Iomab - B相关试验与FDA要求 - Iomab - B在SIERRA试验中，Iomab - B组22%（13/76）的患者达到持久完全缓解，对照组为0%（0/77），p值<0.0001[73] - 尽管Iomab - B的SIERRA试验达到主要终点且有其他积极次要终点，但FDA认为仅该试验不足以支持生物制品许可申请[75] - FDA建议开展一项研究，评估Iomab - B加减低强度预处理方案与其他方案在异基因骨髓移植中的应用[75] - FDA要求完成额外的剂量优化试验以计算Iomab - B的剂量[76] Actimab - A相关进展 - Actimab - A已在超过150名患者中进行研究，作为单药或与其他疗法联合使用[77] - 2023年与NCI签订合作研发协议开发Actimab - A[78] - NCI的myeloMATCH计划已开放患者招募，Actimab - A可能被纳入未来临床试验[79] - Actimab - A与FDA就2/3期无缝随机临床试验设计达成一致[80] - Actimab - A与领先的menin抑制剂联合使用在AML模型中显示出抗肿瘤控制和有效的白血病细胞杀伤作用，相关突变在AML患者中的占比分别约为10%和30%[82] - Actimab - A在克服由髓源性抑制细胞（MDSCs）驱动的免疫抑制方面有潜在作用，在结直肠癌中与Mylotarg相比对人类MDSCs有显著的消耗作用（p<0.01）[83] - 公司对Actimab - A寻求除与美国国家癌症研究所（NCI）的合作研发协议（CRADA）之外的战略合作伙伴关系或合作[84] Iomab - ACT相关进展 - Iomab - ACT在与纪念斯隆 - 凯特琳癌症中心（MSKCC）合作的1期试验中，无患者（0/4）出现任何级别的免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS），细胞因子释放综合征（CRS）发生率可忽略不计[85] - 2024年5月宣布FDA批准Iomab - ACT的新药临床试验申请（IND），预计2025年第一季度开始招募患者，2025年底产生概念验证临床数据[86] - 2024年7月宣布Iomab - ACT针对镰状细胞病患者的项目，预计2025年上半年开始1期试验患者招募[88] CAR - T和基因疗法市场情况 - 到2030年美国CAR - T和基因疗法的可治疗患者数量预计将接近翻倍达到约93,000名，CAR - T市场规模预计在未来五年以约11%的复合年增长率增长，2023年六种FDA批准的CAR - T细胞疗法总销售额超35亿美元[89] 公司产品的优势 - 公司认为其抗体 - 放射性核素偶联物（ARCs）相比小分子更不易面临《降低通货膨胀法案》（IRA）的定价压力和谈判[93] - 公司开发出生产Ac - 225的端到端技术解决方案，单回旋加速器设施的估计销售成本在每毫居里650 - 1000美元之间，比现有材料便宜10 - 20倍[96] 公司专利情况 - 公司截至2024年11月14日在全球拥有超230项已颁发专利和待审专利申请，有效期限在2025 - 2045年之间[103] 公司员工与人力成本 - 截至2024年11月4日公司有37名全职员工2024年第三季度员工总数减少约20%[106] - 2025年人员费用预计减少约370万美元[106] 公司研发、行政费用及亏损情况 - 2024年9月30日止三个月研发费用980万美元较2023年同期减少180万美元[111] - 2024年9月30日止三个月一般及行政费用280万美元较2023年同期增加10万美元[112] - 2024年9月30日止九个月净亏损3159.1万美元较2023年同期减少790万美元[119] 公司现金活动情况 - 2024年9月30日止九个月经营活动所用现金2732.1万美元较2023年同期减少1350万美元[120] - 2024年9月30日止九个月投资活动所用现金1.1万美元2023年同期为15.3万美元[121] - 2024年9月30日止九个月融资活动提供现金2932.4万美元2023年同期为1367.8万美元[121] - 截至报告日期公司现有资源足以资助计划运营超过12个月[123] - 2024年九个月出售350万股普通股获得毛收入2990万美元净收入2930万美元[122] FASB相关准则 - FASB于2023年11月发布ASU 2023 - 07改善可报告分部披露要求2024年1月1日起对公司生效[126] - FASB于2021年10月发布ASU 2021 - 08对业务合并中合同资产和负债会计处理提供指导[127] 公司现金等价物与市场风险 - 截至2024年9月30日公司现金等价物主要为短期货币市场基金[128] - 公司目前无重大利率变动相关市场风险10%利率即时变动不影响财务状况或运营结果[128] - 公司目前无重大外汇汇率变动相关市场风险[129] - 通胀增加公司劳动力和临床试验成本但2023 - 2024年9月期间未产生重大影响[129]