财务数据关键指标变化 - 2023年第二季度和2022年同期，公司合作收入分别为354千美元和802千美元；2023年上半年和2022年同期，合作收入分别为1,156千美元和1,604千美元[13] - 2023年第二季度和2022年同期，公司研发费用分别为22,982千美元和21,075千美元；2023年上半年和2022年同期，研发费用分别为42,970千美元和45,348千美元[13] - 2023年第二季度和2022年同期，公司净亏损分别为35,044千美元和29,089千美元；2023年上半年和2022年同期，净亏损分别为63,888千美元，2022年同期净利润为63,016千美元[13] - 2023年第二季度和2022年同期，公司每股基本净亏损分别为0.61美元和0.51美元；2023年上半年和2022年同期，每股基本净亏损分别为1.11美元，2022年同期每股基本净利润为1.10美元[13] - 2023年第二季度和2022年同期，公司综合收入（亏损）分别为 - 34,950千美元和 - 29,130千美元；2023年上半年和2022年同期，综合收入（亏损）分别为 - 63,572千美元和62,982千美元[15] - 截至2023年6月30日，公司累计亏损4.93亿美元，六个月内运营亏损5830万美元[27] - 2023年上半年，公司经营活动净现金使用量为4.9714亿美元，投资活动提供净现金9.2373亿美元，融资活动提供净现金15.2万美元[20] - 2023年上半年，公司净亏损6388.8万美元，2022年同期净利润6301.6万美元[20] - 公司2022年3个月和6个月分别记录所得税收益0.1百万美元和所得税费用0.9百万美元，2023年未记录所得税费用（收益）[48] - 2023年1月1日至6月30日，普通股数量从57483910股增至57798133股，股东权益从177978美元降至119375美元[18] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司已发行和流通的普通股分别为57,798,133股和57,483,910股[11] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司累计亏损分别为493,025千美元和429,137千美元[11] - 2023年6月30日止三个月和六个月，公司净亏损分别为3504.4万美元和6388.8万美元，2022年同期分别为2908.9万美元和盈利6301.6万美元[109] - 2023年6月30日止三个月和六个月，公司确认与辉瑞的合作收入分别为40万美元和120万美元，2022年同期分别为80万美元和160万美元[114] - 2023年6月30日止三个月和六个月，公司向OXB Solutions采购药物和服务分别为1020万美元和1660万美元，2022年同期分别为150万美元和950万美元[117] - 2023年3月和6月结束的三个月及六个月里，公司因OXB Solutions服务产生费用分别为0.1百万美元和0.3百万美元，2022年同期为0.2百万美元[123] - 2023年3月和6月结束的三个月及六个月里，公司为OXB Solutions提供服务获补偿分别为0.1百万美元和0.5百万美元，2022年同期为1.4百万美元和2.0百万美元[124] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司欠OXB Solutions的款项分别为0.4百万美元和0.1百万美元[123] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司应收OXB Solutions款项分别为0.1百万美元和0.3百万美元[124] - 2023年和2022年上半年，公司生息资产利息收入分别约为3.0百万美元和0.5百万美元[198] - 2023年6月30日，公司生息资产为127.1百万美元，占总资产的75.0%；2022年12月31日为175.0百万美元，占总资产的76.6%[198] 各条业务线表现 - 公司是临床阶段基因药物公司，致力于用一次性基因疗法和基因编辑治疗罕见病，尚未从产品销售中获得收入[22] - 2020年公司向辉瑞私募发行500万股普通股，总价6000万美元，公司按5200万美元的估计公允价值记录发行[110][112] - 2022年3月10日，公司与Oxford Biomedica成立新公司，获1.3亿美元现金，Oxford投资5000万美元获80%股权，公司保留20%股权并获看跌期权[25] - 公司与OXB Solutions的服务协议期限不超18个月[122] 管理层讨论和指引 - 公司自成立以来已产生重大亏损，预计未来仍将持续亏损，若无法实现并维持盈利，普通股市值可能下降[6] - 公司运营需要额外资金，若未能获得必要融资，可能无法完成产品候选药物的开发和商业化[6] - 公司与第三方合作进行产品候选药物的制造，依赖第三方增加了原材料、产品候选药物或药品供应不足、成本不可接受或不符合监管要求的风险[6] - 2023年7月27日，公司宣布裁员86%以降低运营成本并评估战略选择，预计第三季度基本完成[23] - 2023年7月25日，公司董事会批准裁员约80人，占公司劳动力的86%[125] - 公司预计裁员将产生约6.9百万美元费用，主要在2023年第三季度产生[125] - 公司预计继续承担评估战略选择的成本，无法保证能成功完成战略交易[28] - 截至2023年6月30日，公司现金及现金等价物和短期投资预计可维持运营至少一年，后续发展依赖战略审查结果和额外融资[29] - 2023年3月9日，公司向SEC提交S - 3表格注册声明，注册高达2.5亿美元证券，3月17日生效，同时与Cowen达成协议，可“按市价”发售高达7500万美元普通股，上半年未出售，截至6月30日仍有7500万美元额度[24] 其他没有覆盖的重要内容 - 公司对短期投资有特定定义和会计处理方式，投资期限购买时超90天且资产负债表日期起1年内到期[36] - 公司采用权益法核算对无控制权但有重大影响实体的投资，初始按公允价值记录，后续根据被投资单位损益调整[37][38] - 公司在特定事件或情况表明权益法投资价值非暂时性下降时进行减值评估，2023年6月30日对OXB Solutions采用权益法核算[39] - 公司将与股权融资直接相关的增量第三方费用资本化，融资完成后冲减额外实收资本[40] - 公司按特定标准判断合同是否为租赁，经营租赁负债和使用权资产按未来租赁付款额现值记录[41][42] - 公司将研发成本在发生时计入费用，部分开发活动成本按进度确认[45][46] - 公司按FASB ASC 606确认收入，履行五步模型，考虑可变对价和里程碑付款等因素[49][50] - 公司基本每股净收益和摊薄每股净收益按特定方式计算，反稀释普通股等价股份不纳入摊薄每股净收益计算[57][58] - 公司作为新兴成长公司选择延长过渡期遵守新或修订会计准则，2023年1月1日采用ASU 2016 - 13且无重大影响[59][60] - 截至2023年6月30日，商业票据、美国国债和公司债务证券的摊销成本总计5036.2万美元，公允价值总计5027.4万美元；截至2022年12月31日，摊销成本总计1.41444亿美元，公允价值总计1.4104亿美元[63] - 截至2023年6月30日，现金等价物中货币市场共同基金公允价值为7657万美元；短期投资中商业票据、美国国债和公司债务证券公允价值总计5027.4万美元；截至2022年12月31日，现金等价物公允价值为3396.7万美元，短期投资公允价值为1.4104亿美元[67][68] - 公司对OXB Solutions采用权益法核算投资，2022年3月10日投资公允价值3120万美元，出售制造业务获1.312亿美元收益[75][76][77] - 2023年第二季度，公司对OXB Solutions投资减值380万美元，2023年第二季度和上半年分别确认190万美元和470万美元净亏损份额，截至2023年6月30日，投资账面价值1730万美元[79][80] - 截至2023年6月30日，财产和设备净值为84.5万美元，截至2022年12月31日为107.8万美元；2023年第二季度和上半年折旧费用分别约为20万美元和40万美元[81] - 2023年第二季度和上半年财产和设备处置均少于10万美元，2022年第二季度和上半年无处置[81] - 截至2023年6月30日，应计费用和其他负债总计1784.5万美元，截至2022年12月31日为1871.5万美元[82] - 公司金融工具包括现金及现金等价物、短期投资、受限现金和应付账款，现金、受限现金和应付账款账面价值视为公允价值合理估计[66] - 公司对按公允价值计量的资产采用特定识别法计算已实现损益，2023年和2022年截至6月30日的三个月和六个月内，可供出售证券无已实现损益[63] - 2017年12月公司签订约67,000平方英尺的非取消性经营租赁，初始年租金每平方英尺39.50美元，年增3%，租户改良津贴不超1090万美元[83] - 2021年11月租赁协议修订，增加约23,011平方英尺，现有场地年租金自2027年3月1日起约470万美元，扩建场地年租金约140万美元，年增3%，租户改良津贴不超630万美元[84][85] - 2023年上半年公司收到转租付款150万美元，计入租赁成本减少项[86] - 2023年上半年经营租赁成本217.5万美元，可变租赁成本131.3万美元，转租收入153.8万美元，净租赁成本195万美元[88] - 截至2023年6月30日，经营租赁负债未折现租赁付款总额4265.8万美元，现值2872.4万美元[89] - 截至2023年6月30日，经营租赁加权平均剩余租赁期限8.0年，加权平均折现率10.6%[90] - 2023年上半年租赁负债相关现金支付220.2万美元，2022年为132.8万美元[91] - 2018激励计划初始可发行普通股3186205股，2023年1月1日新增2299356股，截至2023年6月30日有1332510股可用于未来授予[94] - 2018员工股票购买计划初始可发行普通股353980股，2023年1月1日新增574839股，截至2023年6月30日有2234938股可用于未来发行[95][96] - 2023年上半年18116332股根据2018员工股票购买计划发行，所得约20万美元，2022年上半年发行147871股，所得约40万美元[98] - 2023年1月1日流通在外的期权数量为9,865,734份，加权平均行权价为每股10.96美元，6月30日为12,754,258份，加权平均行权价为每股8.65美元[101] - 2023年上半年授予期权的加权平均授予日每股公允价值为1.01美元，2022年同期为1.72美元[102] - 2022年3月31日止三个月，公司因股票奖励修改转回的总薪酬成本少于10万美元，将在剩余服务期确认80万美元的总薪酬成本[103] - 2022年12月31日止年度，公司因修改已归属股票奖励确认的增量薪酬成本为40万美元[104] - 2023年6月30日止六个月，公司限制性股票单位（RSU）授予483,850份，归属194,525份，没收26,009份，期末流通在外806,495份[106] - 2023年6月30日止三个月和六个月，公司研发和行政的股票薪酬费用分别为62.8万美元和177.4万美元、127.7万美元和349.4万美元，2022年同期分别为108.8万美元和205.5万美元、325.4万美元和394万美元[107] - 截至2023年6月30日和2022年12月31日，公司无未偿债务[198]