财务状况与成本控制 - 公司截至2024年12月31日的现金、现金等价物及有价证券初步金额约为7680万美元，预计可支持运营至2027年第一季度[5] - 公司计划裁员约55%，预计每年减少运营成本900万至1100万美元，同时预计将产生约200万美元的遣散和退出成本[7][8][9] - 公司预计在2025年第一季度将确认100万至300万美元的实验室设备减值费用[10] 临床试验进展与计划 - PBFT02治疗剂量1在FTD-GRN患者中显示出显著且持久的PGRN表达增加，CSF PGRN水平从基线低于3 ng/mL升至6个月时的13-27 ng/mL，12个月时为22-34 ng/mL[17] - 公司计划在2025年上半年启动FTD-C9orf72患者的给药，并预计在2025年下半年报告剂量1的12个月数据和剂量2的中期安全及生物标志物数据[21] - 公司计划在2026年上半年寻求监管机构对FTD-GRN注册试验设计的反馈[21]