研发费用变化 - 2024年第三季度研发费用为865.6万美元，2023年同期为1509.8万美元；2024年前九个月研发费用为3062.1万美元，2023年同期为4925.8万美元[8] - 2024年第三季度研发费用从2023年同期的1510万美元降至870万美元，减少640万美元[186] - 2024年前三季度研发费用从2023年同期的4930万美元降至3060万美元，减少1870万美元[195] 一般及行政费用变化 - 2024年第三季度一般及行政费用为725.1万美元，2023年同期为818.4万美元；2024年前九个月一般及行政费用为2027.6万美元，2023年同期为3529.5万美元[8] - 2024年第三季度一般及行政费用从2023年同期的820万美元降至730万美元，减少90万美元[190] - 2024年前三季度一般及行政费用从2023年同期的3530万美元降至2030万美元，减少1500万美元[197] 长期资产减值费用变化 - 2024年第三季度长期资产减值为479.5万美元，2023年同期为539万美元；2024年前九个月长期资产减值为523.3万美元，2023年同期为539万美元[8] - 2024年第三季度长期资产减值费用为480万美元，2023年同期为540万美元[192][193] - 2024年前三季度长期资产减值费用为520万美元，2023年同期为540万美元[199][200] 运营亏损变化 - 2024年第三季度运营亏损为2070.2万美元，2023年同期为2867.2万美元；2024年前九个月运营亏损为5613万美元，2023年同期为8994.3万美元[8] 净亏损变化 - 2024年第三季度净亏损为1934万美元，2023年同期为2711万美元；2024年前九个月净亏损为5204.2万美元，2023年同期为8530.4万美元[8] - 2024年和2023年截至9月30日的三个月，公司净亏损分别为1930万美元和2710万美元；2024年和2023年截至9月30日的九个月，净亏损分别为5200万美元和8530万美元；截至2024年9月30日，累计亏损为6.465亿美元[155] - 2024年前九个月净亏损5.2042亿美元，2023年同期为8.5304亿美元[19] 每股净亏损变化 - 2024年第三季度普通股基本及摊薄后每股净亏损为0.31美元，2023年同期为0.49美元；2024年前九个月普通股基本及摊薄后每股净亏损为0.87美元，2023年同期为1.56美元[8] 普通股加权平均流通股数变化 - 截至2024年9月30日，普通股加权平均流通股数（基本及摊薄）为6176.3346万股，2023年同期为5478.941万股；2024年前九个月为5992.0537万股，2023年同期为5469.7967万股[8] 股东权益总额变化 - 截至2024年7月1日，股东权益总额为9055.7万美元，截至2024年9月30日，股东权益总额为7271.6万美元[14] - 截至2023年7月1日，股东权益总额为15041.4万美元，截至2023年9月30日，股东权益总额为12627.6万美元[15] - 截至2023年1月1日，股东权益总额为20136.6万美元[16] 现金流量相关变化 - 2024年前九个月经营活动净现金使用量为3.9512亿美元，2023年同期为5.8748亿美元[19] - 2024年前九个月投资活动净现金流入4.1268亿美元，2023年同期为5.7637亿美元[19] - 2024年前九个月融资活动净现金流入8827万美元，2023年同期为89万美元[19] - 2024年前九个月现金及现金等价物净增加1.0583亿美元，2023年同期净减少1022万美元[19] 现金及现金等价物余额变化 - 截至2024年9月30日，现金及现金等价物余额为3.2292亿美元，2023年同期为3.3579亿美元[19] - 2024年9月30日，公司现金及现金等价物组合总计32292美元，包括银行现金账户3952美元、货币市场基金19689美元、商业票据7594美元和定期存款1057美元；2023年12月31日总计21709美元，包括银行现金账户3596美元、货币市场基金13763美元、商业票据2670美元和公司债务证券1680美元[62] 普通股发行情况 - 2024年3月，公司通过ATM机制发行600万股普通股，扣除发行成本后净收益8700万美元[23] - 截至2024年9月30日，ATM机制下仍有5000万美元的普通股发行额度可用[23] 公司资金保障情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和可销售债务证券至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求[25] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券8480万美元，预计现有资金加上相关协议款项能支持运营和资本支出至2026年第二季度末[158] - 截至2024年9月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券8480万美元，累计亏损6.465亿美元[203] - 公司预计现有资金加上相关协议款项能支持运营和资本支出至2026年第二季度末[203] 财产和设备减值费用变化 - 2024年截至9月30日的三个月和九个月，公司分别确认了230万美元和270万美元的财产和设备减值费用，2023年同期为320万美元[39] 使用权资产减值费用变化 - 2024年截至9月30日的三个月和九个月，公司确认了250万美元的使用权资产减值费用，2023年同期为220万美元[42] 其他收入（费用）净额变化 - 2024年截至9月30日的三个月，公司其他收入（费用）净额为140万美元，其中110万美元来自利息收入和有价证券溢价与折价摊销，30万美元来自转租收入[53] - 2023年截至9月30日的三个月，公司其他收入（费用）净额为160万美元，均来自利息收入和有价证券溢价与折价摊销[54] - 2024年截至9月30日的九个月，公司其他收入（费用）净额为410万美元，其中350万美元来自利息收入和有价证券溢价与折价摊销，60万美元来自转租收入[55] - 2023年截至9月30日的九个月，公司其他收入（费用）净额为460万美元，其中410万美元来自利息收入和有价证券溢价与折价摊销，50万美元来自出售某些税收抵免[56] - 2024年第三季度其他收入（支出）净额从2023年同期的160万美元降至140万美元，减少20万美元[193] - 2024年前三季度其他收入（支出）净额从2023年同期的460万美元降至410万美元，减少50万美元[201] 潜在稀释性证券情况 - 计算稀释每股净亏损时，2024年前九个月排除的潜在稀释性证券包括12012051份股票期权、330167份未归属受限股票单位和104404份员工股票购买计划份额；2023年9月30日排除的包括10240051份股票期权、1146499份未归属受限股票单位和118059份员工股票购买计划份额[58] 会计准则影响 - 2023年11月，FASB发布ASU 2023 - 07，要求扩大报告分部披露，公司预计该准则对其财务报表或披露无重大影响，生效时间为2023年12月15日后的第一个财年及2024年12月15日后的中期报告期[59] - 2023年12月，FASB发布ASU 2023 - 09，要求每年披露额外所得税信息，公司正在评估该准则对其披露的影响，生效时间为2024年12月15日后的年度报告期[60] 有价证券情况 - 截至2024年9月30日，公司有价证券摊余成本为52,502千美元，公允价值为52,534千美元；2023年12月31日摊余成本为92,628千美元，公允价值为92,585千美元[63] 金融资产分类情况 - 截至2024年9月30日，公司金融资产中现金等价物Level 1为19,689千美元，Level 2为8,651千美元；有价证券Level 2为52,534千美元；2023年12月31日现金等价物Level 1为13,763千美元，Level 2为4,350千美元，有价证券Level 2为92,585千美元[67] 非金融工具公允价值情况 - 2024年第三季度和前九个月，非金融工具按公允价值计量，其中Level 3为3,587千美元，第三季度减值2,279千美元，前九个月损失5,233千美元[69] 固定资产净值及折旧费用变化 - 截至2024年9月30日，公司固定资产净值为10,036千美元，2023年12月31日为15,295千美元；2024年和2023年第三季度折旧费用分别为0.8百万美元和1.0百万美元，前九个月分别为2.4百万美元和2.9百万美元[70][71] 应计费用和其他流动负债变化 - 截至2024年9月30日，应计费用和其他流动负债为6,729千美元，2023年12月31日为11,670千美元[72] Gemma分许可协议情况 - 2024年7月31日，公司与Gemma签订一系列分许可协议，有权获得初始付款1000万美元，其中500万美元已在2024年第三季度收到，500万美元将于12月支付；另有最高1000万美元业务里程碑付款、最高1.14亿美元开发和商业里程碑付款及单数字版税[73] - 截至2024年9月30日，公司收到Gemma分许可协议初始付款500万美元，因未满足条件，记为不可退还分许可付款[74] - 公司与Gemma的分许可协议将获初始付款1000万美元，另有最高1000万美元业务里程碑付款和最高1.14亿美元开发及商业里程碑付款，还有全球年度净销售额的个位数特许权使用费[132] - 与Gemma的分许可协议，公司将获得总计1000万美元的初始付款、最高1000万美元的额外里程碑付款、最高1.14亿美元的开发和商业里程碑付款以及个位数的年度全球净销售特许权使用费[165] 租赁相关情况 - 2005 Market Street租赁协议租赁约37,000平方英尺办公空间，2021年2月开始，2031年12月到期[75] - 2023年8月7日签订Sublease Agreement A，转租约8,000平方英尺，年租金0.1百万美元，年增长率2.75% [76] - 2023年9月29日签订Sublease Agreement B，转租约29,000平方英尺，年租金0.9百万美元[80] - 2024年2月20日签订1835 Market Street Sublease Agreement，转租约16,000平方英尺，原18个月租期年租金0.3百万美元[83] - 2024年9月4日签订Hopewell Sublease Agreement，转租约3,200平方英尺（占实验室租赁面积5%），年租金0.1百万美元，年增长率2.5% [86] - 公司未来最低租赁付款总额（未折现）为42,151千美元，租赁负债总额为25,818千美元[90] - 2024年和2023年九个月经营租赁付款现金分别为280万美元和260万美元[92] - 2024年第三和九个月转租租金收入分别为332千美元和632千美元[93] 实验室相关资产组减值情况 - 2024年第三和九个月，公司确认实验室相关资产组减值费用480万美元，其中使用权资产250万美元，财产和设备230万美元[88] 许可协议费用情况 - 公司与Penn的许可协议要求为FTD、GM1、Krabbe和MLD许可项目每个产品候选者支付最高1650万美元开发里程碑付款，最高5500万美元销售里程碑付款[96] - 与Gemma合作协议规定，亨廷顿病及四个新中枢神经系统适应症候选产品需支付至多1650万美元，颞叶癫痫研究项目候选产品需支付至多3900万美元，每个许可产品还需支付至多5500万美元销售里程碑付款[99] - 若行使四个选项中的任何一个，公司需向Gemma支付每个产品适应症100万美元不可退还的总费用，其中50万美元需提前支付，另外50万美元在进一步开发里程碑达成时支付[101] - 根据与宾夕法尼亚大学的许可协议，每个许可产品候选药物需支付最高1650万美元的开发里程碑付款，以及最高5500万美元的销售里程碑付款，成功商业化后需支付中个位数百分比的分层特许权使用费和一定比例的分许可收入[160][161] - 根据与Gemma的合作协议，亨廷顿病及四个新中枢神经系统适应症每个产品候选药物需支付最高1650万美元的开发里程碑付款，TLE研究项目每个产品候选药物需支付最高3900万美元的开发里程碑付款，以及最高5500万美元的销售里程碑付款，成功商业化后需支付中个位数百分比的分层特许权使用费和一定比例的分许可收入；若行使四个选项之一，需支付每个产品适应症100万美元的不可退还总费用[163][164][165] Catalent协议费用情况 - 原Catalent协议下公司每年需向Catalent支付最低1060万美元，修订后协议取消该义务，公司需在2023年6月30日至2024年5月1日期间支付600万美元，截至2024年9月30日已完成支付[105][107] - 2023年前九个月，公司因取消预付资产确认530万美元费用，与支付给Catalent的600万美元合计1130万美元，归类为一般及行政费用[109][110] - 原与Catalent的协议每年最低承诺支付1060万美元，修订后的协议消除了该最低承诺，但