临床试验进展 - 2023年公司收到美国食品药品监督管理局（FDA）的探索性新药研究（IND）研究可继续通知，开展了0期临床试验，治疗了1名患者[122] - 2024年4月收到FDA的IND研究可继续通知，于2024年第三季度开始进行TTX - MC138的I/II期临床试验[122] - 0期临床试验初步数据显示，患者血液中miRNA - 10b显著抑制，给药24小时后降低66%[142] 研发项目情况 - 公司有其他处于临床前阶段的实体肿瘤项目，如TTX - siPDL1、TTX - RIGA、TTX - CRISPR、TTX - mRNA[123] - 公司的治疗候选药物旨在利用其专有的TTX递送机制改善癌症患者的治疗结果[124] - 公司开发了定制靶向治疗药物开发的设计引擎[125] - 公司的TTX平台旨在克服现有脂质和脂质体纳米颗粒平台面临的细胞外和细胞内递送问题[126] - 公司的TTX纳米载体技术经过约20年研发优化，其中12年在哈佛医学院和麻省总医院进行[128] 公司获奖情况 - 2021年4月公司获得美国国家癌症研究所（NCI）的快速通道小企业创新研究奖（SBIR Award），总额达2,392,845美元[136] - 2024年9月公司获得美国国立卫生研究院（NIH）的第二个奖项（2024 Award），总额为1,999,972美元[140] 公司财务状况（亏损与收入） - 公司2024年前三季度净亏损约1080万美元2023年全年净亏损约1850万美元截至2024年9月30日累计亏损约5730万美元[154] - 公司自成立以来未产生任何收入[163] 公司运营相关（FDA审查与合作） - 公司于2024年4月15日宣布FDA已完成对其IND申请的审查可进行I/II期临床试验[144] - 公司与Debiopharm的合作测试结果不足以继续合作已提出替代方案待考虑[145] 公司运营调整 - 2024年12月董事会批准多项行动以精简运营和削减开支包括裁员等[151] - 公司目前员工人数为8人[151] 纳斯达克合规情况 - 公司于2024年第三季度收到纳斯达克三封不合规通知已上诉并获正式延期但无法保证能成功恢复合规[147] - 若从纳斯达克资本市场退市公司股票流动性将降低价格波动更大且可能难以筹集资金[148] 公司未来费用预期 - 公司预计未来研发费用将大幅增加[167] 公司财务数据对比（不同时期费用等） - 2024年第三季度和九个月的研发费用分别比2023年同期减少211.5万美元和283.2万美元[183] - 2024年第三季度和九个月的管理费用分别比2023年同期减少103万美元和192.1万美元[184] - 2024年第三季度和九个月的补助收入分别比2023年同期减少1.5万美元和85.7万美元[185] - 2024年第三季度和九个月利息费用分别为1.1万美元和2.5万美元[187] - 2024年第三季度和九个月利息收入为0[188] - 2024年第三季度和九个月货币兑换损失分别为15.7万美元和28.5万美元[188] - 2024年九个月经营活动使用现金1019万美元2023年同期为1241.1万美元[190] - 2024年九个月投资活动使用现金2.1万美元2023年同期为3.6万美元[191] - 2024年九个月融资活动获得现金931.9万美元2023年同期为1493.1万美元[192] 公司现金状况 - 截至2024年9月30日公司拥有现金约190万美元预计可支撑运营费用和资本支出至2024年末[159] - 截至2024年9月30日公司有现金约190万美元[194] - 2024年9月30日公司现金约190万美元预计可支撑运营费用和资本支出至2024年末[196] - 现有现金不足以支撑自财务报表日期起至少未来12个月的计划运营和资本支出[196] 公司合作终止情况 - 公司与得克萨斯大学MD安德森癌症中心曾签五年战略合作协议 公司同意在合作期间资助至多1000万美元 后双方同意终止合作[203] 公司租赁情况 - 截至2024年9月30日 公司有一笔不可撤销经营租赁承诺下的未来最低租赁付款约15.4万美元[202] 公司财务报表相关 - 公司在研究开发和商业化生物候选产品方面存在众多风险和不确定性 无法估计营运资金需求的确切数额和时间[198] - 公司在准备财务报表时需估计应计研发费用[205] - 公司以授予日标的奖励的公允价值计量授予员工董事等的股份奖励费用[210] - 截至本季度报告日期 公司已发行有限制股票和股票期权 记录了相关股份补偿费用[211] - 公司根据权证特定条款等将权证分类为权益类或负债类工具[213] - 2023年融资及截至2024年9月30日的九个月内发行的权证符合权益分类标准被分类为权益[216] 公司规模相关 - 公司为较小规模报告公司 股票市值加首次公开募股总收益低于7亿美元 最近财年营收低于1亿美元[224] 公司网络安全情况 - 2021年7月遭受钓鱼攻击 但未对业务或财务状况产生重大影响[225] - 公司采取措施应对网络攻击 但无法确保免受重大不利影响[225] 公司风险情况（利率与汇率） - 公司面临利率风险 但短期持有 利率10%的即时变化不影响投资公允价值等[226] - 2024年9月30日和2023年12月31日无未偿债务 无债务相关利率风险[227] - 主要面临欧元汇率风险 九个月内外汇交易损失28.5万美元[227] - 欧元汇率5%的即时变化不会对运营结果产生重大影响[227] - 随着业务发展 运营结果和现金流将更多受外汇汇率波动影响[228] - 至今未签订任何外汇套期保值合同来降低外汇汇率风险[228]