疾病患病率 - 美国ALSP患病率约为19000人，欧盟和英国合计患病率约为29000人[90] 临床试验计划 - 2024年3月完成IGNITE 2期临床试验入组，共入组20名患者超过原计划15名[91] - 2025年上半年计划完成IGNITE 2期临床试验最终分析[91] - 2024年7月报告VG - 3927在健康志愿者中的1期SAD/MAD临床试验中期数据[96] - 2025年第一季度计划报告VG - 3927完整1期临床数据[96] - 2024年9月FDA解除VG - 3927 1期临床试验部分临床搁置[97] 公司财务状况 - 自成立以来公司已累计亏损28320万美元（2024年9月30日）[101] - 公司预计未来几年将继续产生净运营亏损[103] - 2024年第三季度净亏损为1925.8万美元2023年同期为2049.5万美元减少123.7万美元[120] - 2024年前九个月经营活动现金净流出3.3082亿美元，2023年同期为5.4853亿美元[134] - 2024年前九个月投资活动现金净流入93.2万美元，2023年同期净流出7.5793亿美元[134] - 2024年前九个月融资活动现金净流入2.5054亿美元，2023年同期为83.5万美元[134] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券1.113亿美元[130] - 公司预计现有现金等可支撑运营费用和资本支出至2026年[133] - 公司未来资本需求取决于多种因素，如临床试验结果、监管审批等[143] 公司运营计划 - 公司计划通过内部研发或合作扩展产品线[103] - 公司计划寻求监管部门对治疗性药物的批准[103] - 公司运营费用主要由研发和行政费用构成[108] - 公司研发费用按项目核算主要为外部成本[112] - 公司预计未来几年研发费用将增加[113] 公司费用明细 - 2024年第三季度研发费用为1377.2万美元2023年同期为1541.5万美元减少164.3万美元[120] - 2024年第三季度行政费用为690.4万美元与2023年同期的690.6万美元基本持平[120] - 2024年第三季度净利息收入为141万美元较2023年同期的182.9万美元减少41.9万美元[120] - 2024年前九个月研发费用为4360万美元，2023年同期为4420万美元，减少50万美元[125][126] - 2024年前九个月总务与管理费用为2090万美元，与2023年同期持平[125][128] - 2024年前九个月净利息收入为410万美元，2023年同期为460万美元，减少40万美元[125][129] - 伊卢扎内巴特（iluzanebart）费用减少310万美元主要源于制造成本减少240万美元临床相关费用减少80万美元[121] - 人员相关费用增加70万美元包括工资奖金和其他补偿相关成本[122] - 小分子TREM2费用增加70万美元主要由VG - 3927临床费用增加和一般研究活动增加10万美元推动[122] 公司会计相关 - 公司作为新兴成长型公司可利用延长的过渡来遵守会计准则[151] - 公司目前正在评估JOBS法案提供的其他豁免和简化报告要求[151] - 截至2023年12月31日的财年年度报告中重大会计政策无其他重大变化[152] - 公司选择小型报告公司可用的分层披露要求不适用于市场风险相关信息披露[154]