公司整体财务数据关键指标变化 - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为334,605千美元，较2023年12月31日的399,266千美元有所下降[5] - 2024年前三季度总营收为478,562千美元，高于2023年同期的463,142千美元[7] - 2024年前三季度总运营费用为842,820千美元，高于2023年同期的810,749千美元[7] - 2024年前三季度运营亏损为364,258千美元，高于2023年同期的347,607千美元[7] - 2024年前三季度净亏损为349,548千美元，低于2023年同期的357,023千美元[7] - 截至2024年9月30日，公司总资产为3,081,099千美元，高于2023年12月31日的2,990,072千美元[5] - 截至2024年9月30日，公司总负债为2,418,631千美元，低于2023年12月31日的2,603,386千美元[5] - 截至2024年9月30日，公司股东权益为662,468千美元，高于2023年12月31日的386,686千美元[6] - 2024年前三季度基本和摊薄后每股净亏损为2.38美元，低于2023年同期的2.50美元[7] - 2024年前三季度用于计算基本和摊薄后每股净亏损的股份数为146,703千股，高于2023年同期的143,052千股[7] - 2024年第三季度净亏损140,480千美元，2023年同期为147,410千美元[9] - 2024年前九个月净亏损349,548千美元，2023年同期为357,023千美元[9] - 2024年第三季度债务证券未实现净收益10,315千美元，2023年同期为5,029千美元[9] - 2024年前九个月债务证券未实现净收益8,259千美元，2023年同期为11,421千美元[9] - 2024年第三季度货币换算调整为350千美元，2023年同期为 - 153千美元[9] - 2024年前九个月货币换算调整为213千美元，2023年同期为22千美元[9] - 截至2024年9月30日，普通股数量为157,813千股，2023年同期为143,393千股[10][11] - 截至2024年9月30日，股东权益总额为662,468千美元，2023年同期为315,460千美元[10][11] - 2024年与员工股票计划相关的普通股净发行数量为288千股，发行所得为7,002千美元[10] - 2024年公开发行普通股净发行数量为11,500千股，发行所得为489,093千美元[10][11] - 2024年净亏损349,548千美元，2023年为357,023千美元[12] - 2024年经营活动净现金使用量为384,808千美元，2023年为340,378千美元[12] - 2024年投资活动净现金使用量为202,240千美元，2023年为187,414千美元[12] - 2024年融资活动净现金提供量为522,174千美元，2023年为603,358千美元[12] - 2024年现金及现金等价物净减少64,661千美元，2023年净增加75,588千美元[12] - 2024年9月30日存货总额为28,452千美元，2023年为28,425千美元[19] - 2024年9月30日应计负债总额为124,396千美元，2023年12月31日为147,894千美元[20] - 2024年三季度收入为133,814千美元，2023年同期为144,207千美元[21] - 2024年前九个月收入为478,562千美元，2023年同期为463,142千美元[21] 各业务线特许权使用费关键指标变化 - 2024年前三季度SPINRAZA特许权使用费为152,406千美元，低于2023年同期的178,511千美元[7] - 2024年前三季度WAINUA特许权使用费为10,278千美元，2023年同期无此项收入[7] - 2024年开始从WAINUA净销售额中获得特许权使用费[22] 公司与阿斯利康合作业务数据关键指标变化 - 公司与阿斯利康合作开发和商业化WAINUA，2021年获2亿美元预付款，截至2024年9月30日累计收款超9.35亿美元，合作期间最高可获36亿美元，包括2亿美元预付款、最高4.85亿美元开发和批准里程碑付款及最高29亿美元销售里程碑付款，美国销售可获最高20%特许权使用费，美国以外可获最高近20%分层特许权使用费[28][33][34] - 阿斯利康负责全球正在进行的3期开发计划55%的成本，公司将其成本分摊资金确认为非客户收入[31] - 2024年1 - 9月与阿斯利康合作的收入分别为1946.1万美元（占比15%）和4710.6万美元（占比10%），2023年同期分别为1595.9万美元（占比11%）和9988.5万美元（占比22%）[35] - 2024年10月公司从阿斯利康获得3000万美元里程碑付款，美国或欧洲批准WAINUA用于ATTR - CM将分别获得2亿美元或1.15亿美元付款[35] - 截至2024年9月30日，与阿斯利康合作的递延合同收入为100万美元，2023年12月31日无递延合同收入[36] 公司与百健合作业务数据关键指标变化 - 截至2024年9月30日，与百健合作累计收款超40亿美元，2024年二季度获2000万美元里程碑付款，三季度获750万美元里程碑付款[37][38][40] - 2024年1 - 9月与百健合作的收入分别为8029.1万美元和2.77686亿美元，2023年同期分别为9469.5万美元和2.62599亿美元[41] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日，与百健合作的递延合同收入分别为2.264亿美元和3.074亿美元[41] 公司与大冢制药合作业务数据关键指标变化 - 公司与大冢制药合作商业化donidalorsen，截至2024年9月30日累计收款8500万美元，合作期间最高可获2.9亿美元，包括8500万美元预付款、最高6500万美元监管里程碑付款及最高1.4亿美元销售里程碑付款，净销售可获最高30%分层特许权使用费[42] - 2024年1 - 9月与大冢制药合作的收入分别为108.3万美元（占比1%）和2077.3万美元（占比4%），2023年同期无收入，截至2024年9月30日和2023年12月31日，与大冢制药合作的递延合同收入分别为770万美元和850万美元[44]