临床试验结果 - CAHmelia - 203试验未达到主要疗效终点200mg每日一次的tildacerfont在第12周时A4较基线的安慰剂调整降低为 - 2.6%[54] - CAHmelia - 204试验预计2024年12月得出初步结果该试验纳入100名经典CAH成人患者平均基线A4水平为224ng/dL[54] - CAHptain - 205试验初步结果显示73%的患者达到A4或GC从基线降低的疗效终点但活性不如预期且无明确剂量反应[54] - CAHptain - 205试验额外剂量范围队列预计2024年12月得出初步结果[56] - POWER试验中在基线DHEAS水平升高的女性中观察到DHEAS较安慰剂显著降低[56] - POWER试验中观察到SHBG较安慰剂显著增加[56] 合作与战略 - 公司与HMNC签订协议HMNC将资助并开展tildacerfont用于MDD患者的2期概念验证研究[56] - 公司目前正在评估tildacerfont用于PCOS治疗的战略合作机会[56] 公司收入情况 - 公司自2014年11月成立以来尚未产生任何产品收入[56] - 目前收入来源于Kaken许可协议[66] - 短期内不期望从产品销售中获得收入[66] - 2024年第三季度合作收入为60.2万美元2023年同期为307.3万美元减少247.1万美元[70] - 2024年前三季度合作收入为421.4万美元2023年同期为720.2万美元减少298.8万美元[73] 公司运营成本 - 2024年第三季度研发费用为655.4万美元较2023年同期的1349.4万美元减少694万美元[70] - 2024年第三季度一般及行政费用为345.6万美元较2023年同期的323.7万美元增加21.9万美元[70] - 2024年第三季度运营费用为1001万美元较2023年同期的1673.1万美元减少672.1万美元[70] - 2024年前三季度研发费用为2496.1万美元较2023年同期的3833.2万美元减少1337.1万美元[73] - 2024年前三季度一般及行政费用为1133万美元较2023年同期的969.9万美元增加163.1万美元[73] - 2024年前三季度运营费用为3629.1万美元较2023年同期的4803.1万美元减少1174万美元[73] 公司财务状况 - 2024年前九个月净亏损2950万美元2023年同期为3800万美元[58] - 2024年前九个月运营使用现金3530万美元2023年同期为2210万美元[58] - 截至2024年9月30日累计赤字2.267亿美元截至2023年12月31日为1.972亿美元[58] - 自成立以来已筹集总收益2.931亿美元[58] - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为6010万美元截至2023年12月31日为9630万美元[58] - 2023年4月从Kaken获得1500万美元预付款[58] - 若满足条件可从Kaken处再获得约6500万美元[62] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日与硅谷银行贷款协议下的未偿本金分别为220万美元和340万美元[65] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日公司累计亏损分别为2.267亿美元和1.972亿美元[76] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日公司现金及现金等价物分别为6010万美元和9630万美元[76] - 2022年2月与Jefferies达成销售协议可发行出售总价达2100万美元普通股但截至2024年9月30日未发行[77] - 2023年2月私募发行股票等获毛收入5360万美元[78] - 2024年9月30日前九个月经营活动净现金使用增加1320万美元[85] - 2024年前九个月投资活动净现金提供为零2023年为4650万美元[85] - 2024年前九个月融资活动净现金使用100万美元2023年提供4970万美元[85] - 截至2024年9月30日定期贷款本金和利息未来支付为230万美元[84] - 截至2024年9月30日办公空间不可撤销经营租赁总未贴现租赁付款为120万美元[84] - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为6010万美元包含银行存款和货币市场基金[91] - 截至2024年9月30日和2023年12月31日利率1%的假设变动不会对财务报表产生重大影响[91] 外部因素影响 - 公司运营主要在美国且外汇汇率变动未对运营结果产生重大影响[92] - 通胀增加人力和临床试验成本但未对运营结果产生重大影响[93] - 地缘政治和宏观经济事件导致通胀但预计不会对未来业务产生重大影响[93] 公司未来规划 - 公司计划建立高度专业化的商业组织以支持tildacerfont在美国的商业化[56] - 研发费用在可预见未来将显著增加[79] - 未来需要筹集大量额外资金[81]