疾病相关数据 - 全球患AL淀粉样变性病的患者为20万 - 40万，其中约6万 - 12万（30%）为梅奥IV期患者[152] - 帕金森病影响约60岁以上人群的1/100，全球约有1000万人患病[159] 临床试验相关 - AFFIRM - AL试验预计招募约220名新诊断、未接受过治疗的梅奥IV期AL淀粉样变性病患者[154] - 公司的prasinezumab正在进行2b期PADOVA临床试验，已招募586名患者[160] - 公司已完成coramitug在遗传性ATTR淀粉样变性病患者中的1期临床试验[164] - BMS - 986446在1期临床试验中安全性和耐受性良好达到主要目标[170] - 2024年第一季度BMS - 986446进入2期临床试验[172] 药物治疗效果对比 - 梅奥IV期AL淀粉样变性病患者中，接受birtamimab加标准治疗的患者在9个月时生存率为74%，而接受安慰剂加标准治疗的患者为49%（风险比0.413，p = 0.021）[156] - 接受birtamimab治疗的患者在9个月时生活质量（SF - 36v2 PCS）平均下降0.75，而接受安慰剂的患者平均下降5.40（平均差4.65，有利于birtamimab；p = 0.046）[157] - 接受birtamimab治疗的患者在9个月时6分钟步行测试平均距离增加15.22米，而接受安慰剂的患者平均距离减少21.15米（平均差36.37米，有利于birtamimab；p = 0.022）[157] 公司合作交易相关 - 公司与诺和诺德的交易中，总收购价格包括预付款、开发和销售里程碑付款，总计高达12.3亿美元，公司迄今已赚取约1亿美元[167] - BMS - 986446相关协议中，公司有资格获得高达5.63亿美元的监管和销售里程碑付款以及分层版税[169] 营收数据 - 2024年第三季度合作收入为100万美元2023年同期为8490万美元降幅99%[186] - 2024年前九个月合作收入为1.33亿美元2023年同期为9100万美元增幅46%[187] - 2024年第三季度总营收100万美元2023年同期为8490万美元[186] - 2024年前九个月总营收1.33亿美元2023年同期为9110万美元[187] 费用数据 - 2024年第三季度研发费用5072.3万美元较2023年同期减少719万美元降幅12%[192] - 2024年前九个月研发费用1.72347亿美元较2023年同期增加1366.7万美元增幅9%[193] - 2024年第三季度总运营费用6748.3万美元较2023年同期减少707.5万美元降幅9%[192] - 2024年前九个月总运营费用2.22698亿美元较2023年同期增加1.9123亿美元增幅9%[193] - R&D费用方面，如birtamimab在2024年9月止的三季度为18159千美元2023年为18508千美元等[198] - 2024年三季度末的G&A费用较去年同期增加0.1百万美元即1%，九个月增加5.5百万美元即12%[199] 财务其他收支数据 - 2024年三季度末的利息收入较去年同期减少1.8百万美元即21%，九个月减少2.5百万美元即11%[200][202] - 2024年三季度末的所得税优惠较去年同期减少2.3百万美元即73%，九个月减少5.2百万美元即51%[204] 资金相关数据 - 2024年9月30日营运资金为488.6百万美元，较2023年12月31日减少93.8百万美元[206] - 截至2024年9月30日公司有519.3百万美元现金及现金等价物，认为可满足至少未来12个月义务但未来研发仍需额外资金[207] - 2024年九个月经营活动净现金使用102.3百万美元[212] - 2024年九个月投资活动净现金使用255千美元主要用于购置房产设备[214] - 2024年九个月融资活动净现金提供1.6百万美元主要源于股票期权行使发行普通股收益[214] 财务风险相关 - 2024年9月30日前9个月外汇汇率差异损失约19.4万美元2023年约25.3万美元[221] - 现金等价物存在利率风险但目前风险不大[222] - 未来利率风险主要与投资组合有关[223] - 现金和现金等价物及应收账款存在信用风险[224] 公司租赁及义务相关 - 2024年9月30日前运营租赁最低现金支付1290万美元[217] - 采购义务为800万美元其中240万美元计入流动负债[217] - 许可协议下合同义务30万美元无计入流动负债[217] - 都柏林办公室租赁协议相关情况[217] - 加利福尼亚州布里斯班办公室和实验室空间租赁义务1490万美元截至2024年9月30日仍有1280万美元未支付[218] - 2024年9月30日无表外安排对财务状况等产生影响[216]