股权相关 - 2024年9月27日公司完成公开募股，共发行918,600股普通股、可预筹资金权证购买至多510,000股普通股、普通股购买权证购买至多1,428,600股普通股，总收益约250万美元[111] - 2024年9月6日，4,138股C系列可转换优先股和100,000股D系列可转换优先股转换为27,316股普通股[112] - 2024年7月30日，135,431股C系列可转换优先股转换为35,523股普通股[113] - 2024年11月1日公司向内华达州务卿提交公司章程变更证书，将普通股授权股数提高到3.5亿股[116] 项目资助与资格认定 - 2024年9月16日，公司的THERICEL项目获西班牙政府254万美元资助[114] - 2024年10月16日公司的VCN - 01获欧盟委员会授予孤儿药资格认定用于治疗视网膜母细胞瘤[120] 公司治理 - 2024年10月31日公司股东会议选举了董事、批准会计事务所任命、通过2020年股票激励计划修正案、批准公司章程修正案[115] 临床试验进展 - 2024年10月3日公司SYN - 004的1b/2a期临床试验第二队列审查结果积极[121] - 2024年9月23日公司VIRAGE 2b期临床试验达到92名可评估患者的目标入组人数[125] - VIRAGE 2b期临床试验已达成92名可评估患者的目标入组，30名患者接受了第二剂静脉注射VCN - 01且耐受性良好[134][137] - 2024年5月10日数据显示VCN - 01与脂质体伊立替康联合治疗人类胰腺癌异种移植小鼠有增强的抗肿瘤效果[135] - 2024年5月23日FDA授予VCN - 01与吉西他滨和白蛋白结合型紫杉醇联合用药快速通道指定以改善转移性胰腺导管腺癌患者的无进展生存期和总生存期[135] - 2024年4月23日公布玻璃体内注射VCN - 01治疗难治性视网膜母细胞瘤1期试验的积极顶线数据[146] - 玻璃体内注射VCN - 01的2个剂量耐受性良好，最常见的治疗相关不良事件为1级或2级[140] - 玻璃体内注射VCN - 01有希望的抗肿瘤活性，4名患者玻璃体内种子密度有明显改善[142] - 截至目前3名患者避免了眼球摘除，其中1名随访4年后仍保留眼球[143] - 在头颈部鳞状细胞癌复发/转移患者中VCN - 01与度伐利尤单抗联合用药的1期试验中不同剂量下的总生存期数据[151] - PDL1 - CPS从基线增加（16/21；p = 0.013），CD8 T细胞从基线增加（12/21；p = 0.007）[152] - 正在进行1期试验评估huCART - meso细胞与VCN - 01联合使用的安全性和可行性[153] - 宾夕法尼亚大学研究人员展示了VCN - 01与huCART - meso细胞联合使用的初步临床安全性和药代动力学数据[154] - 研究可能会测试更高剂量的VCN - 01并探究肿瘤活检[155] - 正在进行评估VCN - 01在高等级脑肿瘤手术切除前静脉注射的1期试验[156] - SYN - 004（ribaxamase）1b/2a期临床试验已完成3个队列中的2个[163] - SYN - 020在1期单剂量递增（SAD）研究中显示出良好的安全性[167] - SYN - 020在1期多剂量递增（MAD）研究中维持良好的安全性[168] - VCN - 01已在多个1期临床试验和2期VIRAGE试验中的142名患者身上使用[130] 药物相关 - SYN - 004（ribaxamase）旨在预防抗生素介导的微生物组损伤等多种潜在治疗结果[159] - 艰难梭菌感染（CDI）2016年在美国的经济成本约为54亿美元[160] - VCN - 01与拓扑异构酶I抑制剂联合使用在治疗人类胰腺癌方面可能提高疗效且毒性可耐受[171] - 在人胰腺小鼠异种移植模型中VCN - 01或脂质体伊立替康单独使用可显著抑制肿瘤生长联合使用效果更佳[173] - VCN - 11含白蛋白结合域病毒对肿瘤细胞的细胞毒性是正常细胞的450倍[177] 专利相关 - 公司拥有超175项美国和国外专利以及超60项美国和国外待批专利[179] - SYN - 004相关专利至少到2031年到期部分相关专利到2035年到期[180] - SYN - 020相关专利预计2038 - 2040年到期[181] 财务相关 - 无形资产与负债 - 公司将无形资产分为两类包括无限期寿命无形资产和商誉[186] - 或有对价负债按收购日估计公允价值计量后续公允价值变动计入综合运营报表[190] 财务相关 - 费用与亏损 - 2024年第三季度末行政费用为230万美元较2023年同期增长986%主要与或有对价变动有关[192] - 2024年第三季度末研发费用为270万美元较2023年同期下降32%[193] - 2024年9月30日止三个月研发总费用为2734美元2023年同期为4006美元[195] - 2024年9月30日止三个月净亏损约770万美元每股6.81美元2023年同期净亏损约330万美元每股4.85美元[198] - 2024年9月30日止九个月一般及行政开支为570万美元较2023年同期增长12%[199] - 2024年9月30日止九个月研发开支为910万美元较2023年同期下降10%[200] - 2024年9月30日止九个月净亏损约2120万美元每股24.47美元2023年同期净亏损约1290万美元每股20.38美元[205] - 2024年9月30日公司累计亏损3.305亿美元[206] 财务相关 - 现金情况 - 2024年9月30日现金及现金等价物为1640万美元较2023年12月31日减少680万美元[207] - 2024年11月初现金约1410万美元预计可支持运营至2025年第三季度[208] - 2023年通过ATM出售普通股8.1万股净收益220万美元2024年9月30日止九个月通过ATM出售56.9万股净收益360万美元及公开发售净收益200万美元[209] - 公司目前现金预计可满足部分项目至2025年第三季度但不足以支持全部计划[211] - 2024年前九个月经营活动使用的现金为1220万美元2023年同期为1250万美元主要用于产品开发且2024年使用现金减少主要因净亏损减少[213] - 2024年前九个月投资活动用于设备购买的现金为1000美元2023年为14.6万美元[214] - 2024年前九个月融资活动提供的现金为550万美元2023年同期为210万美元[215] - 2024年前九个月市场发售普通股56.9万股收益360万美元[215] - 2024年前九个月公开发售91.86万股普通股及附带认股权证收益200万美元[215] - 2023年前九个月市场发售普通股8.1万股收益220万美元[215] 财务相关 - 其他财务情况 - 截至2024年9月30日公司无表外安排[216] - 截至2024年9月30日公司无重大融资租赁[218] - 公司现金及现金等价物主要为国债投资[220] - 公司不进行利率变化的对冲活动[220]