1.3亿美元现金对价，交易后持股比例降至20%（4.5万个单位）[84] - OXB向OXB Solutions注资5000万美元现金，获得额外5万个新发行单位[84] - 根据运营协议，公司未来出售所持OXB Solutions股权的期权价格上限为7410万美元[85] - 截至2021年12月31日，公司为交易划拨的2890万美元固定资产被列为“持有待售资产”[86] - 公司对OXB Solutions的权益法投资在2022年3月10日的公允价值为3120万美元，并记录了1.312亿美元的出售业务收益[89] - 截至2022年3月31日，权益法投资的账面价值为3060万美元，公司在2022年第一季度确认了其应占的OXB净亏损60万美元[89] - 2022年第一季度权益法投资亏损为60万美元，反映公司在OXB Solutions的份额亏损[197] - 根据与OXB Solutions的供应协议，公司承诺在2022年采购约2750万美元，在2023年采购约2970万美元的产品与服务[125] - 公司2022年第一季度确认与OXB Solutions转租协议相关的转租收入为30万美元[129] - 同期，公司根据服务协议向OXB Solutions提供服务，确认应收款项60万美元，并相应冲减了管理费用[131] - 同期，公司因OXB Solutions提供的服务产生并确认的费用低于10万美元，计入研发费用[130] - 截至2022年3月31日，公司应收OXB Solutions的60万美元款项计入预付费用及其他流动资产[131] - 截至2022年3月31日，公司应付OXB Solutions的低于10万美元款项计入应计费用及其他负债[130] - 公司于2022年3月10日完成了与牛津生物医学解决方案公司（OXB Solutions）的交易[149] - 公司将制造资产转让给OXB Solutions，换取175,000个普通股权单位[150] - 公司以130.0百万美元现金向OXB出售130,000个单位，交易后公司持有OXB Solutions 20%的股权[151] - 根据与Oxford的交易，公司获得1.3亿美元预付款，并向新公司OXB Solutions转让资产，公司持有其20%股权[203] - 公司于2022年3月10日完成与Oxford的交易，并记录出售制造业务收益1.312亿美元[193] 资产、负债及股东权益 - 股东权益增至2.6625亿美元，较2021年末的1.6965亿美元增长约56.9%[19] - 公司截至2022年3月31日累计赤字为3.32亿美元[39] - 截至2022年3月31日，公司累计赤字为332.0百万美元，而2021年12月31日为424.1百万美元[164] - 截至2022年3月31日，公司财产和设备净值为198.6万美元，较2021年12月31日的225.2万美元有所下降[90] - 截至2022年3月31日，应计费用及其他负债总额为630.7万美元，较2021年12月31日的1140.6万美元显著减少[91] - 截至2022年3月31日，未贴现的租赁付款总额为4744.7万美元，经营租赁负债现值为2398.3万美元[97] 管理层讨论、指引及未来展望 - 管理层预计现有现金及现金等价物和短期投资可支持公司运营至少一年[40] - 公司至今未产生任何产品销售收入，且预计在可预见的未来也不会产生[39] - 公司预计现有现金及等价物和短期投资可支持运营至2024年下半年[168] - 公司现有现金及现金等价物预计足以支持其运营至2024年下半年[214] - 公司预计未来研发费用将继续增加，以推进多项临床试验及临床前研究[180] - 公司预计未来一般及行政费用将继续增加，以支持研发活动及满足上市公司合规要求[184] - 公司预计将在2022年底提供其基因编辑候选产品HMI-103的pheEDIT临床试验更新[141] - 公司预计将在2022年底提供其基因治疗候选产品HMI-203的juMPStart临床试验更新[144] 研发项目与临床试验进展 - 公司主要候选产品HMI-102的pheNIX基因治疗试验于2022年2月18日被FDA置于临床搁置状态[140] - 在临床前研究中，单次静脉注射HMI-203导致疾病模型多个器官的硫酸乙酰肝素GAG水平显著降低[145] 租赁承诺 - 公司于2021年11月修订了总部租约，将现有场所年基本租金定为约470万美元（自2027年3月1日起），新增约2.3万平方英尺的扩展场所年基本租金约为140万美元[94] - 截至2022年3月31日，经营租赁的加权平均剩余租赁期为8.6年，加权平均贴现率为10.6%[98] - 公司总部租约扩展约23,011平方英尺，现有场地年基本租金约4.7百万美元，扩展场地年基本租金约1.4百万美元[154][155] 股权激励与薪酬 - 2022年1月1日，公司根据2018年激励计划增加了228.601万股可供授予的股份，占2021年12月31日流通股总数的4%[101] - 截至2022年3月31日，根据2018年激励计划，有187.2541万股可供未来授予；根据2018年员工购股计划，有185.5013万股可供未来发行[101][103] - 2022年第一季度，公司股票期权加权平均授予日公允价值为每股1.78美元，2021年同期为8.37美元[108] - 截至2022年3月31日，公司未行权股票期权总计10,006,729份，加权平均行权价11.33美元，总内在价值为241.5万美元[108] - 2022年第一季度，公司因员工转移修改股票奖励，确认了40万美元的增量薪酬费用，并冲回了低于10万美元的先前确认薪酬成本[109][110] - 截至2022年3月31日，公司有3000万美元与未归属股权奖励相关的未确认薪酬费用，预计将在2.8年内确认[112] 税务事项 - 公司于2022年第一季度确认所得税费用100万美元，主要源于与Oxford交易相关的收益[60] - 2022年第一季度所得税拨备为100万美元，主要源于出售制造业务的收益[196] 会计政策与准则 - 公司采用新兴成长公司过渡期，新信用损失准则ASU 2016-13自2023年1月1日起生效，目前正在评估其影响[72][73]