PBFT02 continued to demonstrate robust, durable elevation in CSF PGRN levels and improvement in plasma NfL, a disease progression biomarker, compared to natural history Dose 2, 50% lower than Dose 1, substantially increased CSF PGRN levels at 30-days, reaching the upper limit of a healthy adult reference range Plan to amend upliFT-D protocol to include a prophylactic course of low dose anticoagulation and modify inclusion criteria to study patients earlier in disease progression Remain on track to seek regu ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2025 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 Registrant's telephone number, including area code: (267) 866-0311 For the transition period from ________ to ________ Commission File Number: 001-39231 PASSAGE BIO, INC. ...

Treated first FTD-GRN patient with Dose 2 PBFT02 and enrolled second patient; several additional patients being evaluated for trial eligibility Announced presentation of process development data of a high productivity, suspension-based manufacturing process for PBFT02 at American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) 28th Annual Meeting Cash runway into 1Q 2027 PHILADELPHIA – May 13, 2025 – Passage Bio, Inc. (Nasdaq: PASG), a clinical stage genetic medicines company focused on improving the lives of pati ...

Passage Bio, Inc. (PASG) could be a solid choice for investors given its recent upgrade to a Zacks Rank #2 (Buy). This upgrade primarily reflects an upward trend in earnings estimates, which is one of the most powerful forces impacting stock prices.A company's changing earnings picture is at the core of the Zacks rating. The system tracks the Zacks Consensus Estimate -- the consensus measure of EPS estimates from the sell-side analysts covering the stock -- for the current and following years.Since a changi ...

现金、现金等价物和有价证券情况 - 截至2024年12月31日，公司持有7680万美元现金、现金等价物和有价证券[636] - 2024年12月31日现金及现金等价物为3757.3万美元，2023年为2170.9万美元[649] - 2024年12月31日有价证券为3918.3万美元，2023年为9258.5万美元[649] - 2024年12月31日现金及现金等价物总额3757.3万美元，2023年12月31日为2170.9万美元[714] - 2024年12月31日有价证券总额3918.3万美元，2023年12月31日为9258.5万美元[714] 风险影响情况 - 利率变动10%不会对投资组合总市值产生重大影响[635] - 外汇汇率变动10%不会对财务报表产生重大影响[637] 费用及亏损情况 - 2024年研发费用为4017.9万美元，2023年为6141.9万美元[650] - 2024年一般及行政费用为2498.8万美元，2023年为4158万美元[650] - 2024年净亏损为6476.7万美元，2023年为10206.2万美元[650] - 2024年基本和摊薄后普通股每股净亏损为1.07美元，2023年为1.86美元[650] - 2023年净亏损102,062千美元，2024年净亏损64,767千美元[655][657] - 截至2024年12月31日，公司累计亏损659200000美元[660] - 2024年未确认财产和设备处置损失，2023年在研发费用中确认财产和设备处置损失0.5百万美元[678] - 2024年和2023年分别确认财产和设备减值费用2.7百万美元和3.2百万美元[679] - 2024年和2023年分别确认使用权资产减值费用2.5百万美元和2.2百万美元[682] - 2024年其他收入（费用）净额为5.6百万美元，包括4.3百万美元利息收入及有价证券溢价和折价摊销、1.0百万美元转租收入、0.3百万美元特定税收抵免销售[688] - 2023年其他收入（费用）净额为6.3百万美元，包括5.6百万美元利息收入及有价证券溢价和折价摊销、0.7百万美元特定税收抵免销售[689] - 2024年和2023年长期非金融资产减值损失分别为523.3万美元和539万美元[724] - 2024年和2023年折旧和摊销费用分别为310万美元和370万美元[725] - 2024年公司确认实验室相关资产组减值费用480万美元，其中使用权资产250万美元，财产和设备230万美元[751] - 2024年和2023年租赁费用分别为5632000美元和5375000美元，加权平均折现率均为9.7%[752] - 公司在2023年12月31日结束的年度确认了530万美元的预付资产消除费用[775] - 公司在2024年9月30日结束的季度记录了100万美元的或有损失，在2024年12月31日结束的季度予以转回[780] - 2024年估值备抵增加19.1百万美元，2023年增加20.9百万美元[802] - 2024年研发总费用为40,179千美元，一般及行政总费用为24,988千美元，运营亏损为70,400千美元，净亏损为64,767千美元[814] 股份及股本情况 - 2024年加权平均流通普通股为6040.5036万股，2023年为5474.349万股[650] - 2023年初普通股股份数为54,614,690股，2023年末为54,944,130股，2024年末为62,061,774股[655] - 2024年3月公司通过ATM机制发行6000000股普通股，扣除0300000美元发行成本后净收益8700000美元[662] - 截至2025年1月6日，公司根据销售协议可发售普通股的能力上限为15800000美元[662] - 2024年和2023年被排除在稀释加权平均流通在外普通股股数计算之外的潜在稀释性证券分别为11,748,736股和10,250,828股[707] - 公司与Cowen签订销售协议，可通过ATM机制出售总发行价最高1.25亿美元的普通股，2024年3月发行600万股，净收益870万美元[783] - 截至2024年12月31日，激励计划下授权的股份总数为15848867股，其中8604096股可用于未来授予[785] - 截至2024年12月31日，诱导计划下授权的股份总数为2500000股，其中1528313股可用于未来授予[787] - 2020员工股票购买计划（ESPP）授权发行最多1,981,766股公司普通股，截至2024年12月31日，1,273,435股可用于未来授予[798] - 符合条件的员工可按发行期首日或最后一日公司普通股公平市场价值较低者的85%购买股票，可贡献最多15%的合格薪酬，每个日历年购买不超过25,000美元股票，单个发行期不超过4,000股[799] 资产及负债情况 - 2024年12月31日金融资产总额7322.9万美元，2023年12月31日为11069.8万美元[721] - 2024年12月31日财产和设备净值933.1万美元，2023年12月31日为1529.5万美元[725] - 2024年12月31日应计费用和其他流动负债总额670.7万美元，2023年12月31日为1167万美元[728] - 公司未来最低租赁付款总额（未折现）41182000美元，租赁负债总额25476000美元[752] - 2024年末递延所得税资产总额为224,278千美元，估值备抵为219,833千美元，净递延所得税资产为4,445千美元；递延所得税负债总额为4,445千美元，净递延税项为0 [802] 业务合作及协议情况 - 公司主要专注于开发针对神经退行性疾病的前沿一次性疗法，主要临床候选产品为治疗FTD - GRN的PBFT02[659] - 公司与Gemma的许可协议可获初始付款1000万美元、最高1000万美元业务里程碑款、最高1.14亿美元开发和商业里程碑款及单数字版税[729] - 截至2024年12月31日，公司已收到Gemma初始付款500万美元和过渡服务付款320万美元[729] - 截至2024年12月31日，公司将收到的820万美元记为不可退还的转许可和过渡服务付款[730] - 2005 Market Street租赁协议租赁约37000平方英尺办公空间，2021年2月开始，预计2031年12月到期[731] - 2023年8月7日签订Sublease Agreement A，转租约8000平方英尺，起于2023年11月1日，止于2029年3月31日，基础转租租金每年0.1百万美元，年增长率2.75%[735] - 2023年9月29日签订Sublease Agreement B，转租约29000平方英尺，起于2024年3月1日，止于2026年8月，基础转租租金每年0.9百万美元[738] - 2024年2月20日签订1835 Market Street Sublease Agreement，转租约16000平方英尺，起于2024年3月26日，止于2025年9月30日，基础转租租金每年0.3百万美元[744] - 实验室租赁协议2021年3月开始，预计2036年3月到期，可选择延长最多两个五年期限[745] - 2024年9月4日签订Hopewell Sublease Agreement，转租约3200平方英尺（占实验室租赁面积5%），起于2024年9月11日，止于2029年12月31日，基础转租租金每年0.1百万美元，年增长率2.5%[746] - 与Penn的协议中，公司为每个候选产品最多支付1650万美元开发里程碑付款，最多5500万美元销售里程碑付款[756] - 公司需为每个授权产品支付最高5500万美元的销售里程碑付款[762] - 若行使Gemma合作协议下的四个选项之一，公司需向Gemma支付每个产品适应症100万美元的不可退还总费用，其中50万美元需预付，另外50万美元在进一步的开发里程碑达成时支付[764] - 原Catalent协议下，公司每年需向Catalent支付1060万美元，为期五年，自2020年11月起，需进行一定的通胀调整[768] - 修订后的Catalent协议消除了每年1060万美元的最低承诺，公司需在2023年6月30日至2024年5月1日期间向Catalent支付总计600万美元[770][773] 会计政策及评估情况 - 2024年1月1日起采用ASU No. 2023 - 07新会计公告[713] - 公司正在评估ASU 2023 - 09对其披露的影响，该公告2024年12月15日后开始的年度期间生效[708] - 公司正在评估ASU 2024 - 03对其披露的影响，该公告2026年12月15日后开始的第一个财年生效[709] 现金流情况 - 2023年经营活动使用现金78,264千美元，2024年使用47,956千美元[657] - 2023年投资活动提供现金65,237千美元，2024年提供54,946千美元[657] - 2023年融资活动提供现金135千美元，2024年提供8,874千美元[657] 薪酬及费用确认情况 - 截至2024年12月31日，与未归属股票期权奖励相关的未确认薪酬费用为570万美元，公司预计在2.3年的加权平均期间内确认[792] - 2024年末受限股票单位（RSU）未归属余额为141,834股，加权平均授予日公允价值为2.24美元，总未确认费用为0.1百万美元，预计在0.6年的加权平均期间内确认[797] 税收情况 - 2024年联邦法定税率下的税收优惠为21.0%，有效税率受多种因素影响[805] - 截至2024年12月31日，联邦净运营亏损（NOL）结转额为339,055千美元，州为339,051千美元，地方为218,844千美元，研究税收抵免为50,842千美元[805] 公司未来计划及预计情况 - 公司预计其现金、现金等价物和可销售债务证券足以支付未来至少12个月的预计运营费用和资本支出需求[665] - 2025年1月8日公司批准重组计划，将减少约55%的员工，预计支付约170万美元的遣散费[817] - 公司预计在2025年3月31日结束的三个月内确认实验室设备减值费用约100万 - 300万美元[818] 租赁分类情况 - 截至2024年12月31日，公司将所有期限超过一年的租赁分类为经营租赁[680]

财务状况与成本控制 - 公司截至2024年12月31日的现金、现金等价物及有价证券初步金额约为7680万美元，预计可支持运营至2027年第一季度[5] - 公司计划裁员约55%，预计每年减少运营成本900万至1100万美元，同时预计将产生约200万美元的遣散和退出成本[7][8][9] - 公司预计在2025年第一季度将确认100万至300万美元的实验室设备减值费用[10] 临床试验进展与计划 - PBFT02治疗剂量1在FTD-GRN患者中显示出显著且持久的PGRN表达增加，CSF PGRN水平从基线低于3 ng/mL升至6个月时的13-27 ng/mL，12个月时为22-34 ng/mL[17] - 公司计划在2025年上半年启动FTD-C9orf72患者的给药，并预计在2025年下半年报告剂量1的12个月数据和剂量2的中期安全及生物标志物数据[21] - 公司计划在2026年上半年寻求监管机构对FTD-GRN注册试验设计的反馈[21]

Interim data from Dose 1 PBFT02 demonstrated durable, elevated CSF PGRN and early evidence of reduction in plasma NfL levels, a disease progression biomarker, as compared to published natural history Enrolled first FTD-GRN patient to be treated with Dose 2 PBFT02, 50% lower than Dose 1 Expect to report 12-month data from Dose 1 and interim safety and biomarker data from Dose 2 in 2H 2025; plan to seek regulatory feedback on FTD-GRN pivotal trial design in 1H 2026 Extended cash runway into 1Q 2027 PHILADELPH ...

文章核心观点 公司公布PBFT02治疗额颞叶痴呆（FTD）的1/2期upliFT - D临床试验更新数据及预期里程碑，完成PBFT02制造工艺开发和扩大规模，通过外包分析测试和削减运营费用延长现金储备至2027年第一季度 [1] 分组1：PBFT02治疗FTD - GRN患者剂量1更新中期数据 生物标志物 - PBFT02剂量1治疗使PGRN表达强劲且持久增加，所有患者脑脊液（CSF）中PGRN表达从基线的低于3 ng/mL增加到6个月时的13 - 27 ng/mL（n = 4）和12个月时的22 - 34 ng/mL（n = 2） [4] - CSF中PGRN水平通常在第6个月达到平稳，并在长达18个月的随访中保持稳定（n = 1） [4] - 治疗后12个月，血浆神经丝轻链（NfL）水平平均比基线低13%（n = 2），而未治疗的有症状FTD - GRN患者血浆NfL水平预计每年增加29% [4] - 所有患者血浆PGRN表达仍低于健康参考水平 [4] 安全性 - 7名患者中有5名治疗期间出现的不良事件（AE）严重程度为轻度至中度 [8] - 7名患者中有2名共经历3次严重不良事件（SAE），首例治疗患者出现无症状静脉窦血栓形成（VST）和肝毒性，后续患者采用修订后的免疫抑制方案；患者7出现无症状VST，经抗凝治疗在第30天前完全缓解，无肝毒性、免疫反应或其他实验室异常，仍参与临床研究 [8] - 接受修订后免疫抑制方案的患者无临床显著免疫反应迹象 [8] - 7名治疗患者中，神经传导研究未显示背根神经节（DRG）毒性迹象，脑池内（ICM）给药过程无并发症 [8] 分组2：近期亮点 - 评估剂量2（比剂量1低50%）以进行剂量探索并支持项目监管策略，队列2的5名FTD - GRN患者将分不同剂量水平给药，研究正积极招募剂量2治疗患者，完成队列2后计划继续招募可选队列3（n = 5） [8] - 完成PBFT02高产悬浮培养制造工艺的开发和扩大规模，该工艺比当前贴壁工艺更高效，产量提高且有望降低成本，还开发并与FDA就PBFT02后期临床研究和商业化效力测定方法达成一致 [8] - 通过转向外包分析测试模式和削减运营费用，将现金储备延长至2027年第一季度，公司将继续专注于FTD - GRN和FTD - C9orf72的upliFT - D临床试验及亨廷顿病临床前项目推进 [8] - 有望在2025年上半年开始对FTD - C9orf72患者给药，已修改upliFT - D临床试验方案纳入两个FTD - C9orf72患者队列，每个队列最多5名有C9orf72基因突变的有症状FTD患者，初始患者将接受剂量2的PBFT02治疗，方案修改正在临床试验点审核中 [8] 分组3：预期即将到来的里程碑 - 2025年下半年报告剂量1的12个月数据和剂量2的中期安全性及生物标志物数据 [1][8] - 2026年上半年寻求监管机构对注册试验设计的反馈 [1][8] 分组4：关于upliFT - D试验 - 是一项针对35至75岁FTD - GRN或FTD - C9orf72患者的1/2期全球多中心开放标签临床试验，PBFT02通过单次注射入脑池给药，将依次招募三个FTD - GRN队列和两个FTD - C9orf72队列，目前正在招募中 [9] - 主要终点是评估PBFT02的安全性和耐受性，次要终点包括疾病生物标志物和临床结局指标，试验为期两年，有三年安全延长期 [9] - 公司与InformedDNA合作，为被医生诊断为FTD的成年人提供免费遗传咨询和检测以支持临床试验招募 [10] 分组5：关于PBFT02 - 是一种基因替代疗法，利用AAV1病毒载体通过ICM给药递送编码PGRN的功能性GRN基因，旨在提高中枢神经系统中PGRN水平以改变神经退行性疾病进程 [11] - upliFT - D 1/2期研究的中期临床数据显示，ICM给药PBFT02可使CSF中PGRN水平显著升高 [11] - 广泛的临床前研究支持其潜在临床益处，在非人类灵长类动物中，单次ICM给药PBFT02可使载体广泛分布于中枢神经系统，CSF中PGRN水平呈剂量依赖性显著升高，还证明AAV1能有效转导室管膜细胞；在小鼠FTD模型中，PBFT02给药可改善溶酶体功能并减少神经炎症 [12] 分组6：关于公司 - Passage Bio是一家临床阶段的基因药物公司，致力于改善神经退行性疾病患者的生活，主要专注于开发和推进针对这些疾病潜在病理的前沿一次性疗法 [13] - 公司的主要产品候选药物PBFT02旨在通过提高颗粒蛋白前体（PGRN）水平来治疗包括额颞叶痴呆在内的神经退行性疾病，恢复溶酶体功能并减缓疾病进展 [13]

研发费用变化 - 2024年第三季度研发费用为865.6万美元，2023年同期为1509.8万美元；2024年前九个月研发费用为3062.1万美元，2023年同期为4925.8万美元[8] - 2024年第三季度研发费用从2023年同期的1510万美元降至870万美元，减少640万美元[186] - 2024年前三季度研发费用从2023年同期的4930万美元降至3060万美元，减少1870万美元[195] 一般及行政费用变化 - 2024年第三季度一般及行政费用为725.1万美元，2023年同期为818.4万美元；2024年前九个月一般及行政费用为2027.6万美元，2023年同期为3529.5万美元[8] - 2024年第三季度一般及行政费用从2023年同期的820万美元降至730万美元，减少90万美元[190] - 2024年前三季度一般及行政费用从2023年同期的3530万美元降至2030万美元，减少1500万美元[197] 长期资产减值费用变化 - 2024年第三季度长期资产减值为479.5万美元，2023年同期为539万美元；2024年前九个月长期资产减值为523.3万美元，2023年同期为539万美元[8] - 2024年第三季度长期资产减值费用为480万美元，2023年同期为540万美元[192][193] - 2024年前三季度长期资产减值费用为520万美元，2023年同期为540万美元[199][200] 运营亏损变化 - 2024年第三季度运营亏损为2070.2万美元，2023年同期为2867.2万美元；2024年前九个月运营亏损为5613万美元，2023年同期为8994.3万美元[8] 净亏损变化 - 2024年第三季度净亏损为1934万美元，2023年同期为2711万美元；2024年前九个月净亏损为5204.2万美元，2023年同期为8530.4万美元[8] - 2024年和2023年截至9月30日的三个月，公司净亏损分别为1930万美元和2710万美元；2024年和2023年截至9月30日的九个月，净亏损分别为5200万美元和8530万美元；截至2024年9月30日，累计亏损为6.465亿美元[155] - 2024年前九个月净亏损5.2042亿美元，2023年同期为8.5304亿美元[19] 每股净亏损变化 - 2024年第三季度普通股基本及摊薄后每股净亏损为0.31美元，2023年同期为0.49美元；2024年前九个月普通股基本及摊薄后每股净亏损为0.87美元，2023年同期为1.56美元[8] 普通股加权平均流通股数变化 - 截至2024年9月30日，普通股加权平均流通股数（基本及摊薄）为6176.3346万股，2023年同期为5478.941万股；2024年前九个月为5992.0537万股，2023年同期为5469.7967万股[8] 股东权益总额变化 - 截至2024年7月1日，股东权益总额为9055.7万美元，截至2024年9月30日，股东权益总额为7271.6万美元[14] - 截至2023年7月1日，股东权益总额为15041.4万美元，截至2023年9月30日，股东权益总额为12627.6万美元[15] - 截至2023年1月1日，股东权益总额为20136.6万美元[16] 现金流量相关变化 - 2024年前九个月经营活动净现金使用量为3.9512亿美元，2023年同期为5.8748亿美元[19] - 2024年前九个月投资活动净现金流入4.1268亿美元，2023年同期为5.7637亿美元[19] - 2024年前九个月融资活动净现金流入8827万美元，2023年同期为89万美元[19] - 2024年前九个月现金及现金等价物净增加1.0583亿美元，2023年同期净减少1022万美元[19] 现金及现金等价物余额变化 - 截至2024年9月30日，现金及现金等价物余额为3.2292亿美元，2023年同期为3.3579亿美元[19] - 2024年9月30日，公司现金及现金等价物组合总计32292美元，包括银行现金账户3952美元、货币市场基金19689美元、商业票据7594美元和定期存款1057美元；2023年12月31日总计21709美元，包括银行现金账户3596美元、货币市场基金13763美元、商业票据2670美元和公司债务证券1680美元[62] 普通股发行情况 - 2024年3月，公司通过ATM机制发行600万股普通股，扣除发行成本后净收益8700万美元[23] - 截至2024年9月30日，ATM机制下仍有5000万美元的普通股发行额度可用[23] 公司资金保障情况 - 公司预计现有现金、现金等价物和可销售债务证券至少能满足未来12个月的运营费用和资本支出需求[25] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券8480万美元，预计现有资金加上相关协议款项能支持运营和资本支出至2026年第二季度末[158] - 截至2024年9月30日，公司有现金、现金等价物和有价证券8480万美元，累计亏损6.465亿美元[203] - 公司预计现有资金加上相关协议款项能支持运营和资本支出至2026年第二季度末[203] 财产和设备减值费用变化 - 2024年截至9月30日的三个月和九个月，公司分别确认了230万美元和270万美元的财产和设备减值费用，2023年同期为320万美元[39] 使用权资产减值费用变化 - 2024年截至9月30日的三个月和九个月，公司确认了250万美元的使用权资产减值费用，2023年同期为220万美元[42] 其他收入（费用）净额变化 - 2024年截至9月30日的三个月，公司其他收入（费用）净额为140万美元，其中110万美元来自利息收入和有价证券溢价与折价摊销，30万美元来自转租收入[53] - 2023年截至9月30日的三个月，公司其他收入（费用）净额为160万美元，均来自利息收入和有价证券溢价与折价摊销[54] - 2024年截至9月30日的九个月，公司其他收入（费用）净额为410万美元，其中350万美元来自利息收入和有价证券溢价与折价摊销，60万美元来自转租收入[55] - 2023年截至9月30日的九个月，公司其他收入（费用）净额为460万美元，其中410万美元来自利息收入和有价证券溢价与折价摊销，50万美元来自出售某些税收抵免[56] - 2024年第三季度其他收入（支出）净额从2023年同期的160万美元降至140万美元，减少20万美元[193] - 2024年前三季度其他收入（支出）净额从2023年同期的460万美元降至410万美元，减少50万美元[201] 潜在稀释性证券情况 - 计算稀释每股净亏损时，2024年前九个月排除的潜在稀释性证券包括12012051份股票期权、330167份未归属受限股票单位和104404份员工股票购买计划份额；2023年9月30日排除的包括10240051份股票期权、1146499份未归属受限股票单位和118059份员工股票购买计划份额[58] 会计准则影响 - 2023年11月，FASB发布ASU 2023 - 07，要求扩大报告分部披露，公司预计该准则对其财务报表或披露无重大影响，生效时间为2023年12月15日后的第一个财年及2024年12月15日后的中期报告期[59] - 2023年12月，FASB发布ASU 2023 - 09，要求每年披露额外所得税信息，公司正在评估该准则对其披露的影响，生效时间为2024年12月15日后的年度报告期[60] 有价证券情况 - 截至2024年9月30日，公司有价证券摊余成本为52,502千美元，公允价值为52,534千美元；2023年12月31日摊余成本为92,628千美元，公允价值为92,585千美元[63] 金融资产分类情况 - 截至2024年9月30日，公司金融资产中现金等价物Level 1为19,689千美元，Level 2为8,651千美元；有价证券Level 2为52,534千美元；2023年12月31日现金等价物Level 1为13,763千美元，Level 2为4,350千美元，有价证券Level 2为92,585千美元[67] 非金融工具公允价值情况 - 2024年第三季度和前九个月，非金融工具按公允价值计量，其中Level 3为3,587千美元，第三季度减值2,279千美元，前九个月损失5,233千美元[69] 固定资产净值及折旧费用变化 - 截至2024年9月30日，公司固定资产净值为10,036千美元，2023年12月31日为15,295千美元；2024年和2023年第三季度折旧费用分别为0.8百万美元和1.0百万美元，前九个月分别为2.4百万美元和2.9百万美元[70][71] 应计费用和其他流动负债变化 - 截至2024年9月30日，应计费用和其他流动负债为6,729千美元，2023年12月31日为11,670千美元[72] Gemma分许可协议情况 - 2024年7月31日，公司与Gemma签订一系列分许可协议，有权获得初始付款1000万美元，其中500万美元已在2024年第三季度收到，500万美元将于12月支付；另有最高1000万美元业务里程碑付款、最高1.14亿美元开发和商业里程碑付款及单数字版税[73] - 截至2024年9月30日，公司收到Gemma分许可协议初始付款500万美元，因未满足条件，记为不可退还分许可付款[74] - 公司与Gemma的分许可协议将获初始付款1000万美元，另有最高1000万美元业务里程碑付款和最高1.14亿美元开发及商业里程碑付款，还有全球年度净销售额的个位数特许权使用费[132] - 与Gemma的分许可协议，公司将获得总计1000万美元的初始付款、最高1000万美元的额外里程碑付款、最高1.14亿美元的开发和商业里程碑付款以及个位数的年度全球净销售特许权使用费[165] 租赁相关情况 - 2005 Market Street租赁协议租赁约37,000平方英尺办公空间，2021年2月开始，2031年12月到期[75] - 2023年8月7日签订Sublease Agreement A，转租约8,000平方英尺，年租金0.1百万美元，年增长率2.75% [76] - 2023年9月29日签订Sublease Agreement B，转租约29,000平方英尺，年租金0.9百万美元[80] - 2024年2月20日签订1835 Market Street Sublease Agreement，转租约16,000平方英尺，原18个月租期年租金0.3百万美元[83] - 2024年9月4日签订Hopewell Sublease Agreement，转租约3,200平方英尺（占实验室租赁面积5%），年租金0.1百万美元，年增长率2.5% [86] - 公司未来最低租赁付款总额（未折现）为42,151千美元，租赁负债总额为25,818千美元[90] - 2024年和2023年九个月经营租赁付款现金分别为280万美元和260万美元[92] - 2024年第三和九个月转租租金收入分别为332千美元和632千美元[93] 实验室相关资产组减值情况 - 2024年第三和九个月，公司确认实验室相关资产组减值费用480万美元，其中使用权资产250万美元，财产和设备230万美元[88] 许可协议费用情况 - 公司与Penn的许可协议要求为FTD、GM1、Krabbe和MLD许可项目每个产品候选者支付最高1650万美元开发里程碑付款，最高5500万美元销售里程碑付款[96] - 与Gemma合作协议规定，亨廷顿病及四个新中枢神经系统适应症候选产品需支付至多1650万美元，颞叶癫痫研究项目候选产品需支付至多3900万美元，每个许可产品还需支付至多5500万美元销售里程碑付款[99] - 若行使四个选项中的任何一个，公司需向Gemma支付每个产品适应症100万美元不可退还的总费用，其中50万美元需提前支付，另外50万美元在进一步开发里程碑达成时支付[101] - 根据与宾夕法尼亚大学的许可协议，每个许可产品候选药物需支付最高1650万美元的开发里程碑付款，以及最高5500万美元的销售里程碑付款，成功商业化后需支付中个位数百分比的分层特许权使用费和一定比例的分许可收入[160][161] - 根据与Gemma的合作协议，亨廷顿病及四个新中枢神经系统适应症每个产品候选药物需支付最高1650万美元的开发里程碑付款，TLE研究项目每个产品候选药物需支付最高3900万美元的开发里程碑付款，以及最高5500万美元的销售里程碑付款，成功商业化后需支付中个位数百分比的分层特许权使用费和一定比例的分许可收入；若行使四个选项之一，需支付每个产品适应症100万美元的不可退还总费用[163][164][165] Catalent协议费用情况 - 原Catalent协议下公司每年需向Catalent支付最低1060万美元，修订后协议取消该义务，公司需在2023年6月30日至2024年5月1日期间支付600万美元，截至2024年9月30日已完成支付[105][107] - 2023年前九个月，公司因取消预付资产确认530万美元费用，与支付给Catalent的600万美元合计1130万美元，归类为一般及行政费用[109][110] - 原与Catalent的协议每年最低承诺支付1060万美元，修订后的协议消除了该最低承诺，但

临床试验进展 - 已招募4名FTD - GRN的upliFT - D试验2组患者 患者给药按计划进行[1] - 预计2025年上半年将获得1组12个月和2组中期数据[1] - 2025年上半年将启动FTD - C9orf72患者的给药[7] - 2024年下半年将获得使用PBFT02治疗肌萎缩侧索硬化症患者途径的监管反馈[7] - 2025年下半年寻求关键试验设计的监管反馈[7] 财务状况（现金相关） - 截至2024年9月30日现金、现金等价物和有价证券为8480万美元 相比2023年9月30日的1.328亿美元[7] - 预计当前现金等将为运营提供资金至2026年第二季度末[7] 研发费用 - 2024年第三季度研发费用为870万美元 相比2023年同期的1510万美元[7] - 2024年前三季度研发费用3062.1万美元2023年同期为4925.8万美元[13] 管理费用 - 2024年第三季度一般和管理费用为730万美元 相比2023年同期的820万美元[7] - 2024年前三季度管理费用2027.6万美元2023年同期为3529.5万美元[13] 资产减值 - 2024年前三季度资产减值523.3万美元2023年同期为539万美元[13] 运营亏损 - 2024年前三季度运营亏损5613万美元2023年同期为8994.3万美元[13] 其他净收入 - 2024年前三季度其他净收入408.8万美元2023年同期为463.9万美元[13] 净亏损 - 2024年第三季度净亏损为1930万美元 即每股基本和摊薄亏损0.31美元 相比2023年同期净亏损2710万美元 即每股基本和摊薄亏损0.49美元[7] - 2024年前三季度净亏损5204.2万美元2023年同期为8530.4万美元[13] - 2024年前三季度基本和稀释后每股净亏损0.87美元2023年同期为1.56美元[13] 加权平均普通股数 - 2024年前三季度加权平均普通股数为5992.0537万股2023年同期为5469.7967万股[13] 综合亏损 - 2024年前三季度综合亏损5196.7万美元2023年同期为8453万美元[13]