财务数据关键指标变化 - 2023年3月31日累计亏损为4.57981亿美元，2022年12月31日为4.29137亿美元[11][18] - 2023年第一季度运营亏损为2751.1万美元，2022年同期为3761.8万美元[13] - 2023年第一季度净亏损为2884.4万美元，2022年同期净利润为9210.5万美元[13] - 2023年第一季度其他收入为146.9万美元，2022年同期为13128.1万美元[13] - 2023年3月31日股东权益总额为1518.99万美元，2022年12月31日为1779.78万美元[11][18] - 2023年第一季度研发和行政总运营费用为2831.3万美元，2022年同期为3842万美元[13] - 2023年第一季度经营活动净现金使用量为2605.4万美元，2022年同期为3068.4万美元[20] - 2023年第一季度投资活动净现金提供量为3137.2万美元，2022年同期为1.68312亿美元[20] - 2023年第一季度融资活动净现金提供量为15万美元，2022年同期为44万美元[20] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和受限现金为3945.4万美元，2022年同期为2.48403亿美元[20] - 2022年第一季度（截至3月31日）公司记录了100万美元的所得税准备金，2023年同期未记录[49] - 2023年3月31日，公司短期投资的摊余成本为1.10753亿美元，公允价值为1.10571亿美元；2022年12月31日，摊余成本为1.41444亿美元，公允价值为1.4104亿美元[64] - 截至2023年3月31日，公司财产和设备净值106.2万美元，2022年为107.8万美元[81] - 截至2023年3月31日，公司应计费用和其他负债总计1289.2万美元，2022年为1871.5万美元[82] - 2023年第一季度租赁负债现金支付为1,101千美元，2022年同期为877千美元[91] - 2023年第一季度，2018员工股票购买计划发行116,332股，收益约0.2百万美元；2022年同期发行147,871股，收益约0.4百万美元[98] - 2023年第一季度净亏损2884.4万美元，2022年同期净利润9210.5万美元；基本每股净亏损0.50美元，2022年同期为1.61美元；摊薄后每股净亏损0.50美元，2022年同期为1.59美元[109] - 2023年和2022年第一季度公司分别确认合作收入80万美元；截至2023年3月31日和2022年12月31日，与辉瑞相关的递延收入分别约为40万美元和120万美元[114] - 2023年第一季度记录与OXB Solutions相关采购660万美元，2022年同期为110万美元[117][118] - 2023年和2022年第一季度公司与OXB Solutions的转租协议分别记录转租收入80万美元和30万美元；截至2023年3月31日和2022年12月31日，应收转租收入分别为30万美元和50万美元[120] - 2023年和2022年第一季度公司因OXB Solutions提供服务确认费用分别为20万美元和不足10万美元；截至2023年3月31日和2022年12月31日，应付金额均为10万美元[122] - 2023年和2022年第一季度公司向OXB Solutions提供服务确认收入分别为30万美元和60万美元；截至2023年3月31日和2022年12月31日，应收金额分别为10万美元和30万美元[123] - 截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司利息赚取资产分别为1.5亿美元（占总资产75.8%）和1.75亿美元（占总资产76.6%）；2023年和2022年第一季度利息收入分别约为150万美元和不足10万美元[203] 业务风险 - 公司依赖第三方制造材料，存在供应不足、成本不可接受或不符合监管要求的风险[6] - 产品候选药物可能导致严重不良事件或副作用，影响监管批准和商业前景[6] - 监管审批过程漫长且不可预测，若无法获批，业务将受到重大损害[6] - 公众对基因药物的负面看法，可能影响产品临床试验进度、监管批准和市场需求[6] 管理层讨论和指引 - 公司自成立以来持续亏损，预计未来仍会亏损，若无法实现并维持盈利，普通股市场价值可能下降[6] - 公司预计在可预见的未来将继续产生经营亏损和负经营现金流[26] 重大交易事项 - 2023年3月9日，公司向SEC提交S - 3表格注册声明，注册高达2.5亿美元的证券，3月17日生效[24] - 2023年3月，公司与Cowen达成销售协议，可“按市价”发售高达7500万美元的普通股，一季度未出售[24] - 2022年3月10日，公司与Oxford交易，获1.3亿美元现金，保留新公司20%股权[25] - 2022年3月10日，公司与OXB等完成交易，贡献125名员工和相关资产，获175,000个普通股权益单位，占100%所有权[72] - 交易完成后，公司向OXB出售130,000个单位获1.3亿美元现金，OXB向OXB Solutions注资5000万美元获50,000个单位，OXB占80%，公司占20%[73] - 截至2022年3月10日，公司对OXB Solutions投资公允价值3120万美元，出售制造业务获1.312亿美元收益[80] - 2023年第一季度，公司记录来自OXB Solutions净亏损份额280万美元，截至3月31日，权益法投资账面价值2300万美元[80] 财务会计政策 - 公司研发成本在发生时计入费用，包括薪资福利、材料供应等多项费用[46] - 公司作为转租人将总部大部分场地转租给OXB Solutions，但仍对该租赁租金承担连带责任，相关使用权资产和经营租赁负债未终止确认[44] - 公司根据ASC 606确认收入，需执行识别承诺的商品或服务等五个步骤[50][51] - 公司基本每股净收益（亏损）通过净收益（亏损）除以当期加权平均流通普通股股数计算，摊薄每股净收益（亏损）考虑潜在普通股[58] - 作为新兴成长型公司，公司选择利用延长过渡期来遵守新的或修订后的会计准则[60] - 公司于2023年1月1日采用ASU 2016 - 13，该采用对公司合并财务报表及相关披露无重大影响[61] 租赁相关情况 - 2017年12月公司签租赁协议，初始年租金每平方英尺39.5美元，年增3%，租户改进津贴不超1090万美元[83] - 2021年11月租赁协议修订，增加23,011平方英尺，现有场地年租金2027年起约470万美元，扩展场地约140万美元，年增3%[85] - 2023年第一季度，公司经营租赁成本108.8万美元，可变租赁成本73.4万美元，转租收入76.9万美元，净租赁成本105.3万美元[88] - 未折现租赁付款总额为43,646千美元，运营租赁负债现值为29,101千美元，加权平均剩余租赁期限为8.0年，加权平均折现率为10.6%[89][90] 股份激励计划 - 2018激励奖励计划初始可用发行股份为3,186,205股，2023年1月1日新增2,299,356股（占2022年末总普通股的4%），截至2023年3月31日，有1,469,792股可用于未来授予[94] - 2018员工股票购买计划初始可用发行股份为353,980股，2023年1月1日新增574,839股（占2022年末总普通股的1%），截至2023年3月31日，有2,234,938股可用于未来发行[95][96] - 截至2023年3月31日，期权期初数量为9,865,734份，授予2,843,950份，取消/没收105,393份，期末数量为12,604,291份[101] - 2022年12月31日止年度，已归属股票奖励修改确认增量补偿成本0.4百万美元[103] - 2023年第一季度，受限股票单位期初数量为543,179个，授予483,850个，归属194,525个，没收9,958个，期末数量为822,546个[105] - 截至2023年3月31日，未确认的基于股份的薪酬费用为1580万美元，预计在2.7年内确认[106] 期权定价模型假设 - 2023年第一季度，布莱克 - 斯科尔斯期权定价模型假设预期波动率为69.6% - 69.7%，加权平均无风险利率为4.06% - 4.22%，预期股息收益率为0%，预期期限为6.25年，标的普通股公允价值为1.58 - 1.60美元[100] 金融资产情况 - 截至2023年3月31日，公司现金等价物中货币市场共同基金公允价值为3945.4万美元[68] - 截至2023年3月31日，公司短期投资中商业票据公允价值为3129.7万美元，美国国债公允价值为5720.2万美元，公司债务证券公允价值为2207.2万美元[64][68] - 截至2022年12月31日，公司货币市场共同基金为33,967千美元，短期投资为141,040千美元，金融资产总计175,007千美元[69] 利率与通胀影响 - 若2023年3月31日利率立即变动10%，对当日投资组合公允价值无重大影响；截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司均无未偿债务[203] - 截至2023年3月31日，公司认为通胀未对业务、财务状况和经营成果产生重大影响，但通胀率持续上升可能影响公司费用[204]