产品适应症及患者数量 - Crysvita用于治疗X连锁低磷血症（XLH）和肿瘤诱导的骨软化症（TIO），全球约有48,000名XLH患者和2,000至4,000名TIO患者[68] - Mepsevii用于治疗粘多糖贮积症VII型（MPS VII），全球约有200名患者[69] - Dojolvi用于治疗长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD），全球约有8,000至14,000名患者[70] - Evkeeza用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH），全球约有3,000至5,000名患者[71] - UX143用于治疗成骨不全症（OI），全球约有60,000名患者[72] - GTX-102用于治疗Angelman综合征，全球约有60,000名患者[73] - UX111用于治疗Sanfilippo综合征A型（MPS IIIA），全球约有3,000至5,000名患者[74] - DTX401用于治疗糖原贮积病Ia型（GSDIa），全球约有6,000名患者[75] - DTX301用于治疗鸟氨酸氨甲酰转移酶（OTC）缺乏症，全球约有10,000名患者[76] - UX701用于治疗威尔逊病，全球约有50,000名患者[77] 临床试验进展 - DTX401在治疗GSDIA的Phase 3研究中，48周时每日玉米淀粉摄入量平均减少41.3%，而交叉治疗组在30周时平均减少61.6%[82] - DTX301的Phase 3研究计划招募50名12岁及以上患者，预计2024年底完成招募[83] - UX701在治疗Wilson病的Phase 1/2/3研究中，15名患者中有6名完全停用标准治疗，铜代谢显著改善[84] 财务表现 - 公司2024年第三季度净亏损为1.335亿美元，九个月累计净亏损为4.358亿美元[85] - 2024年第三季度总收入为1.395亿美元，同比增长42%，主要由于Crysvita和Evkeeza的需求增加[85][87] - 截至2024年9月30日，公司拥有8.247亿美元的现金、现金等价物和可交易债务证券[85] - Crysvita在2024年第三季度的销售额为3560万美元，同比增长85%[87] - Evkeeza在2024年第三季度的销售额为1065万美元，同比增长*（未提供具体百分比）[87] - 2024年第三季度研发费用为5900万美元，同比增长80%[90] - Crysvita在2024年九个月的销售额为1.1229亿美元，同比增长96%[89] - 2024年第三季度销售、一般和行政费用为80,351千美元，同比增长7%[96] - 2024年前九个月销售、一般和行政费用为239,115千美元，同比增长3%[96] - 2024年第三季度利息收入为10,731千美元，同比增长82%[97] - 2024年前九个月利息收入为26,956千美元，同比增长49%[97] - 公司2024年9月30日的所得税准备金为303千美元，较2023年同期的650千美元减少了53%[101] - 公司2024年9月30日的现金、现金等价物及可交易债务证券总额为8.247亿美元[102] - 公司2024年10月通过公开发行股票和预融资认股权证筹集了3.265亿美元[102] - 公司2024年6月通过公开发行股票和预融资认股权证筹集了3.81亿美元[103] - 公司2024年9月30日的经营活动现金流出为3.34685亿美元，较2023年同期的3.90902亿美元有所减少[104] - 公司2024年9月30日的投资活动现金流出为1.20503亿美元，而2023年同期为现金流入2.75017亿美元[104] - 公司2024年9月30日的融资活动现金流入为3.96055亿美元，较2023年同期的5753.2万美元大幅增加[104] - 公司预计未来几年将继续产生年度亏损，并可能需要额外资本来支持运营和产品开发[107] - 公司2024年9月30日的非可取消租赁未来最低支付额为4250万美元，其中1340万美元在一年内到期[108] - 公司2024年9月30日的制造和服务合同义务为3560万美元，其中2320万美元在一年内到期[108] 研发支出 - 基因治疗项目总支出在2024年第三季度达到52,744千美元，同比增长21%[92] - 生物和核酸项目总支出在2024年第三季度达到39,257千美元，同比增长41%[92] - 2024年第三季度研发总支出为170,109千美元，同比增长8%[92] - 2024年前九个月基因治疗项目总支出为152,535千美元，同比增长24%[94] - 2024年前九个月生物和核酸项目总支出为107,341千美元，同比增长33%[94] - 2024年前九个月研发总支出为510,099千美元，同比增长5%[94]