基因疗法试验进展 - 1E15 vg剂量的NGN - 401基因疗法试验对瑞特综合征有积极的中期临床数据，前四名参与者在关键瑞特综合征量表上有一致改善，在临床总体印象 - 改善量表上均达到“显著改善”的临床有意义评级，在瑞特综合征行为问卷上提高了28% - 52%[1][2][3][4][5] - 因第三名接受3E15 vg剂量的参与者出现治疗相关严重不良事件，暂停使用3E15 vg剂量，预计在协议修订完成后恢复1E15 vg剂量的给药[3] - 预计2025年上半年提供注册试验设计的更新[1][2][3][5] - 预计2025年下半年宣布额外的1/2期临床中期数据[5] - 完成了NGN - 101基因疗法治疗CLN5巴顿病剂量递增1/2期试验的招募，但目前不打算推进该项目[6] 财务状况 - 2024年第三季度现金、现金等价物和投资为1.39亿美元，执行了一次超额认购的私募，总收益约2亿美元，将现金跑道延长至2027年下半年[8][9] - 2024年第三季度研发费用为1630万美元，相比2023年同期的1160万美元有所增加[10] - 2024年第三季度一般及行政费用为590万美元，相比2023年同期的360万美元有所增加[10] - 2024年第三季度净亏损为2020万美元，相比2023年同期的1460万美元有所增加[10]