收入和利润（同比环比） - 公司2022年第二季度净亏损为2908.9万美元，较2021年同期的3050万美元亏损略有收窄[20] - 公司2022年上半年实现净收入6301.6万美元，主要得益于出售业务获得13.1249亿美元收益[20] - 公司2022年上半年净收入为6301.6万美元，而2021年同期净亏损为3157.3万美元，主要得益于与牛津生物医学的交易收益[28][36] - 公司2022年第二季度基本每股亏损为0.51美元，与2021年同期基本每股亏损0.54美元相比有所改善[20] - 2022年上半年，公司净利润为6301.6万美元，基本每股收益1.10美元，稀释后每股收益1.09美元[109] - 公司2022年第二季度净亏损为2910万美元，但上半年因出售制造业务获得1.312亿美元收益，实现净收入6300万美元[160] - 公司2022年第二季度运营亏损为2830.7万美元，较2021年同期的3055.2万美元亏损收窄224.5万美元[187] - 公司2022年第二季度净亏损为2908.9万美元，较2021年同期的3050万美元亏损收窄141.1万美元[187] - 2022年第二季度净亏损为2910万美元，较2021年同期的3050万美元亏损有所收窄[195] - 2022年上半年净收入为6301.6万美元，而2021年同期净亏损为3157.3万美元，主要得益于出售制造业务带来的1.312亿美元收益[196][206] 成本和费用（同比环比） - 公司2022年上半年研发费用为4534.8万美元，与2021年同期的4545.2万美元基本持平[20] - 公司2022年上半年行政费用为2218.1万美元，较2021年同期的1770.3万美元增长25.3%[20] - 公司2022年第二季度运营亏损为2830.7万美元，运营费用为2910.9万美元[20] - 公司2022年第二季度研发费用为2107.5万美元，较2021年同期的2369.7万美元减少262.2万美元[187][189] - 研发费用中，HMI-102项目外部开发成本为394.6万美元，同比减少232.2万美元；HMI-103项目为332.5万美元，同比增加124.3万美元；HMI-203项目为320.5万美元，同比增加65.5万美元[189] - 公司2022年第二季度员工相关成本为625.2万美元，较2021年同期的1105.8万美元大幅减少480.6万美元，主要因制造业务出售后员工转移至OXB Solutions[189] - 公司2022年第二季度总运营费用为2910.9万美元，较2021年同期的3273.9万美元减少363万美元[187] - 公司2022年第二季度及上半年的总运营费用分别为2910万美元和6750万美元[161] - 2022年上半年研发费用为4534.8万美元，与2021年同期的4545.2万美元基本持平，员工相关成本因业务出售减少403.2万美元，但HMI-203等项目的外部开发成本增加[196][199] - 2022年上半年管理费用增至2218.1万美元，较2021年同期的1770.3万美元增加447.8万美元，主要因OXB Solutions交易产生咨询及审计法律费用增加[196][200] - 2022年第二季度，公司股权激励费用总额为314.3万美元，其中研发费用108.8万美元，行政费用205.5万美元[107] 合作与业务线收入表现 - 公司2022年第二季度合作收入为80.2万美元，较2021年同期的218.7万美元大幅下降63.3%[20] - 公司2022年上半年累计确认合作收入160万美元[174] - 公司2022年第二季度及上半年的合作收入分别为80万美元和160万美元，远低于2021年同期的220万美元和3150万美元[159] - 公司2022年第二季度合作收入为80.2万美元，较2021年同期的218.7万美元减少138.5万美元[187][188] - 2022年上半年合作收入大幅下降至160.4万美元，较2021年同期的3149.2万美元下降2988.8万美元，主要因与诺华的合作终止[196][197] - 2021年第二季度及上半年，公司从诺华合作中确认的收入分别为140万美元和2990万美元，2022年同期无相关收入[113] - 根据与辉瑞的股票购买协议，公司在2022年第二季度及上半年分别确认了80万美元和160万美元的合作收入[118] - 2021年上半年，因合作终止的累积调整，公司确认了约2690万美元的合作收入[112] - 公司至今未产生任何产品销售收入，且在可预见的未来也不预期会产生此类收入[36] - 公司尚未因合作安排确认任何特许权使用费收入[63] 现金、投资及融资活动 - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物为1.76188亿美元，较2021年底的1.08382亿美元增长62.5%[18] - 公司2022年上半年经营活动净现金流出为6153万美元，较2021年同期的5393.4万美元有所增加[28] - 公司2022年上半年投资活动净现金流入为1.26943亿美元，主要来自出售业务所得1.3亿美元[28][33] - 公司2022年上半年融资活动净现金流入为44万美元，远低于2021年同期的5178.9万美元[28] - 截至2022年6月30日，公司现金及现金等价物和受限现金总额为1.76188亿美元，较期初的1.10335亿美元增加6585.3万美元[28] - 公司于2022年3月与牛津生物医学完成交易，获得1.3亿美元前期现金，并保留新公司20%的股权[33] - 公司于2021年4月完成后续公开发行，以每股7.58美元的价格出售659.6306万股普通股，获得净收益4970万美元[34] - 截至2022年6月30日，公司短期投资公允价值为4933.5万美元，其中未实现损失为4.1万美元[72] - 截至2021年12月31日，公司短期投资公允价值为4749.1万美元，其中未实现损失为0.7万美元[72] - 现金等价物为1.76188亿美元，全部为一级公允价值计量的货币市场共同基金[74] - 短期投资为4933.5万美元，全部为二级公允价值计量的商业票据、美国国债及公司债务证券[74] - 2022年上半年，根据2018年员工购股计划发行147,871股，为公司筹集资金40万美元[99] - 自成立以来，公司已通过股权融资、合作预付款及与Oxford的交易筹集约7.21亿美元净资金，其中包括来自Oxford的1.3亿美元预付款[208] - 公司于2020年11月与辉瑞达成协议，辉瑞以每股12美元的价格购买500万股公司普通股，总价6000万美元[213] - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物及短期投资总额为2.255亿美元，较2021年12月31日的1.559亿美元有所增加[214] - 2022年上半年，公司经营活动所用现金净额为6153万美元[215] - 2022年上半年，公司投资活动提供现金净额为1.26943亿美元[215] - 2022年上半年，公司筹资活动提供现金净额为44万美元[215] - 2022年上半年，公司现金、现金等价物及受限现金净增加6585.3万美元[215] 资产、负债及权益 - 截至2022年6月30日，公司股东权益总额为2.40288亿美元，较2021年底的1.69651亿美元增长41.6%[18] - 截至2022年6月30日，公司总资产为2.84609亿美元，总负债为4432.1万美元[18] - 公司累计赤字截至2022年6月30日为3.611亿美元[36] - 截至2022年6月30日，公司累计赤字为3.611亿美元，较2021年12月31日的4.241亿美元有所减少[160] - 截至2022年6月30日，公司无债务[214] - 截至2022年6月30日，公司财产和设备净值为172万美元，较2021年底的225.2万美元下降[84] - 截至2022年6月30日，应计费用及其他负债为1294万美元，其中研发费用应计849.7万美元[85] - 截至2022年6月30日，公司无受限现金或保证金存款，而2021年12月31日有与租赁相关的、由受限现金担保的信用证保证金200万美元[90] - 截至2022年6月30日，经营租赁负债的未折现租赁付款总额为4670.8万美元，现值为2399.7万美元[91] - 截至2022年6月30日，公司流通在外股票期权9,976,456份，加权平均行权价11.10美元，总内在价值98.2万美元[103] - 截至2022年6月30日，公司未确认的与未归属股权激励相关的薪酬费用为2540万美元，预计将在2.6年内确认[107] - 截至2022年6月30日，与辉瑞义务相关的递延收入约为280万美元，2021年底为440万美元[118] 重大交易与合作协议 - 公司完成与OXB Solutions的交易，获得1.3亿美元现金对价并保留20%股权，交易后对OXB Solutions的投资按权益法核算[76][77][78][81] - 截至2022年3月10日，公司对OXB Solutions权益法投资的公允价值为3122.3万美元，并确认出售业务收益1.31249亿美元[83] - 截至2022年6月30日，公司权益法投资的账面价值为2930万美元，上半年确认其应占OXB Solutions净亏损200万美元[83] - 公司于2022年3月10日完成与Oxford的交易，出售制造业务并确认1.312亿美元收益[196][201] - 2022年上半年权益法投资亏损195.2万美元，代表公司在OXB Solutions净亏损中的份额[196][205] - 公司完成与Oxford的交易，获得1.3亿美元前期付款，并向新公司OXB Solutions出资5000万美元，换取其20%股权[212] - Oxford拥有新公司OXB Solutions 80%的股权[212] - 交易完成三周年后，双方拥有期权，公司可将其在OXB Solutions的全部股权以最高7410万美元的价格出售给Oxford[212] - 根据与OXB Solutions的供应协议，公司2022年和2023年的最低采购承诺分别约为2750万美元和2970万美元[120] - 根据与OXB Solutions的协议，公司在交易完成三周年后，有权以OXB Solutions前12个月收入的5.5倍价格出售所持股权[148] - 公司与牛津的协议包括一笔1.3亿美元的预付款，以及来自前合作方的5000万美元（含3500万美元预付款和1500万美元股权投资）和辉瑞的6000万美元股权投资[156] 研发项目与临床试验进展 - 公司拥有15种专有AAVHSC载体，专注于通过同源重组进行基因整合编辑[130] - HMI-103的pheEDIT I期临床试验计划招募最多9名18-55岁的经典PKU患者[133] - HMI-203的juMPStart I期临床试验计划招募最多9名18-45岁的男性亨特综合征患者[137] - 截至2020年10月19日，pheNIX试验剂量递增阶段有6名患者接受了HMI-102治疗，分为三个剂量组（低剂量组2人，中剂量组2人，高剂量组2人）[140] - HMI-102的pheNIX试验因观察到肝功能测试升高于2022年2月被FDA临床搁置，并于2022年6月13日解除搁置[141][142] - 临床前数据显示，单次静脉注射HMI-103的小鼠替代品在PKU疾病模型中观察到长达43周的显著苯丙氨酸降低[135] - 公司正在为MLD项目HMI-204积极寻求合作伙伴以推进该临床前候选药物[144] - 公司预计HMI-103和HMI-203的临床试验以及HMI-104的IND准备活动相关费用将增加[178] - 公司预计因暂停HMI-102患者招募及优化MLD项目寻求合作，相关研发费用将减少[178] 租赁与固定资产 - 公司修订总部租约，新增约2.3011万平方英尺空间并将租期延至2030年6月，扩建部分年基本租金约140万美元[88] - 租约修订导致使用权资产和租赁负债各增加1090万美元，后续假设变更又导致其各增加20万美元[88] - 2022年上半年净租赁成本为169.7万美元，其中经营租赁成本184.7万美元，可变租赁成本109万美元，转租收入124万美元[91] - 经营租赁的加权平均剩余租赁年限为8.4年，加权平均贴现率为10.6%[92] - 公司总部租赁协议将面积扩大约23,011平方英尺，现有空间年基本租金从2027年3月1日起约为470万美元，新增空间年基本租金约为140万美元，均每年增长3%[151] - 公司作为转租人，将总部部分空间转租给OXB Solutions，相关使用权资产和租赁负债仍保留在资产负债表上[53] - 2022年上半年折旧费用为70万美元，远低于2021年同期的420万美元[84] 股权激励与薪酬 - 2022年1月1日，2018年激励计划新增了2,286,010股可用股份，占2021年12月31日总流通股的4%[95] - 截至2022年6月30日，2018年激励计划有1,928,593股可用于未来授予[95] - 2022年1月1日，2018年员工购股计划新增了571,502股可用股份，占2021年12月31日总流通股的1%[97] - 截至2022年6月30日，2018年员工购股计划有1,855,013股可用于未来发行[97] 税务相关 - 2022年第二季度公司所得税收益为10万美元，上半年所得税拨备为90万美元[57] - 公司对递延所得税资产全额计提了估值准备，因其实现可能性未被认定为很可能[56] - 2022年上半年确认所得税费用86.2万美元，主要与出售制造业务的收益相关，而2021年同期未确认所得税[196][204] 管理层讨论、指引与前景 - 管理层预计，基于当前预测，截至2022年6月30日的现金及现金等价物和短期投资将使公司能够维持运营至少一年[37] - 公司预计现有现金及短期投资可支持其运营至2024年第四季度[165] - 2022年上半年利息收入为50.6万美元，较2021年同期的9万美元增加41.6万美元，主要因平均现金及投资余额增加以及收益率提高[196][202] 会计政策与核算方法 - 公司对OXB Solutions的投资采用权益法核算[49] - 公司为股权融资产生的增量费用进行资本化，完成后作为股东权益的减项[50] - 公司采用特定方法评估权益法投资是否发生非暂时性减值，并根据估计公允价值进行减值[48] - 研发费用在发生时计入费用，包括薪资福利、材料、临床前及临床费用等[54] 其他重要事项 - 2022年第二季度及上半年，因净亏损而排除在稀释每股收益计算外的反稀释证券分别为10,393,266股和8,849,937股[109] - 2022年3月，公司完成与Oxford Biomedica Solutions的交易，将AAV载体生产资产转让给OXB Solutions，换取175,000个普通股权单位[146] - 交易完成后，公司获得1.3亿美元现金，出售了130,000个股权单位给Oxford Biomedica (US), Inc.[147] - 交易后，Oxford Biomedica持有OXB Solutions 180,000个股权单位，占完全稀释后股权的80%；公司持有45,000个股权单位，占20%[147] - 公司自2015年成立至2022年6月30日，已通过多种融资方式筹集了约7.21亿美元的净收益[156] - 公司于2021年4月完成后续公开发行，以每股7.58美元的价格出售6,596,306股普通股，获得净收益4970万美元[157]