财务状况 - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券为1.113亿美元，相比2024年6月30日的8670万美元有所增加，预计可支撑运营计划至2026年[6] - 2024年第三季度净亏损为1930万美元，相比2023年同期的2050万美元有所减少[6] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用为1380万美元，相比2023年同期的1540万美元有所下降[6] - 2024年第三季度一般和管理费用为690万美元，与2023年同期持平[6] 临床试验相关 - 计划于2025年上半年报告IGNITE 2期临床试验的最终分析结果[4] - 预计2025年第一季度报告VG - 3927完整的1期临床数据[5] - 2024年7月报告VG - 3927在健康志愿者中的1期临床试验中期数据[5] - 2024年9月FDA解除VG - 3927部分临床搁置[5] - 2024年7月更新iluzanebart临床开发策略[3] 疾病患病率 - 公司估计美国ALSP患病率约为1.9万人，欧盟和英国合计约为2.9万人[4]