LYMPHIR临床试验结果 - LYMPHIR在临床试验中的客观缓解率（ORR）为36%，完全缓解率为9%，部分缓解率为27%[108] - LYMPHIR的严重不良反应发生率为38%，其中毛细血管渗漏综合征发生率为10%[109] - LYMPHIR在胃肠道不良反应中，恶心发生率为43%，腹泻为19%，呕吐为13%[110] - LYMPHIR的临床试验中，疲劳发生率为38%，水肿为33%，寒战为27%[110] - LYMPHIR的临床试验中，肌肉骨骼疼痛发生率为27%，头痛为25%，皮疹为23%[110] - LYMPHIR的临床试验中，毛细血管渗漏综合征发生率为20%，输液相关反应为25%[110] - LYMPHIR的临床试验中，皮肤感染发生率为13%，肾功能不全为12%[110] - LYMPHIR的临床试验中，失眠发生率为10%，视力变化为13%[110] - LYMPHIR的临床试验中，体重增加发生率为13%，食欲下降为13%[110] - LYMPHIR的临床试验中，精神状态变化发生率为13%，头晕为13%[110] - LYMPHIR的客观缓解率（ORR）为33%，中位无进展生存期（PFS）为57周[145] - LYMPHIR的III期试验中，最大耐受剂量（MTD）为12 µg/kg/day，主要试验阶段剂量为9 µg/kg/day[129] - LYMPHIR的III期试验中，8名患者皮肤病变完全清除，中位缓解时间为1.4个月[131][132] - LYMPHIR的III期试验中，大多数患者仅出现1级或2级治疗相关不良事件，未观察到累积毒性[134] - LYMPHIR的III期试验中，临床受益率（CBR）为33%，包括部分缓解（PR）和稳定疾病（SD≥6个月）[145] - LYMPHIR的III期试验中，仅报告1例剂量限制性毒性（DLT），为毛细血管渗漏综合征[145] - LYMPHIR的III期试验中，未记录到≥3级的免疫相关不良事件（irAEs）[145] - LYMPHIR的III期试验中，中位随访时间为6.5个月，范围为3.5至23.5个月[131] - LYMPHIR的III期试验中，皮肤反应与GRS客观反应一致，反映了皮肤肿瘤负担的显著减少[132] - LYMPHIR的III期试验中，患者每日静脉注射denileukin diftitox，持续5天，每21天为一个周期[129] - LYMPHIR联合免疫检查点抑制剂在先前抗PD-1/L1治疗失败的患者中显示出治疗潜力，四名患者中有两名达到部分缓解[173] - LYMPHIR于2024年8月获得FDA批准[183] Mino-Lok临床试验结果 - Mino-Lok在治疗感染的中心静脉导管（CVC）方面表现出100%的疗效，与移除并更换导管的效果相当[188] - Mino-Lok的III期试验在美国和印度共有28个活跃的研究中心，其中美国12个，印度16个[194] - Mino-Lok的III期试验在2023年12月完成患者招募，并开始关闭研究站点[195] - Mino-Lok的III期试验结果显示与先前配方一致，未发现新的安全性问题[180] - Mino-Lok的III期试验在2019年10月达到40%完成度，触发了中期无效性分析[191] - Mino-Lok在30名患者中实现了100%的微生物学根除率，且无严重不良事件[218] - Mino-Lok治疗组与对照组相比，并发症发生率为0%，而对照组为18%[219] - Mino-Lok三期试验计划招募700名患者，并在50%和75%的节点进行中期分析[220] - FDA同意Mino-Lok三期试验的样本量为144名患者[221] - 公司宣布Mino-Lok三期试验已完成92个事件，部分患者仍在接受治疗[225] - Mino-Lok三期试验达到主要终点，显示出统计学显著的治疗效果[226] - 公司计划通过FDA的快速通道资格，缩短Mino-Lok的审批时间[228] 市场与商业化 - Mino-Lok的全球市场潜力估计为5亿至10亿美元，目标价格为每次治疗剂量400美元[203] - 公司估计美国每年有超过450,000例中心静脉导管相关血流感染（CLABSI），每例的死亡率为12%至35%，成本为35,000至56,000美元[202] - 公司预计Mino-Lok将为医疗系统节省成本，避免导管更换的费用在8000至10000美元之间[231] - Citius Oncology计划在2025年上半年推出LYMPHIR，但时间表可能因各种原因发生变化[255] - Citius Oncology在2024年8月获得FDA批准LYMPHIR用于CTCL适应症，并需支付Eisai 590万美元的开发里程碑付款[258] - Citius Oncology与Dr. Reddy's的协议中，需支付高达4000万美元的CTCL批准里程碑和高达3亿美元的商业销售里程碑[258] - Citius Oncology需在2025年9月1日前完成两项免疫肿瘤学研究者发起的试验[258] - Citius Oncology需在获得监管批准后六个月内在其管辖区域内商业推出产品[258] - 即使获得监管批准，产品可能无法在医生、患者、医疗支付者或医疗社区中获得市场接受，并可能无法产生显著收入[272] - 公司产品候选者的报销情况存在重大不确定性，可能影响市场接受度[276] - 政府和医疗支付方可能限制药物报销范围和水平，影响公司产品的商业化能力[276] - 美国和其他国家的医疗系统立法和监管变化可能影响公司产品的盈利能力[277] - 2010年《患者保护与平价医疗法案》（ACA）显著改变了美国医疗融资方式，可能对产品定价和报销产生不利影响[277] 其他临床试验与产品 - 美国CTCL患者估计有30,000至40,000人，MF/SS的年发病率约为0.5/100,000，即每年2,500至3,000例新病例[185] - Halo-Lido在治疗痔疮的二期b试验中，高剂量组42%的患者达到有意义的变化阈值（MCT）[248] - NC-iMSCs被认为是下一代间充质干细胞疗法，克服了传统人类供体来源MSCs的挑战[251] - NoveCite在2020年4月向FDA提交了NoveCite作为ARDS治疗的预IND申请，并请求FDA反馈以支持最快的临床开发路径[269] - NoveCite的iPSC衍生细胞产品候选物处于临床前阶段，尚未评估长期治疗效果[270] 公司股权与协议 - Citius Pharmaceuticals拥有Citius Oncology约92.3%的普通股和NoveCite约75%的普通股[268]